Revisión de medicamentos sin receta con aspartamo: Indicación Farmacéutica segura en fenilcetonuria / Review of non-prescription medicines with aspartame: safe pharmaceutical indication in phenylketonuria

Introducción: La fenilcetonuria es el trastorno hereditario más frecuente del metabolismo de los aminoácidos y su abordaje suele centrarse en die-tas restringidas en fenilalanina, un aminoácido presente en el edulcorante aspartamo habitualmente usado como excipiente en tecnología farmacéutica. Objetivo: El objetivo principal es la revisión de los medicamentos sin receta comercializados en España hasta marzo de 2023 y que contienen aspartamo en su composición. Método: Se realizó una revisión en la base de datos BOT plus de todos los medicamentos comercializados en España que contienen aspartamo. Se seleccionaron solo los MSR. Se consultaron las fichas técnicas en el Centro de información online de medicamentos de la AEMPS (CIMA), y los datos obtenidos se registraron en una tabla. Resultados: Se obtuvieron 570 medicamentos; 58 eran MSR. Cuando exista petición de MSR con aspartamo en pacientes con fenilcetonuria, en el SIF, tras su evaluación, en el 100% de los casos, el farmacéutico aplicando el Servicio de Indicación Farmacéutica podría indicar un MSR alternativo, con el mismo principio activo pero sin aspartamo como excipiente. Conclusiones: La actuación del farmacéutico comunitario para aplicar el SIF es muy importante en pacientes con fenilcetonuria. Existen medicamentos que no requieren prescripción y se pueden indicar en estos pacientes. El farmacéutico debe tener a su disposición las herramientas necesarias que le faciliten el SIF con este tipo de enfermos. (AU)

Introduction: Phenylketonuria is the most common inherited disorder of amino acid metabolism and its management usually focuses on diets restricted in phenylalanine, an amino acid present in the sweet-ener aspartame commonly used as an excipient in pharmaceutical technology. Objective: The main objective is the review of non-prescription medicines marketed in Spain until March 2023 and that contain aspartame in their composition.Methods: A review of all medicines marketed in Spain containing aspartame was carried out in the BOT plus database. Only MSRs were selected. The data sheets were consulted at the AEMPS online medicines information centre (CIMA), and the data obtained were recorded in a table.Results: 570 medicines were obtained; 58 were MSRs. When there is a request for MSRs with aspartame in patients with phenylketonuria, in the SIF, after evaluation, in 100% of the cases, the pharmacist applying the Pharmaceutical Indication Service could indicate an alternative MSR, with the same active ingredient but without aspartame as an excipient.Conclusions: The action of the community phar-macist to apply the SIF is very important in patients with phenylketonuria. There are medicines that do not require a prescription and can be prescribed for these patients. Pharmacists should have the necessary tools at their disposal to facilitate the SIF with this type of patient. (AU)

Evaluación positiva de medicamentos: noviembre y diciembre de 2022 y enero de 2023 / Positive assessment of drugs: from November and December of 2022 and January of 2023

Se reseñan los medicamentos evaluados y con dictamen positivo por comisión de expertos de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios o de la Agencia Europea del Medicamento hechos públicos de noviembre y diciembre de 2022 y enero de 2023, y considerados de mayor interés para el profesional sanitario. Se trata de opiniones técnicas positivas que son previas a la autorización y puesta en el mercado del medicamento. (AU)

The drugs assessed by the Spanish Agency for Medicines and Health Products or European Medicines Agency made public from November 2022 to January of 2023, and considered of interest to the healthcare professional, are reviewed. These are positive technical reports prior to the authorization and placing on the market of the product. (AU)

Evaluación de los comparadores empleados en los estudios pivotales de nuevos medicamentos e indicaciones / Assessment of comparators used in pivotal studies of new medicines and indications

Objetivo: En algunos casos, los estudios pivotales para aprobar nuevos medicamentos no emplean el comparador más adecuado. El objetivo es cuantificar este problema analizando los Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT) publicados por el Ministerio de Sanidad español.Métodos: El comparador se clasificó en seis categorías según la adecuación del tratamiento, es decir, si coincidía con el estándar de tratamiento al ser autorizado: A-“inicialmente adecuado”, B-“sin comparador por causa ética”, C-“sin comparador excluyendo los clasificados en B”, D-“inadecuado” y E-“parcialmente subóptimo” (cuando era estándar solo para parte de los pacientes).La variable principal fue la proporción de nuevos fármacos/indicaciones con comparación suficiente (categorías A, B y C) o deficiente (el resto). La información sobre comparadores y tratamiento estándar se extrajo del IPT. Resultados: Se analizaron aleatoriamente 186 IPT con nuevos medicamentos/indicaciones, publicados entre 2013 y 2022. La comparación se consideró suficiente en un 73,7% (IC95 66,9-79,5) de los casos. El 26,3% restante (IC95 20,5-33,1) presentaba comparaciones deficientes en el ensayo pivotal, ya fuera por comparador inadecuado (11,3%), parcialmente subóptimo (5,4%) o ausencia de un estudio comparativo (9,7%). No hubo diferencias en relación con el año de aprobación.Conclusiones: Aproximadamente uno de cada cuatro nuevos medicamentos o indicaciones carece de una comparación suficiente en el momento de empezar a ser utilizado en la práctica clínica. La proporción no mejora a lo largo de los últimos 10 años. Las agencias reguladoras deben ser más exigentes en la selección del comparador para los ensayos clínicos pivotales, por cuestiones éticas y sanitarias. (AU)

Objective: Pivotal studies to approve new medicines often do not use the most appropriate comparator. The objective is to quantify this problem by analysing the Therapeutic Positioning Reports (IPT for its acronym in Spanish) published by the Spanish Health Ministry.Methods: The comparator was classified into six categories, based on the appropriateness of the treatment, i.e. whether it matched the standard of treatment when authorised: A-«initially adequate» (at the start of the study), B-«no comparator for ethical reasons», C-«no comparator -excluding B-«, D-«inadequate» and E-«partially suboptimal» (when it was standard for part of the included patients but not for all of them).The primary endpoint was the proportion of new drugs/indications with sufficient (categories A, B and C) or poor comparator (the rest). Information on comparators and standard treatment was extracted from the IPT. Results: We randomly analysed 186 IPTs with new drugs or indications, published between 2013 and March 2022. Comparability was assessed as sufficient in 73.7% (95%CI 66.9-79.5) of cases. The remaining 26.3% (95%CI 20.5-33.1) had poor comparisons in the pivotal trial, either due to inadequate comparator (11.3%), partially suboptimal (5.4%) or absence of a comparative study excluding ethical justification (9.7%). Conclusions: Approximately one in four new medicines or indications lacks sufficient comparability at the time of entry into clinical practice. The proportion has not improved over the last 10 years. Regulatory agencies need to be more stringent in comparator selection for pivotal clinical trials, for ethical and health reasons. (AU)

Tratamiento farmacológico de la obesidad / Pharmacological treatment of obesity

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Evaluación positiva de medicamentos: enero, febrero y marzo de 2020 / Positive assessment of drugs: January, February, March 2020

Se reseñan los medicamentos evaluados y con dictamen positivo por comisión de expertos de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios o de la Agencia Europea del Medicamento hechos públicos en abril y junio de 2020, y considerados de mayor interés para el profesional sanitario. Se trata de opiniones técnicas positivas que son previas a la autorización y puesta en el mercado del medicamento

The drugs assessed by the Spanish Agency for Medicines and Health Products or European Medicines Agency made public in April and June of 2020, and considered of interest to the healthcare professional, are reviewed. These are positive technical reports prior to the authorization and placing on the market of the product

Evaluación positiva de medicamentos: abril, mayo y junio 2020 / Positive assessment of drugs: April, May and June 2020

Se reseñan los medicamentos evaluados y con dictamen positivo por comisión de expertos de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios o de la Agencia Europea del Medicamento hechos públicos en abril, mayo y junio de 2020, y considerados de mayor interés para el profesional sanitario. Se trata de opiniones técnicas positivas que son previas a la autorización y puesta en el mercado del medicamento

The drugs assessed by the Spanish Agency for Medicines and Health Products or European Medicines Agency made public in April, May and June 2020, and considered of interest to the healthcare professional, are reviewed. These are positive technical reports prior to the authorization and placing on the market of the product

Colonización por ESKAPES y características clínicas de pacientes en estado crítico / Colonization by ESKAPES and clinical characteristics of critically ill patients / Colonização por ESKAPES e características clínicas de pacientes críticos

OBJETIVO: Identificar la colonización por ESKAPES y las características clínicas de los pacientes hospitalizados en una Unidad de Cuidados Intensivos para Adultos de un hospital mixto en Paraná. MÉTODO: Investigación de campo, descriptiva, documental y experimental con enfoque cuantitativo, desarollada en una Unidad de Cuidados Intensivos adultos de un hospital mixto en el suroeste de Paraná, Brasil. La población del estudio consistió en pacientes con ingreso de 48 horas en la Unidad de Cuidados Intensivos, de abril a agosto de 2018 y de abril a agosto de 2019. La muestra totalizó 102 individuos. Para la recopilación de datos clínicos, se utilizó un Checklist y para el análisis microbiológico se recogieron muestras de las cavidades nasales y orales y la secreción traqueal. El análisis de los datos clínicos se produjo a través del software Statistical Package for the Social Sciences. Se realizaron pruebas de frecuencia y chi-cuadrado, teniendo en cuenta la p < 0,05 significativa. RESULTADOS: Se evaluaron un total de 102 pacientes ingresados en la Unidad de Cuidados Intensivos durante el período estudiado. De ellos, 57 (55,8%) fueron colonizados por microorganismos patógenos. En cuanto a la colonización por microorganismos, predominan Staphylococcus aureus (61,4%), seguido de Klebsiella pneumoniae (40,4%), Pseudomonas aeruginosa (26,3%) y Staphylococcus epidermidis (21,1%). Cabe destacar que Klebsiella pneumoniae y Staphylococcus aureus estuvieron presentes en las tres regiones evaluadas. CONCLUSIÓN: El estudio identificó la presencia de colonización en pacientes en estado crítico estudiados, siendo esta colonización, en su mayoría, por bacterias resistentes pertenecientes al grupo ESKAPE

OBJECTIVE: To identify colonization by ESKAPES and clinical characteristics of patients admitted in Adult Intensive Care Unit of a mixed hospital in Paraná. METHOD: Field research, descriptive, documentary and experimental quantitative approach, developed in adult Intensive Care Unit of a mixed hospital in Southwest Paraná, Brazil. The study population consisted of patients with admission from 48 hours in the Intensive Care Unit, from April to August 2018 and April to August 2019. The sample has 102 individuals. For the collection of clinical data, a checklist was used and for microbiological analysis the sample was collected from nasal and oral cavities and tracheal secretion. The analysis of clinical data occurred through the Statistical Package for the Social Sciences software. Descriptive frequency and chi-square test, considering significant p <0,05. RESULTS: A total of 102 patients admitted to the Intensive Care Unit during the period studied were evaluated. On these ones, 57 (55,8%) were colonized by pathogenic microorganisms. Regarding the colonization of microorganisms, there was predominance of Staphylococcus aureus (61,4%), followed by Klebsiella pneumoniae (40,4%), Pseudomonas aeruginosa (26,3%) and Staphylococcus epidermidis (21,1%). It is noteworthy that Klebsiella pneumoniae and Staphylococcus aureus were present in the three regions evaluated. CONCLUSION: The study identified the presence of colonization in critically ill patients studied, being this colonization, mostly, resistant bacteria belonging to the ESKAPE group

OBJETIVO: Identificar a colonização por ESKAPES e características clínicas de pacientes internados em uma Unidade de Terapia Intensiva Adulto de um hospital misto do Paraná. MÉTODO: Pesquisa de campo, descritiva, documental e experimental com abordagem quantitativa, desenvolvida em uma Unidade de Terapia Intensiva adulto de um hospital misto do Sudoeste do Paraná, Brasil. A população do estudo constituiu-se pelos pacientes com admissão a partir de 48 horas na Unidade de Terapia Intensiva, no período de abril a agosto de 2018 e de abril a agosto de 2019. A amostra totalizou 102 indivíduos. Para a coleta de dados clínicos foi utilizado um Checklist e para a análise microbiológica foram coletadas amostras das cavidades nasal e oral e secreção traqueal. A análise dos dados ocorreu por meio do software Statistical Package for the Social Sciences. Realizou-se frequência descritiva e teste de qui-quadrado, considerando significativo p <0,05. RESULTADOS: Foram avaliados 102 pacientes admitidos na Unidade de Terapia Intensiva durante o período pesquisado. Destes, 57 (55,8%) estavam colonizados por microrganismos patogênicos. Em relação à colonização de microrganismos, houve predominância de Staphylococcus aureus (61,4%), seguido por Klebsiella pneumoniae (40,4%), Pseudomonas aeruginosa (26,3%) e Staphylococcus epidermidis (21,1%). Vale ressaltar que, Klebsiella pneumoniae e Staphylococcus aureus estiveram presentes nas três regiões avaliadas. CONCLUSÃO: O estudo identificou a presença de colonização nos pacientes criticamente enfermos pesquisados, sendo essa colonização, em sua maioria, por bactérias resistentes pertencentes ao grupo ESKAPE

Biosimilares de anticuerpos monoclonales en enfermedades inflamatorias y cáncer: situación actual, retos y oportunidades / Biosimilars of monoclonal antibodies in inflammatory diseases and cancer: current situation, challenges, and opportunities

El proceso de aprobación de los biosimilares de anticuerpos monoclonales en la Unión Europea está dirigido a descartar la presencia de diferencias significativas con el biológico original en los atributos de calidad, eficacia, inmunogenicidad y seguridad. Proporciona además la justificación para extrapolar la evidencia obtenida con un biosimilar en al menos una indicación al resto de indicaciones aprobadas para su biológico original, simplificando el programa de desarrollo de los biosimilares. Los biosimilares de anticuerpos monoclonales disponibles en la Unión Europea para el tratamiento de enfermedades inflamatorias y del cáncer han cumplido todos los requerimientos establecidos para la aprobación, y en muchos casos disponen de evidencia adicional. Además, los datos de uso en la vida real están confirmando la seguridad y eficacia de estos fármacos en las distintas patologías en las que se están utilizando. En España, varias sociedades médicas avalan el proceso regulatorio de los biosimilares y reconocen su papel en la eficiencia del sistema sanitario. No obstante, todavía existen algunas barreras que limitan su uso. La aplicación de diferentes medidas a nivel de paciente, prescriptor, institucional y nacional podría aumentar la penetración de los biosimilares, liberando recursos que podrían invertirse en otras terapias y, potencialmente, favorecer la innovación

The approval pathway for biosimilars of monoclonal antibodies in the European Union is aimed at ruling out the presence of significant differences with the original biological in quality attributes, efficacy, immunogenicity and safety. It also provides the rationale for extrapolating the evidence obtained with a biosimilar in at least one indication to the rest of the approved indications of its original biological, thus simplifying the deve-lopment programme of biosimilars. Biosimilars of monoclonal antibodies available in the European Union for the treatment of inflammatory diseases and cancer have fulfilled all the requirements for approval, and many of them have additional evidence available. Moreover, real world data confirms the safety and efficacy of these drugs in the indications they are being used for. In Spain, many scientific societies endorse the regulatory pathway of biosimilars and acknowledge their role in the efficiency of the healthcare system. Even so, some barriers remain that limit their use. The implementation of different measures at the patient, prescriber, institutional, and national levels might increase the penetration of biosimilars, freeing up resources that may be invested in other therapies and, potentially, boost innovation

El dimetilfumarato: de un fármaco antipsoriático a un prometedor antineuropático / Dimethyl fumarate: from an antipsoriatic drug to a promising antineuropathic drug

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Evaluation of new medicines in Spain and comparison with other European countries / Evaluación de nuevos medicamentos en España y comparación con otros países europeos

OBJECTIVE: To compare the use of health technology assessment (HTA) as a tool to support pricing and reimbursement (P&R) of new medicines in Spain with England, Sweden, France and Germany. METHOD: For each country, the literature is used to identify the purpose and timing of the P&R decision, the HTA and decision-making procedures used to generate evidence, and the criteria used to make decisions. RESULTS: Results are presented as a summary of the HTA landscape for P&R of new medicines in each country.comparisons are made between Spain and other countries regarding the procedure and implementation of HTA. CONCLUSIONS: Based on these assessments, we made recommendations for how HTA might develop in Spain with the aim of improving governance and efficiency. Spain has made considerable progress in recent years, but still falls short of international standards in terms of independence of the HTA agencies and decision-making committees from political influence and industrial policy, the setting of prices of medicines in relation to health gain, improve the transparency of the process and results of the evaluation, and promote the participation of stakeholders. In common with other countries, Spain needs to clarify the role of cost-effectiveness criteria. Further progress needs to be made to coordinate effort across the various agencies, strengthen technical staff, and ensure equitable access to medicines between regions

OBJETIVO: Comparar el uso de la evaluación de tecnologías sanitarias (ETS) como instrumento para apoyar la fijación de precios y el reembolso de nuevos medicamentos en España con otros países europeos como Inglaterra, Suecia, Francia y Alemania. MÉTODO: Se realiza una revisión de la literatura para identificar, en cada país, el objetivo y la cronología de la decisión, los procedimientos para realizar la ETS y los criterios para tomar decisiones. RESULTADOS: Se presenta una descripción narrativa de la situación en cada país y una comparación entre España y otros países sobre los procedimientos y la implementación de ETS. CONCLUSIONES: Basándose en estas evaluaciones, se propone una serie de recomendaciones para mejorar el proceso. España ha avanzado significativamente en ETS en los últimos años, pero aún falta garantizar la independencia de las agencias de ETS, eliminar la influencia de la política económica e industrial de los comités de decisiones sanitarias, fijar precios basados en el valor terapéutico, mejorar la transparencia del proceso y de los resultados de las evaluaciones, y por último, aumentar la participación de los grupos de interés. Al igual que en otros países de su entorno, España tiene que clarificar el papel de la evaluación económica como criterio de decisión. Hace falta una mejor coordinación entre las diversas agencias que participan en ETS en España, fomentar el personal técnico y monitorizar la equidad de acceso a nuevos medicamentos entre las comunidades autónomas

Análisis de la evolución en el acceso a los medicamentos huérfanos en España / Analysis of the evolution in the access to orphan medicines in Spain

OBJETIVO: Evaluar el acceso al mercado de los medicamentos huérfanos en España que a fecha de 31 de diciembre de 2017 tuvieran vigente su designación, y para aquellos comercializados en España estimar los tiempos entre la asignación de código nacional (CN) por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y la fecha de comercialización efectiva. MÉTODO: La base de datos para identificar los medicamentos huérfanos autorizados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), a fecha 31 de diciembre de 2017 (n = 142), es su Registro Comunitario publicado por la Comisión Europea. La EMA publica los medicamentos huérfanos que han perdido la designación. Las fechas de asignación de CN provienen de la AEMPS, y las de comercialización, de Bot PLUS. Se llevó a cabo un análisis descriptivo de las variables de estudio. Las variables cuantitativas se describieron utilizando la media y mediana, así como la desviación estándar y su rango. Las variables cualitativas se describieron según frecuencias absolutas y relativas. La comparación de resultados se realizó mediante contrastes paramétricos y no paramétricos en función de la aplicabilidad, con un nivel de significación del 5%. RESULTADOS: Entre 2002 y 2017, la EMA autorizó (con designación vigente a 31 de diciembre de 2017) 100 medicamentos huérfanos. De ellos, 86 tienen CN asignado, y de estos, 54 se han comercializado en España (54% de los medicamentos huérfanos vigentes y 63% de aquellos con CN). Para todos los medicamentos huérfanos con fecha de comercialización (53), el tiempo (mediana) desde la asignación del CN hasta su comercialización en España es de 13,4 meses (desviación estándar: 17,0; mínimo: 2,1; máximo: 91,7). La mediana para los comercializados en 2002-2013 y 2014-2017 es de 12,4 meses y 14,0 meses, respectivamente (p = 0,46). Esta diferencia no es estadísticamente significativa, lo que cabría esperar dado el número limitado de medicamentos huérfanos en nuestra «población». CONCLUSIÓN: Numerosos factores determinan el acceso a los medicamentos huérfanos. La autorización centralizada de comercialización en Europa es un éxito; su acceso es más limitado, dadas las complejidades de evaluación de la evidencia disponible en los procesos de financiación y precio. Es necesario implementar nuevas políticas que reduzcan las desigualdades en el acceso y permitan la sostenibilidad del sistema. Para conseguir estos objetivos, podrían contemplar un proceso acelerado en la decisión de financiación y precio, y el pago por resultados con incertidumbre alta

OBJECTIVE: To assess the access to orphan medicines in Spain, focusing on those with an active "orphan" designation, as of 31st December 2017; and for those orphan medicines in the Spanish market, estimate the time between being assigned a National Code (NC) by the Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) and being approved for launch. METHOD: We used the European Commission's Public Register of orphan medicines to identify the orphan medicines authorised by the European Medicines Agency (EMA), as of 31 December 2017, while we sourced expired orphan indications from the EMA's website. Dates when NCs were assigned were sourced from the AEMPS, and commercialisation dates from Bot PLUS. A descriptive analysis of the study variables was done. The quantitative variables were described using means and medians, as well as standard deviations and ranges. The qualitative variables were described according to absolute and relative frequencies. The comparison of results was performed by parametric and non-parametric contrasts according to the applicability, at a 5% significance level. RESULTS: The EMA has approved 100 orphan medicines (with designation as of 31/12/2017) between 2002-2017. Eighty-six have a NC assigned by the AEMPS. Fifty-four have been launched in Spain (representing 54% of the full sample; 63% with NC). For the 53 orphan drugs with launch date in Spain, the median time between receiving its NC and its launch is 13.4 months (standard deviation: 17.0; minimum: 2.1; maximum: 91,7). The median time is 12.4 months and 14.0 months for those medicines launched in Spain between 2002-2013 and 2014-2017 respectively (p = 0.46). This difference is not statistically significant, which is what could be expected given the low numbers of orphan medicines in the "population". CONCLUSION: Complex factors determine the access to orphan drugs in Europe. The centralised procedure to obtain marketing authorisation at European level is a success. However, access is more limited, given the complexities of the evaluation of the available evidence for pricing and reimbursement decisions. It is therefore necessary to implement new policies that reduce inequalities in access and help achieve sustainable healthcare systems. To achieve this, they will need to offer the possibility of allowing earlier access, and using payment by results when there is high uncertainty

Nuevos medicamentos y regímenes para tuberculosis resistente / No disponible

No disponible