Un baokuan film sobre la leucemia mieloide crónica como impulsor de reformas en el sistema sanitario chino: el caso de Dying to Survive (2018) / A baokuan film about chronic myeloid leukemia as a driver for reforms in the Chinese health care system: The case of Dying to Survive (2018)

Entre las numerosas producciones cinematográficas chinas que abordan el mundo de la medicina, destaca especialmente Dying to Survive (2018) de Wen Muye, un film basado en la historia real de Lu Yong, un enfermo de leucemia mieloide crónica que en 2004 organizó una red de contrabando para introducir en China el imatinib en su versión genérica. Esta producción se convirtió en un baokuan film, es decir, una película que alcanzó una gran repercusión social, económica y, en este caso, también política y jurídica. Así pues, utilizando esta película como caso de estudio, esta investigación tiene como objetivos analizar cómo refleja el film dicha leucemia y su tratamiento, explorar cómo es representado y resignificado el contrabando de medicamentos genéricos y examinar el impacto sociopolítico y sanitario de esta película en China. Entre los principales resultados obtenidos, destaca la representación de la evolución de esta enfermedad a través del personaje Lu Shouyi, la importancia de la industria farmacéutica india en la producción y obtención del imatinib, el surgimiento de una heterotopía en torno a la introducción y distribución de este medicamento en China y la gran influencia del film en la revisión y renovación de algunas leyes de medicamentos por parte del gobierno chino. (AU)

Among the many Chinese film productions addressing the world of medicine, it is especially noteworthy Dying to Survive (2018) by Wen Muye, a film based on the true story of Lu Yong, a person suffering from chronic myeloid leukemia who in 2004 organized a smuggling network aimed at introducing the generic version of the imatinib into China. This production became a baokuan film, that is, a film that reached a great social, economic, and in this case, political and legal repercussion. Thus, using this film as a case study, this research aims at analyzing how this type of leukemia and its treatment are reflected in the film, exploring how the smuggling of generic medicines is represented and resignified, as well as examining this film’s sociopolitical and health impact in China. Main results achieved include the representation of the evolution of this disease through the character Lu Shouyi, the importance of the Indian pharmaceutical industry in the production and supply of the imatinib, the emergence of a heterotopy around the introduction and distribution of this medication in China, and the strong influence of this film on the review and renewal of some drug laws by the government of China. (AU)

Imatinib en leucemia mieloide crónica: resultados en práctica clínica habitual / Imatinib in chronic myeloid leukemia: outcomes in routine clinical practice

Objetivos: Imatinib cambió el paradigma de la leucemia mieloide crónica (LMC), tras lograr en los ensayos clínicos frente a interferón mejor tasa de respuestas y supervivencia libre de progresión, con un aceptable perfil de toxicidad. El objetivo del presente estudio fue evaluar la efectividad, seguridad y adherencia de imatinib en LMC en la práctica clínica habitual.Métodos: Estudio observacional retrospectivo en pacientes con LMC en fase crónica tratados con imatinib. Objetivos principales: respuesta completa hematológica (RCH), respuesta completa citogenética (RCyC), respuesta mayor molecular (RMM), adherencia (ADH) y efectos adversos (EA). Las tasas de respuesta fueron definidas según criterios de The European LeukemiaNet y la ADH como dosis totales dispensadas x 100/dosis totales prescritas. Se consideraron adherentes aquellos pacientes con ADH ≥85%. Variables secundarias: supervivencia libre de progresión (SLP) y global (SG).Resultados: Se incluyeron un total de 39 pacientes. Tasas de respuesta: RCH 100%, RCyC 84,6% y RMM 66,7%. La ADH media al tratamiento fue de 94,9%, con un 92,3% de pacientes adherentes. Las tasas de SLP y SG estimadas a los 8 años fueron 94,4% (IC95%: 86,9-100,0) y 94,4% (IC95%: 87,3-100,0) respectivamente. EA no hematológicos más frecuentes: edemas (53,8%), dolor músculo-esquelético (43,6%) y calambres (38,5%). Se encontró neutropenia y trombocitopenia grado 3-4 en el 10,3% y 5,1% de los pacientes respectivamente.Conclusiones: Imatinib induce respuestas duraderas en una notable proporción de pacientes, consiguiendo mantener la enfermedad bajo control. Este estudio confirma el beneficio de imatinib en práctica clínica habitual. El perfil de seguridad es consistente con los resultados obtenidos en estudios previos. (AU)

Objectives: Imatinib changed the treatment paradigm of chronic myeloid leukemia (CML) after yielding better response rates and progression free survival than interferon-α, with an acceptable safety profile. The aim of this study was to evaluate the effectiveness, safety and adherence of imatinib in the treatment of CML in clinical practice.Methods: Retrospective study carried out in patients with CML in chronic phase treated with imatinib. Primary endpoints: complete hematological response (CHR), complete cytogenetic response (CCyR), major molecular response (MMR), treatment adherence (ADH) and adverse events (AE). Response rates were defined according to the criteria of The European LeukemiaNet and ADH was estimated as number of dosage units dispensed x 100/ number of dosage units prescribed. Patients were adherent if their ADH was ≥85%. Secondary endpoints: progression free survival (PFS) and overall survival (OS).Results: 39 patients were included. Response rates: CHR 100% (39/39); CCyR 84.6% (33/39); and MMR 66.7% (26/39). The mean ADH was 94.9% (59.0%-100%), with a 92.3% of patients considered adherents. PFS and OS rates estimated at 8 years were: 94.4% (95% CI: 86.9-100.0) and 94.4% (95% CI: 87.3-100.0), respectively. Most frequent non-hematological AE: edema 53.8% (21/39), musculoskeletal pain 43.6% (17/39) and muscle cramps 38.5% (15/39). Grade 3-4 neutropenia and thrombocytopenia were found in 10.3% (4/39) and 5.1% (2/39) of patients, respectively.Conclusions: Imatinib induced sustainable responses in a remarkable proportion of real world patients, managing to keep the disease under control. This study confirms the benefits of imatinib in clinical practice. The safety profile was consistent with earlier reports. (AU)

Characteristics and prognosis of jejunoileal gastrointestinal stromal tumours (GISTs) in the era of imatinib: a comparative study with gastric GISTs

Backgroung Gastrointestinal stromal tumours (GISTs) located in the jejunum or ileum (JI-GIST) are considered worse prognosis compared to those of gastric (G-GIST) location. It has been suggested that this dogma should be revised. The aim of this study was to describe the characteristics of jejunoileal GISTs and its prognosis and to compare them with G-GISTs in the era of imatinib. Methods We retrospectively reviewed the clinical histories of all the patients diagnosed with GISTs between January 2000 and November 2016: Clinical and pathological data, as recurrence, metastatic state, disease-free survival (DFS) as well as overall survival (OS) rates of patients were reviewed. Results JI-GIST patients comprise 29 cases (37.7%). Compared to G-GIST, JI-GIST patients had undergone emergency surgery more frequently (37.9% vs. 10.4%, p = 0.007). According to the NIH-Fletcher classification, the low or very-low risk group represents 17.2% of JI-GISTs as opposed to 37.6% of G-GISTs (p < 0.005). When the AFIP-Miettinen system was used the low or very-low group represented 17.2% of JI-GISTs vs. 58.4% in the G-GISTs group (p < 0.001). Both local recurrence (24.1% vs. 12.5%, p < 0.05) and metastatic rate (34.5% vs. 22.9%, p < 0.05) were higher in the JI-GIST group than in G-GIST. 5- and 10-year DFS and 10-year OS rate were lower for JI-GIST (54.5% and 39.6% vs. 77.2% and 60.8%, and 57.9% vs. 65%, respectively, p < 0.05). Conclusions The observed differences between both groups in DFS and OS rates at long term could be attributed to the effect of imatinib (AU)

Reacción ictiosiforme en relación con ponatinib / Ichthyosiform Reaction Related to Ponatinib Therapy

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Adquisición de la inv(16)(p13q22) en un caso de crisis blástica de leucemia mieloide crónica en tratamiento con imatinib / Acquisition of Inv(16)(p13q22) in a blast crisis of chronic myeloid leukemia: case report

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Sarcoma de Ewing atípico: un diagnóstico diferencial a tener en cuenta en los tumores del estroma gastrointestinal (GIST) / Ewing's Sarcoma: Differential diagnosis of gastrointestinal stromal tumors (GIST)

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Imatinib: una nueva herramienta para el manejo de la enfermedad del injerto contra el hospedador crónica esclerodermiforme / Imatinib: A New Tool for the Management of Chronic Sclerodermatous Graft-Vs-Host Disease

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Tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped crónica esclerodermiforme con imatinib: una perspectiva dermatológica / Sclerodermatous Chronic Graft-versus-Host Disease Treated With Imatinib: A Dermatological Perspective

INTRODUCCIÓN: La enfermedad de injerto contra huésped crónica (EICHc) es la causa más importante de mortalidad tardía no relacionada con la recidiva del trasplante alogénico de células progenitoras hematopoyéticas. La EICHc esclerodermiforme suele ser refractaria a los corticosteroides y supone todo un reto terapéutico. Se han descrito anticuerpos activadores contra el RFCDP en pacientes con EICHc esclerodermiforme. Estos anticuerpos inducen la fosforilación del RFCDP, produciendo fibrosis. Hay cada vez más evidencias de la efectividad de imatinib, un inhibidor de la tirosina cinasa, en el tratamiento de la EICHc esclerodermiforme. OBJETIVO: Evaluar la respuesta de la EICHc esclerodermiforme al imatinib. MATERIALES Y MÉTODOS: Estudio retrospectivo de 18 pacientes con EICHc cutánea esclerodermiforme refractaria a inmunosupresores tratada con imatinib en un único centro. La evaluación de la respuesta al tratamiento se realizó mediante valoración clínica del dermatólogo y percepción subjetiva del paciente tras uno, 3, 6, 9, 12 y 18 meses de iniciar el tratamiento con imatinib. La respuesta fue valorada como completa, parcial, significativa, sin cambios o progresión. El descenso de la dosis de esteroides se catalogó como completo, parcial o no posible. RESULTADOS: En nuestra serie, 4 (22%) pacientes lograron una respuesta completa, 9 (50%) alcanzaron una respuesta parcial, 2 (11%) tuvieron un grado significativo de respuesta, 2 (11%) no presentaron ningún cambio y uno (6%) experimentó avance de la enfermedad en el último seguimiento que se llevó a cabo. El tiempo medio transcurrido desde el inicio del imatinib hasta mostrar algún grado de respuesta fue de 2,75 meses (rango 1-9 meses). CONCLUSIONES: Este estudio apoya la evidencia de la utilidad del imatinib en el tratamiento de la EICHc esclerodermiforme

INTRODUCTION: Chronic graft-versus-host disease (cGVHD) is the most important cause of late non-relapse mortality after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation. Sclerodermatous cGVHD is usually steroid refractory and remains a therapeutic challenge. Activating antibodies against the PDGFR have been reported in patients with sclerodermatous cGVHD. These antibodies induce PDGFR phosphorylation and lead to fibrosis. There is increasing evidence of successful treatment of sclerodermatous cGVHD with imatinib, a tyrosine kinase inhibitor. OBJECTIVE: To evaluate the response of cutaneous sclerodermatous cGVHD to imatinib. MATERIALS AND METHODS: Retrospective study of 18 patients with sclerodermatous cGVHD refractory to immunosuppressants treated with imatinib in a single center. Evaluation of treatment response was performed by clinicians' assessment and patients' subjective response at one, 3, 6, 9, 12 and 18 months after initiation of imatinib. Response was assessed as complete, partial, significant, no change or progression. Tapper off steroids was complete, partial or not possible. RESULTS: In our series, 4 (22%) patients achieved complete response, 9 (50%) patients partial response, 2 (11%) patients significant response, 2 (11%) patients had no change and one (6%) patient progressive disease at last follow-up. Mean time from initiation of imatinib to any degree of response was 2,75 months (range 1-9 months). CONCLUSIONS: This study provides further evidence of the role of imatinib for the treatment of steroid refractory sclerodermatous cGVHD

Hypersensitivity to imatinib: successful desensitization in a skin test-positive patient

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Emergence of CTNNB1 mutation at acquired resistance to KIT inhibitor in metastatic melanoma

Purpose The KIT inhibitor, imatinib, has shown promising efficacy in patients with KIT-mutated melanoma; however, acquisition of resistance to imatinib occurs rapidly in the majority of patients. The mechanisms of acquired resistance to imatinib in melanoma remain unclear. Methods We analyzed biopsy samples from paired baseline and post-treatment tumor lesions in one patient with KIT-mutated melanoma who had had an initial objective tumor regression in response to imatinib treatment followed by disease progression 8 months later. Results Targeted deep sequencing from post-treatment biopsy samples detected an additional mutation in CTNNB1 (S33C) with original KIT L576P mutation. We examined the functional role of the additional CTNNB1 S33C mutation in resistance to imatinib indirectly using the Ba/F3 cell model. Ba/F3 cell lines transfected with both the L576P KIT mutation and the CTNNB1 S33C mutation demonstrated no growth inhibition despite imatinib treatment, whereas growth inhibition was observed in the Ba/F3 cell line transfected with the L576 KIT mutation alone. Conclusions We report the first identification of the emergence of a CTNNB1 mutation that can confer acquired resistance to imatinib. Further investigation into the causes of acquired resistance to imatinib will be essential to improve the prognosis for patients with KIT mutated melanoma (AU)

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Perfil clínico y anatomopatológico de los tumores estromales gastrointestinales de un hospital de área: Estudio descriptivo y revisión de la literatura / Clinical and pathological features of gastrointestinal stromal tumors (GIST) in a single institution: A descriptive study and review of the literature

Introducción: Describir las principales características clínicas, anatomopatológicas, terapéuticas y evolutivas de una serie amplia de tumores estromales gastrointestinales (GIST). Métodos: Estudio observacional de una serie de 66 casos de GIST tratados en nuestro hospital de 2002 a 2015. Seleccionamos variables relacionadas con los antecedentes personales, las manifestaciones clínicas, el tratamiento médico y quirúrgico, la anatomía patológica y la morbimortalidad. Añadimos una revisión de la literatura para correlacionarla con nuestros resultados. Resultados: La localización más frecuente fue el estómago (65,2%), en el que destacó como región predominante el fondo. La manifestación clínica más habitual fue la hemorragia digestiva (45,5%), seguida del hallazgo casual tras la realización de alguna prueba de imagen o procedimiento invasivo (33,3%). Recibieron cirugía 58 pacientes (90,6%), el 15,5% de carácter urgente. El 69% de los GIST tenían un tamaño entre 2 y 10 cm. La mortalidad al año debida al tumor fue de un 7,9% (5 casos), todos ellos relacionados con extensión local o a distancia, o complicación quirúrgica. Conclusiones: La variabilidad clínica de los GIST es muy amplia. El tratamiento de primera elección es la cirugía, que es factible en la mayoría de los casos y debe ser lo más conservadora posible. El pronóstico es variable, dependiendo del tamaño y del índice de proliferación, por lo que debe realizarse un seguimiento estrecho. No existe un marcador tumoral claramente asociado a un peor pronóstico, por lo que se necesitan nuevos estudios de biología molecular con el objetivo de encontrar dianas terapéuticas (AU)

Introduction: This study was aimed to assess the main clinical, pathological and therapeutic characteristics of a cohort of gastrointestinal stromal tumors (GIST). Methods: Observational study including 66 patients diagnosed with GIST admitted to our hospital between 2002 and 2015. Parameters related to medical history, clinical manifestations, medical and surgical treatment, histopathology, and morbi-mortality were studied. A review of the literature was included to correlate with the results. Results: The most frequent location of GIST in our patients was the stomach (65.2%), in which the gastric fondo was the predominant region. The most common clinical manifestation was gastrointestinal hemorrhage (45.5%), followed by incidental finding after imaging or invasive procedures (33.3%). 58 patients underwent surgery (90.6%), 15.5% were urgent. A total of 69% of the GISTs had a size between 2 and 10 cm. The one-year mortality was 7.9%, all cases related to local or remote extension, or surgical complications. Conclusion: There is a large clinical variability among GIST cases. The first choice of treatment is surgery, which is feasible in most cases and should be as conservative as possible. The prognosis varies depending on the size and proliferation index, thus close follow-up should be performed. No tumor marker is clearly associated with a poor prognosis. New molecular biology studies are needed in order to find therapeutic targets (AU)

Utilidad de la neoadyuvancia en el manejo del GIST rectal / Utility of neoadjuvant therapy in rectal GIST

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Breast dermatofibrosarcoma. Case report / Dermatofibrosarcoma protuberans de mama: a propósito de un caso

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Horizontal melanonychia / Melanoniquia longitudinal

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Right atrial metastasis of GIST detected by 18F-FDG PET/CT / Metástasis en la aurícula derecha de una GIST detectada por 18F-FDG PET/TC

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Manifestaciones neurológicas en la enfermedad de Erdheim-Chester: a propósito de 2 casos / Neurological manifestations in Erdheim-Chester disease: Two case reports

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Study on adherence to treatment with imatinib in chronic myeloid leukaemia and its association with therapeutic response / Estudio de adhesión a imatinib en la leucemia mieloide crónica y su relación con la respuesta terapéutica

Objective: To assess the level of adherence to treatment with imatinib in patients with chronic myeloid leukaemia and its association with therapeutic response. Materials and methods: Study conducted on October, 2013 - March, 2014, including patients diagnosed with Chronic Myeloid Leukaemia on treatment with imatinib in the hospital. Therapeutic adherence was assessed through the standard Morisky-Green Questionnaire and the medication dispensing record. Those patients who did not complete 6 months of treatment and/or did not complete the questionnaire were excluded. Therapeutic response was assessed following clinical guidelines. The descriptive analysis of variables and correlation was conducted through Pearsons’s Chi-Square Test. Results: The study included 31 patients. When assessing the level of association between response variables and therapeutic adherence: 1. The highest molecular response was reached by 68.4% of those patients with high adherence, and by 75% of those patients with intermediate adherence. 2. Complete molecular response was achieved by 57.9% of patients with high adherence, and by 58.3% of patients with intermediate adherence. No statistically significant differences were found in response variables between patients with high and intermediate therapeutic adherence. No association was observed between level of adherence and therapeutic response. Conclusions: We cannot confirm that a different level of therapeutic adherence might have an impact on response to imatinib, though this should be taken into account in cases of therapeutic failure or sub-optimal response (AU)

Objetivo: El objetivo es evaluar el grado de adhesión terapéutica a imatinib en pacientes con leucemia mieloide crónica y su relación con la respuesta terapéutica. Material y métodos: Estudio realizado en octubre 2013-marzo 2014 que incluye a pacientes diagnosticados de leucemia mieloide crónica en tratamiento con imatinib en el hospital. Se evaluó la adhesión terapéutica mediante el cuestionario estandarizado Morisky-Green y el registro de dispensaciones de medicación. Se excluyeron aquellos que no completaron 6 meses de tratamiento y/o no realizaron el cuestionario. La respuesta terapéutica se evaluó siguiendo guías clínicas. Se realizó el análisis descriptivo de variables y correlación mediante test Chi-cuadrado de Pearson. Resultados: Se incluyeron 31 pacientes. Al evaluar el grado de asociación entre variables de respuesta y adhesión terapéutica: 1. La respuesta molecular mayor fue alcanzada por el 68,4% de los pacientes con alta adhesión y por el 75% de los pacientes con adhesión media. 2. La respuesta molecular completa fue alcanzada por el 57,9% de los pacientes con alta adhesión y por el 58,3% de los pacientes con adhesión media. No se observaron diferencias estadísticamente significativas en las variables de respuesta entre pacientes con adhesión terapéutica alta y media. No se observó asociación entre el grado de adhesión y la respuesta terapéutica. Conclusiones: No podemos afirmar que el distinto grado de adhesión terapéutica influya en la respuesta al imatinib, aunque debería considerarse en casos de fallo terapéutico o respuesta subóptima (AU)