A master protocol to investigate a novel therapy acetyl-L-leucine for three ultra-rare neurodegenerative diseases: Niemann-Pick type C, the GM2 gangliosidoses, and ataxia telangiectasia.
Trials
; 22(1): 84, 2021 Jan 22.
Article
em En
| MEDLINE
| ID: mdl-33482890
Palavras-chave
Texto completo:
1
Coleções:
01-internacional
Base de dados:
MEDLINE
Assunto principal:
Ataxia Telangiectasia
/
Doenças Neurodegenerativas
/
Gangliosidoses GM2
Tipo de estudo:
Diagnostic_studies
/
Guideline
Limite:
Female
/
Humans
/
Male
Idioma:
En
Ano de publicação:
2021
Tipo de documento:
Article