Brain cell type-specific endocytosis of arylsulfatase A identifies limitations of enzyme-based therapies for metachromatic leukodystrophy.

Kaminski, Debora; Yaghootfam, Claudia; Matthes, Frank; Reßing, Annika; Gieselmann, Volkmar; Matzner, Ulrich

Kaminski, Debora; Yaghootfam, Claudia; Matthes, Frank; Reßing, Annika; Gieselmann, Volkmar; Matzner, Ulrich.

Hum Mol Genet ; 29(23): 3807-3817, 2021 02 04.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-33367737

Assuntos

Astrócitos/metabolismo; Encéfalo/metabolismo; Cerebrosídeo Sulfatase/metabolismo; Endocitose; Leucodistrofia Metacromática/terapia; Microglia/metabolismo; Oligodendroglia/metabolismo; Animais; Astrócitos/patologia; Encéfalo/patologia; Cerebrosídeo Sulfatase/genética; Terapia de Reposição de Enzimas/métodos; Humanos; Leucodistrofia Metacromática/enzimologia; Leucodistrofia Metacromática/patologia; Camundongos; Microglia/patologia; Oligodendroglia/patologia

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Encéfalo / Cerebrosídeo Sulfatase / Oligodendroglia / Astrócitos / Microglia / Endocitose / Leucodistrofia Metacromática Limite: Animals / Humans Idioma: En Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article

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