Deciphering conundrums of adeno-associated virus liver-directed gene therapy: focus on hemophilia.

Pierce, Glenn F; Fong, Sylvia; Long, Brian R; Kaczmarek, Radoslaw

Pierce, Glenn F; Fong, Sylvia; Long, Brian R; Kaczmarek, Radoslaw.

Afiliação

Pierce GF; World Federation of Hemophilia, Montreal, Quebec, Canada. Electronic address: gpierce@wfh.org.
Fong S; BioMarin Pharmaceutical Inc, Research and Early Development, Novato, California, USA.
Long BR; BioMarin Pharmaceutical Inc, Research and Early Development, Novato, California, USA.
Kaczmarek R; Department of Pediatrics, Indiana University School of Medicine, Wells Center for Pediatric Research, Indiana, USA; Laboratory of Glycobiology, Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Wroclaw, Poland.

J Thromb Haemost ; 22(5): 1263-1289, 2024 May.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-38103734

Assuntos

Dependovirus; Terapia Genética; Vetores Genéticos; Hemofilia A; Fígado; Humanos; Dependovirus/genética; Hemofilia A/terapia; Hemofilia A/genética; Terapia Genética/métodos; Fígado/metabolismo; Fígado/virologia; Animais; Fator VIII/genética; Fator VIII/metabolismo; Técnicas de Transferência de Genes

Palavras-chave

AAV vectors; gene therapy; hemophilia A; hemophilia B; liver

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Dependovirus / Vetores Genéticos / Hemofilia A / Fígado Limite: Animals / Humans Idioma: En Ano de publicação: 2024 Tipo de documento: Article

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