Chromosome Transplantation: Correction of the Chronic Granulomatous Disease Defect in Mouse Induced Pluripotent Stem Cells.

Castelli, Alessandra; Susani, Lucia; Menale, Ciro; Muggeo, Sharon; Caldana, Elena; Strina, Dario; Cassani, Barbara; Recordati, Camilla; Scanziani, Eugenio; Ficara, Francesca; Villa, Anna; Vezzoni, Paolo; Paulis, Marianna

Castelli, Alessandra; Susani, Lucia; Menale, Ciro; Muggeo, Sharon; Caldana, Elena; Strina, Dario; Cassani, Barbara; Recordati, Camilla; Scanziani, Eugenio; Ficara, Francesca; Villa, Anna; Vezzoni, Paolo; Paulis, Marianna.

Afiliação

Castelli A; National Research Council (CNR)-IRGB/UOS of Milan, Milan, Italy.
Susani L; Humanitas Clinical and Research Center-IRCCS, Rozzano, Milan, Italy.
Menale C; National Research Council (CNR)-IRGB/UOS of Milan, Milan, Italy.
Muggeo S; Humanitas Clinical and Research Center-IRCCS, Rozzano, Milan, Italy.
Caldana E; National Research Council (CNR)-IRGB/UOS of Milan, Milan, Italy.
Strina D; Humanitas Clinical and Research Center-IRCCS, Rozzano, Milan, Italy.
Cassani B; National Research Council (CNR)-IRGB/UOS of Milan, Milan, Italy.
Recordati C; Humanitas Clinical and Research Center-IRCCS, Rozzano, Milan, Italy.
Scanziani E; National Research Council (CNR)-IRGB/UOS of Milan, Milan, Italy.
Ficara F; Humanitas Clinical and Research Center-IRCCS, Rozzano, Milan, Italy.
Villa A; National Research Council (CNR)-IRGB/UOS of Milan, Milan, Italy.
Vezzoni P; Humanitas Clinical and Research Center-IRCCS, Rozzano, Milan, Italy.
Paulis M; National Research Council (CNR)-IRGB/UOS of Milan, Milan, Italy.

Stem Cells ; 37(7): 876-887, 2019 07.

Article em En | MEDLINE | ID: mdl-30895693

Assuntos

Cromossomos de Mamíferos; Terapia Genética/métodos; Granulócitos/metabolismo; Doença Granulomatosa Crônica/terapia; Hipoxantina Fosforribosiltransferase/genética; Células-Tronco Pluripotentes Induzidas/metabolismo; NADPH Oxidase 2/genética; Aminopterina/metabolismo; Aminopterina/farmacologia; Animais; Sequência de Bases; Sistemas CRISPR-Cas; Diferenciação Celular; Células Clonais; Meios de Cultura/química; Modelos Animais de Doenças; Edição de Genes/métodos; Granulócitos/citologia; Granulócitos/efeitos dos fármacos; Doença Granulomatosa Crônica/genética; Doença Granulomatosa Crônica/metabolismo; Doença Granulomatosa Crônica/patologia; Humanos; Hipoxantina/metabolismo; Hipoxantina/farmacologia; Hipoxantina Fosforribosiltransferase/deficiência; Células-Tronco Pluripotentes Induzidas/efeitos dos fármacos; Células-Tronco Pluripotentes Induzidas/patologia; Masculino; Camundongos; NADPH Oxidase 2/deficiência; Estudo de Prova de Conceito; Deleção de Sequência; Tioguanina/metabolismo; Tioguanina/farmacologia; Timidina/metabolismo; Timidina/farmacologia; Cromossomo X/química; Cromossomo X/metabolismo

Palavras-chave

CRISPR/Cas system; Chronic granulomatous disease; Genetic therapy; Induced pluripotent stem cells; X-linked combined immunodeficiency diseases

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Texto completo: 1 Coleções: 01-internacional Base de dados: MEDLINE Assunto principal: Terapia Genética / Cromossomos de Mamíferos / Células-Tronco Pluripotentes Induzidas / NADPH Oxidase 2 / Granulócitos / Doença Granulomatosa Crônica / Hipoxantina Fosforribosiltransferase Idioma: En Revista: Stem Cells Ano de publicação: 2019 Tipo de documento: Article País de afiliação: Itália País de publicação: Reino Unido

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