Enzyme replacement therapy reduces the risk for wheelchair dependency in adult Pompe patients.

van der Meijden, Jan C; Kruijshaar, Michelle E; Rizopoulos, Dimitris; van Doorn, Pieter A; van der Beek, Nadine A M E; van der Ploeg, Ans T

van der Meijden, Jan C; Kruijshaar, Michelle E; Rizopoulos, Dimitris; van Doorn, Pieter A; van der Beek, Nadine A M E; van der Ploeg, Ans T.

Afiliação

van der Meijden JC; Center for Lysosomal and Metabolic Diseases, Erasmus MC University Medical Center, PO Box 2040, 3000, CA, Rotterdam, the Netherlands.
Kruijshaar ME; Center for Lysosomal and Metabolic Diseases, Erasmus MC University Medical Center, PO Box 2040, 3000, CA, Rotterdam, the Netherlands.
Rizopoulos D; Department of Biostatistics, Erasmus MC University Medical Center, Rotterdam, the Netherlands.
van Doorn PA; Center for Lysosomal and Metabolic Diseases, Erasmus MC University Medical Center, PO Box 2040, 3000, CA, Rotterdam, the Netherlands.
van der Beek NAME; Department of Neurology, Erasmus MC University Medical Center, Rotterdam, the Netherlands.
van der Ploeg AT; Center for Lysosomal and Metabolic Diseases, Erasmus MC University Medical Center, PO Box 2040, 3000, CA, Rotterdam, the Netherlands.

Orphanet J Rare Dis ; 13(1): 82, 2018 05 22.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-29788986

Assuntos

Terapia de Reposição de Enzimas/métodos; Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II/tratamento farmacológico; Adolescente; Adulto; Idoso; Feminino; Humanos; Masculino; Pessoa de Meia-Idade; Modelos de Riscos Proporcionais; Estudos Prospectivos; Dispositivos de Proteção Respiratória/estatística & dados numéricos; Cadeiras de Rodas/estatística & dados numéricos; Adulto Jovem

Palavras-chave

ERT; Enzyme replacement therapy; Hazard ratio; Pompe disease; Respiratory support; Wheelchair

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Doença de Depósito de Glicogênio Tipo II / Terapia de Reposição de Enzimas Tipo de estudo: Etiology_studies / Observational_studies / Prognostic_studies / Risk_factors_studies Limite: Adolescent / Adult / Aged / Female / Humans / Male / Middle aged Idioma: En Revista: Orphanet J Rare Dis Assunto da revista: MEDICINA Ano de publicação: 2018 Tipo de documento: Article País de afiliação: Holanda País de publicação: Reino Unido

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