First-in-Patient Dose Prediction for Adeno-Associated Virus-Mediated Hemophilia Gene Therapy Using Allometric Scaling.

Zou, Peng

Zou, Peng.

Afiliação

Zou P; Quantitative Clinical Pharmacology, Daiichi Sankyo, Inc., 211 Mt. Airy Road, Basking Ridge, New Jersey07920, United States.

Mol Pharm ; 20(1): 758-766, 2023 01 02.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-36374990

Assuntos

Hemofilia A; Humanos; Animais; Cães; Hemofilia A/genética; Hemofilia A/terapia; Dependovirus/genética; Terapia Genética; Capsídeo; Proteínas do Capsídeo/genética; Vetores Genéticos/genética

Palavras-chave

adeno-associated virus vector; allometric scaling; dose prediction; gene therapy

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Hemofilia A Tipo de estudo: Prognostic_studies / Risk_factors_studies Limite: Animals / Humans Idioma: En Ano de publicação: 2023 Tipo de documento: Article

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