Risdiplam in non-sitter patients aged 16 years and older with 5q spinal muscular atrophy.

Ñungo Garzón, Nancy Carolina; Pitarch Castellano, Inmaculada; Sevilla, Teresa; Vázquez-Costa, Juan Francisco

Ñungo Garzón, Nancy Carolina; Pitarch Castellano, Inmaculada; Sevilla, Teresa; Vázquez-Costa, Juan Francisco.

Afiliação

Ñungo Garzón NC; Neuromuscular Unit, Hospital Universitario y Politécnico la Fe, Instituto de Investigación Sanitaria la Fe, València, Spain.
Pitarch Castellano I; Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras, València, Spain.
Sevilla T; Neuromuscular Unit, Hospital Universitario y Politécnico la Fe, Instituto de Investigación Sanitaria la Fe, València, Spain.
Vázquez-Costa JF; Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras, València, Spain.

Muscle Nerve ; 67(5): 407-411, 2023 05.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-36815750

Assuntos

Atrofia Muscular Espinal; Atrofias Musculares Espinais da Infância; Adolescente; Adulto; Humanos; Pessoa de Meia-Idade; Adulto Jovem; Compostos Azo; Atrofia Muscular Espinal/tratamento farmacológico; Pirimidinas; Atrofias Musculares Espinais da Infância/tratamento farmacológico; Extremidade Superior

Palavras-chave

adolescent; adult; non-sitter; risdiplam; spinal muscular atrophy; type 2

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Atrofia Muscular Espinal / Atrofias Musculares Espinais da Infância Limite: Adolescent / Adult / Humans / Middle aged Idioma: En Ano de publicação: 2023 Tipo de documento: Article

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