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Counteracting chromatin effects of a splicing-correcting antisense oligonucleotide improves its therapeutic efficacy in spinal muscular atrophy.
Marasco, Luciano E; Dujardin, Gwendal; Sousa-Luís, Rui; Liu, Ying Hsiu; Stigliano, Jose N; Nomakuchi, Tomoki; Proudfoot, Nick J; Krainer, Adrian R; Kornblihtt, Alberto R.
Afiliação
  • Marasco LE; Universidad de Buenos Aires (UBA), Facultad de Ciencias Exactas y Naturales, Departamento de Fisiología, Biología Molecular y Celular and CONICET-UBA, Instituto de Fisiología, Biología Molecular y Neurociencias (IFIBYNE), 1428 Buenos Aires, Argentina.
  • Dujardin G; Sir William Dunn School of Pathology, University of Oxford, Oxford OX1 3RE, UK.
  • Sousa-Luís R; Instituto de Medicina Molecular João Lobo Antunes, University of Lisbon, 1649-028 Lisboa, Portugal.
  • Liu YH; Cold Spring Harbor Laboratory, Cold Spring Harbor, NY 11724, USA.
  • Stigliano JN; Universidad de Buenos Aires (UBA), Facultad de Ciencias Exactas y Naturales, Departamento de Fisiología, Biología Molecular y Celular and CONICET-UBA, Instituto de Fisiología, Biología Molecular y Neurociencias (IFIBYNE), 1428 Buenos Aires, Argentina.
  • Nomakuchi T; Cold Spring Harbor Laboratory, Cold Spring Harbor, NY 11724, USA.
  • Proudfoot NJ; Sir William Dunn School of Pathology, University of Oxford, Oxford OX1 3RE, UK.
  • Krainer AR; Cold Spring Harbor Laboratory, Cold Spring Harbor, NY 11724, USA.
  • Kornblihtt AR; Universidad de Buenos Aires (UBA), Facultad de Ciencias Exactas y Naturales, Departamento de Fisiología, Biología Molecular y Celular and CONICET-UBA, Instituto de Fisiología, Biología Molecular y Neurociencias (IFIBYNE), 1428 Buenos Aires, Argentina. Electronic address: ark@fbmc.fcen.uba.ar.
Cell ; 185(12): 2057-2070.e15, 2022 06 09.
Article em En | MEDLINE | ID: mdl-35688133
Assuntos
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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Atrofia Muscular Espinal / Oligonucleotídeos Antissenso Limite: Animals Idioma: En Ano de publicação: 2022 Tipo de documento: Article
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