Terapia génica en la enfermedad de Parkinson / Gene therapy for Parkinson's disease

La enfermedad de Parkinson es un trastorno crónico y progresivo cuyo tratamiento no impide a medio plazo la aparición de complicaciones motoras y psíquicas invalidantes. Las técnicas de terapia génica de aplicación cada vez mayor en el campo de las enfermedades neurodegenerativas se suman a las posibilidades de tratamiento de esta patología. Entre las modalidades existentes, las estrategias in vivo que emplean potentes vectores virales son las que mejores resultados han obtenido en los distintos modelos existentes de la enfermedad. Este artículo pretende revisar la información referente al empleo de estas últimas técnicas, los ensayos terapéuticos que se han llevado a cabo y las ventajas e inconvenientes que tiene la utilización de los diferentes vectores

Parkinson's disease is a chronic and progressive disorder whose treatment does not prevent middle term appearance of invalidating motor and psychic complications. Gene therapy techniques which are increasingly applied in the field of neurodegenerative diseases are added to the possibility of treatment of this disease. Among the existing modalities, the in vivo strategies that use potent viral vectors are those which have obtained the best results in the different existing models of the disease. This article aims to review the information regarding the use of these latter techniques, the therapeutic trials that have been conducted and the advantages and disadvantages that the use of the different vectors have

Transferencia génica mediante virus adeno-asociados en un modelo de daño articular en rodilla de rata / Gene transfer mediated by adeno-associated virus vector in a rat knee model of articular damage

El cartílago articular es el tejido encargado de disminuirla fricción entre las superficies articulares durante el movimiento.Su limitada capacidad de regeneración hace quelas lesiones osteocondrales posean un mal pronóstico ypuedan acabar generando una artrosis en la articulación.La terapia génica para este tipo de patologías resulta muyprometedora, puesto que actualmente, no hay ningún procedimientocapaz de restablecer el tejido dañado. En nuestroestudio hemos puesto a punto un modelo de transferenciagénica a los tejidos de la articulación de la rodillade rata, inyectando intraarticularmente vectores derivadosde virus adeno-asociados, capaces de inducir la expresiónde luciferasa. Los resultados muestran cómo la inducciónde la expresión resulta significativa a partir de los dos mesesde evolución en todos los tejidos articulares (cartílagoarticular, menisco, membrana sinovial y hueso subcondral).La presencia de daño, tanto de tipo mecánico comoautoinmune (artritis inducida por colágeno) no modifica laexpresión de proteína por parte del vector

Articular cartilage is a tissue that decreases friction onarticular surfaces during movement. Its limited regenerativecapacity makes osteocondral lessions to extend andgenerate osteoarthritis in the joint. Gene therapy is apromising alternative to these patologies, since there areno proceedings actually, that restablishes damaged tissue.In our study, we have developed a model of gene transferto articular tissues injecting intraarticularly an adeno-associatedderived vector that induces expression of luciferase.Results obtained show a significant induction of proteinexpression two months after injecting vectors, in all articulartissues (articular cartilage, meniscus, synovium andsubcondral bone). The presence of lessions, mechanic orautoimmune (collagen induced arthritis) do not modify theexpression of protein induced by the vector

Terapia génica de la hemofilia: recapitulación en los albores de un nuevo milenio / Gene therapy in hemophilia. Summary of the dawning of a new millenium

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