Recombinant Adeno-Associated Viral Vectors (rAAV)-Vector Elements in Ocular Gene Therapy Clinical Trials and Transgene Expression and Bioactivity Assays.

Buck, Thilo M; Wijnholds, Jan

Buck, Thilo M; Wijnholds, Jan.

Afiliação

Buck TM; Department of Ophthalmology, Leiden University Medical Center (LUMC), 2333 ZC Leiden, The Netherlands.
Wijnholds J; Department of Ophthalmology, Leiden University Medical Center (LUMC), 2333 ZC Leiden, The Netherlands.

Int J Mol Sci ; 21(12)2020 Jun 12.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-32545533

Assuntos

Dependovirus/genética; Terapia Genética/métodos; Doenças do Nervo Óptico/terapia; Distrofias Retinianas/terapia; Proteínas do Capsídeo/genética; Ensaios Clínicos como Assunto; Vetores Genéticos/genética; Doenças do Nervo Óptico/genética; Poliadenilação; Regiões Promotoras Genéticas; Distrofias Retinianas/genética; Resultado do Tratamento

Palavras-chave

Cas9; Keywords. retina; adeno-associated virus (AAV); biological activity assay (BAA); enhancer; polyadenylation; pro-viral plasmid; promoter; retinal pigment epithelium (RPE); transgene expression assay (TEA)

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Doenças do Nervo Óptico / Dependovirus / Distrofias Retinianas Tipo de estudo: Risk_factors_studies / Systematic_reviews Idioma: En Ano de publicação: 2020 Tipo de documento: Article

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