Long-term safety and efficacy of lumacaftor-ivacaftor therapy in children aged 6-11 years with cystic fibrosis homozygous for the F508del-CFTR mutation: a phase 3, open-label, extension study.

Chilvers, Mark A; Davies, Jane C; Milla, Carlos; Tian, Simon; Han, Zifei; Cornell, Alexandra G; Owen, Caroline A; Ratjen, Felix

Chilvers, Mark A; Davies, Jane C; Milla, Carlos; Tian, Simon; Han, Zifei; Cornell, Alexandra G; Owen, Caroline A; Ratjen, Felix.

Afiliação

Chilvers MA; BC Children's Hospital, Vancouver, BC, Canada. Electronic address: mchilvers@cw.bc.ca.
Davies JC; National Heart and Lung Institute, Imperial College London, and Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, London, UK.
Milla C; Center for Excellence in Pulmonary Biology, Stanford University School of Medicine, Palo Alto, CA, USA.
Tian S; Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Boston, MA, USA.
Han Z; formerly of Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Boston, MA, USA.
Cornell AG; Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Boston, MA, USA.
Owen CA; Vertex Pharmaceuticals Incorporated, Boston, MA, USA.
Ratjen F; The Hospital for Sick Children, Toronto, ON, Canada.

Lancet Respir Med ; 9(7): 721-732, 2021 07.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-33516285

Assuntos

Aminofenóis/uso terapêutico; Aminopiridinas/uso terapêutico; Benzodioxóis/uso terapêutico; Regulador de Condutância Transmembrana em Fibrose Cística/genética; Fibrose Cística/tratamento farmacológico; Mutação/genética; Quinolonas/uso terapêutico; Austrália; Canadá; Criança; Fibrose Cística/genética; Combinação de Medicamentos; Europa (Continente); Feminino; Humanos; Masculino; Tempo; Resultado do Tratamento; Estados Unidos

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Quinolonas / Regulador de Condutância Transmembrana em Fibrose Cística / Fibrose Cística / Benzodioxóis / Aminofenóis / Aminopiridinas / Mutação Tipo de estudo: Clinical_trials / Prognostic_studies Limite: Child / Female / Humans / Male País/Região como assunto: America do norte / Europa / Oceania Idioma: En Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article

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