A breakthrough effect of gene replacement therapy on respiratory outcomes in children with spinal muscular atrophy.

AlNaimi, Amal; Hamad, Sara G; Mohamed, Reem B A; Ben-Omran, Tawfeg; Ibrahim, Khalid; Osman, Mahmoud F El-Said; Abu-Hasan, Mutasim

AlNaimi, Amal; Hamad, Sara G; Mohamed, Reem B A; Ben-Omran, Tawfeg; Ibrahim, Khalid; Osman, Mahmoud F El-Said; Abu-Hasan, Mutasim.

Afiliação

AlNaimi A; Department of Pediatric Pulmonology, Sidra Medicine, Doha, Qatar.
Hamad SG; Department of Pediatric Pulmonology, Sidra Medicine, Doha, Qatar.
Mohamed RBA; Department of Pediatric Pulmonology, Hamad Medical Corporation, Doha, Qatar.
Ben-Omran T; Pediatric Complex Care, Sidra Medicine, Doha, Qatar.
Ibrahim K; Pediatric Complex Care, Hamad Medical Corporation, Doha, Qatar.
Osman MFE; Department of Genetic and Genomic Medicine, Sidra Medicine, Doha, Qatar.
Abu-Hasan M; Department of Medical Genetic, Hamad Medical Corporation, Doha, Qatar.

Pediatr Pulmonol ; 58(4): 1004-1011, 2023 04.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-36533697

Assuntos

Atrofia Muscular Espinal; Doenças Neuromusculares; Atrofias Musculares Espinais da Infância; Humanos; Criança; Lactente; Estudos Retrospectivos; Atrofia Muscular Espinal/terapia; Atrofias Musculares Espinais da Infância/genética; Atrofias Musculares Espinais da Infância/terapia; Respiração Artificial/métodos

Palavras-chave

gene replacement therapy; onasemnogene abeparvovec; respiratory outcome; spinal muscular atrophy

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Atrofia Muscular Espinal / Atrofias Musculares Espinais da Infância / Doenças Neuromusculares Limite: Child / Humans / Infant Idioma: En Ano de publicação: 2023 Tipo de documento: Article

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