[PI3KC2ß: A promising therapeutic target in myotubular myopathy]. / Une cible thérapeutique prometteuse dans la myopathie myotubulaire.
Med Sci (Paris)
; 39 Hors série n° 1: 32-36, 2023 Nov.
Article
em Fr
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| ID: mdl-37975768
Title: Une cible thérapeutique prometteuse dans la myopathie myotubulaire. Abstract: La myopathie myotubulaire est une maladie rare d'origine génétique caractérisée par une importante faiblesse musculaire entraînant des troubles respiratoires et pour laquelle aucun traitement n'existe aujourd'hui. Dans cet article, nous montrons que l'inhibition de l'activité de l'enzyme PI3KC2ß prévient le développement de cette myopathie dans un modèle murin de la maladie, identifiant ainsi une cible thérapeutique pour traiter la myopathie myotubulaire chez l'homme.
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Assunto principal:
Miopatias Congênitas Estruturais
Limite:
Animals
Idioma:
Fr
Ano de publicação:
2023
Tipo de documento:
Article