SLN124, a GalNac-siRNA targeting transmembrane serine protease 6, in combination with deferiprone therapy reduces ineffective erythropoiesis and hepatic iron-overload in a mouse model of ß-thalassaemia.

Vadolas, Jim; Ng, Garrett Z; Kysenius, Kai; Crouch, Peter J; Dames, Sibylle; Eisermann, Mona; Nualkaew, Tiwaporn; Vilcassim, Shahla; Schaeper, Ute; Grigoriadis, George

Vadolas, Jim; Ng, Garrett Z; Kysenius, Kai; Crouch, Peter J; Dames, Sibylle; Eisermann, Mona; Nualkaew, Tiwaporn; Vilcassim, Shahla; Schaeper, Ute; Grigoriadis, George.

Afiliação

Vadolas J; Department of Molecular and Translational Sciences, Monash University, Clayton, VIC, Australia.
Ng GZ; Centre for Cancer Research, Hudson Institute of Medical Research, Clayton, VIC, Australia.
Kysenius K; Department of Biochemistry and Molecular Biology, Bio21 Molecular Science and Biotechnology Institute, The University of Melbourne, Parkville, Australia.
Crouch PJ; Department of Pharmacology and Therapeutics, Florey Institute of Neuroscience and Mental Health, The University of Melbourne, Melbourne, VIC, Australia.
Dames S; Department of Pharmacology and Therapeutics, Florey Institute of Neuroscience and Mental Health, The University of Melbourne, Melbourne, VIC, Australia.
Eisermann M; Silence Therapeutics GmbH, Berlin, Germany.
Nualkaew T; Silence Therapeutics GmbH, Berlin, Germany.
Vilcassim S; Centre for Cancer Research, Hudson Institute of Medical Research, Clayton, VIC, Australia.
Schaeper U; School of Clinical Sciences at Monash Health, Monash University, Clayton, VIC, Australia.
Grigoriadis G; Silence Therapeutics GmbH, Berlin, Germany.

Br J Haematol ; 194(1): 200-210, 2021 07.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-33942901

Assuntos

Deferiprona/uso terapêutico; Eritropoese/efeitos dos fármacos; Hepcidinas/biossíntese; Quelantes de Ferro/uso terapêutico; Sobrecarga de Ferro/prevenção & controle; Proteínas de Membrana/antagonistas & inibidores; RNA Interferente Pequeno/uso terapêutico; Talassemia beta/tratamento farmacológico; Acetilgalactosamina/administração & dosagem; Animais; Deferiprona/administração & dosagem; Modelos Animais de Doenças; Quimioterapia Combinada; Feminino; Perfilação da Expressão Gênica; Hepcidinas/genética; Humanos; Ferro/sangue; Quelantes de Ferro/administração & dosagem; Sobrecarga de Ferro/etiologia; Fígado/metabolismo; Magnésio/metabolismo; Proteínas de Membrana/genética; Camundongos; Camundongos Endogâmicos C57BL; Interferência de RNA; RNA Interferente Pequeno/administração & dosagem; Espécies Reativas de Oxigênio; Serina Endopeptidases/genética; Baço/metabolismo; Baço/ultraestrutura; Zinco/metabolismo; Talassemia beta/complicações; Talassemia beta/metabolismo; Talassemia beta/fisiopatologia

Texto completo

Imprimir

XML

PubMed Links

Buscar no Google

Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Quelantes de Ferro / Talassemia beta / Sobrecarga de Ferro / RNA Interferente Pequeno / Eritropoese / Hepcidinas / Deferiprona / Proteínas de Membrana Tipo de estudo: Etiology_studies Limite: Animals / Female / Humans Idioma: En Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article

Texto completo

Imprimir

XML

PubMed Links

Buscar no Google