Lessons Learned from Two Decades of Clinical Trial Experience in Gene Therapy for Fanconi Anemia.

Adair, Jennifer E; Sevilla, Julian; Heredia, Cristina Diaz de; Becker, Pamela S; Kiem, Hans-Peter; Bueren, Juan

Adair, Jennifer E; Sevilla, Julian; Heredia, Cristina Diaz de; Becker, Pamela S; Kiem, Hans-Peter; Bueren, Juan.

Afiliação

Kiem HP; Division of Clinical Research, Fred Hutchinson Cancer Research Center, Seattle, WA, United States.
Bueren J; Centro de Investigaciones Energeticas, Medioambientales y Tecnologicas (CIEMAT) Madrid, Spain.

Curr Gene Ther ; 16(5): 338-348, 2017.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-28103787

Assuntos

Ensaios Clínicos como Assunto; Anemia de Fanconi/terapia; Terapia Genética/métodos; Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas/métodos; Células-Tronco Hematopoéticas/citologia; Animais; Anemia de Fanconi/genética; Vetores Genéticos/genética; Células-Tronco Hematopoéticas/metabolismo; Humanos; Lentivirus/genética; Transplante Homólogo

Palavras-chave

Bone marrow failure; Clinical trials; Fanconi anemia; Gene therapy; Stem cells; Viral vectors

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Células-Tronco Hematopoéticas / Terapia Genética / Ensaios Clínicos como Assunto / Transplante de Células-Tronco Hematopoéticas / Anemia de Fanconi Limite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Curr Gene Ther Assunto da revista: GENETICA MEDICA / TERAPEUTICA Ano de publicação: 2017 Tipo de documento: Article País de publicação: Emirados Árabes Unidos

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