Ex vivo gene therapy with lentiviral vectors rescues adenosine deaminase (ADA)-deficient mice and corrects their immune and metabolic defects.

Mortellaro, Alessandra; Hernandez, Raisa Jofra; Guerrini, Matteo M; Carlucci, Filippo; Tabucchi, Antonella; Ponzoni, Maurilio; Sanvito, Francesca; Doglioni, Claudio; Di Serio, Clelia; Biasco, Luca; Follenzi, Antonia; Naldini, Luigi; Bordignon, Claudio; Roncarolo, Maria Grazia; Aiuti, Alessandro

Mortellaro, Alessandra; Hernandez, Raisa Jofra; Guerrini, Matteo M; Carlucci, Filippo; Tabucchi, Antonella; Ponzoni, Maurilio; Sanvito, Francesca; Doglioni, Claudio; Di Serio, Clelia; Biasco, Luca; Follenzi, Antonia; Naldini, Luigi; Bordignon, Claudio; Roncarolo, Maria Grazia; Aiuti, Alessandro.

Afiliação

Mortellaro A; Via Olgettina 58, 20132, Milan, Italy. alessandro.aiuti@hsr.it.

Blood ; 108(9): 2979-88, 2006 Nov 01.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-16835374

Assuntos

Adenosina Desaminase/deficiência; Adenosina Desaminase/genética; Transplante de Medula Óssea/imunologia; Lentivirus/genética; Adenosina Desaminase/metabolismo; Animais; Formação de Anticorpos; Linfócitos B/imunologia; Citometria de Fluxo; Técnicas de Transferência de Genes; Vetores Genéticos; Células Matadoras Naturais/imunologia; Ativação Linfocitária; Contagem de Linfócitos; Camundongos; Camundongos Knockout; Camundongos Transgênicos; Baço/imunologia

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Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Adenosina Desaminase / Transplante de Medula Óssea / Lentivirus Limite: Animals Idioma: En Revista: Blood Ano de publicação: 2006 Tipo de documento: Article País de afiliação: Itália País de publicação: Estados Unidos

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