Essential list of medicinal products for rare diseases: recommendations from the IRDiRC Rare Disease Treatment Access Working Group.

Gahl, William A; Wong-Rieger, Durhane; Hivert, Virginie; Yang, Rachel; Zanello, Galliano; Groft, Stephen

Gahl, William A; Wong-Rieger, Durhane; Hivert, Virginie; Yang, Rachel; Zanello, Galliano; Groft, Stephen.

Afiliação

Gahl WA; National Human Genome Research Institute, NIH, Bethesda, USA.
Wong-Rieger D; Canadian Organization for Rare Disorders, Toronto, Canada. durhane@sympatico.ca.
Hivert V; EURORDIS-Rare Diseases Europe, Paris, France.
Yang R; China Alliance for Rare Diseases, Geneva, Switzerland.
Zanello G; IRDiRC Scientific Secretariat, Inserm, Paris, France.
Groft S; National Center for Advancing Translational Sciences, NIH, Bethesda, USA.

Orphanet J Rare Dis ; 16(1): 308, 2021 07 13.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-34256816

Assuntos

Aprovação de Drogas; Doenças Raras; Humanos; Doenças Raras/tratamento farmacológico

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Aprovação de Drogas / Doenças Raras Tipo de estudo: Guideline Limite: Humans Idioma: En Ano de publicação: 2021 Tipo de documento: Article

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