Eficacia y seguridad del equipo sistema quirúrgico robótico, para el tratamiento de pacientes con cáncer de próstata no metastásico que requieran prostatectomía radical / Efficacy and safety of the prostatectomy surgical system team, for the treatment of patients with non-metastatic prostate cancer requiring radical prostatectomy

ANTECEDENTES: El presente documento de evaluación de tecnología sanitaria (ETS) expone el análisis de la eficacia y seguridad del equipo sistema quirúrgico robótica (SQR) en pacientes con cáncer de próstata (CaP) no metastásico sometidos a prostatectomía radical (PR). Mediante la NOTA N° 394-2023-GRPR y el INFORME TÉCNICO N° 385-SGPI-GPEIGCPP-ESSALUD-2022, el departamento de cirugía general y digestiva del Hospital Nacional Edgardo Rebagliati Martins (HNERM), a través de la Gerencia de la Red Prestacional Rebagliati, solicita al Instituto de Evaluación de Tecnologías en Salud e Investigación (IETSI) la incorporación del SQR al petitorio de equipos biomédicos de EsSalud. El documento menciona que este equipo biornédico permitiría cumplir con los objetivos estratégicos del "Plan Estratégico Institucional 2020-2024" que busca "brindar a los asegurados acceso oportuno a prestaciones integrales y de calidad acorde a sus necesidades" y a la política de inversiones en EsSalud que busca "contribuir a mejorar la calidad de los servicios de salud". ASPECTOS GENERALES: La "cirugía robótica" o 'cirugía asistida por robot" es una técnica quirúrgica avanzada ,f-o que utiliza un sistema robótico controlado por un cirujano para realizar procedimientos p, uirúrgicos complejoc. Este sistema consta de una consola de control que el cirujano. utiliza para controlar los brazos robóticos del sistema equipados con instrumentos quirúrgicos miniaturizados que se introducen en el cuerpo del paciente a través de pequeñas incisiones (Diana & Marescaux, 2015). El cirujano controla los brazos mientras está sentado en una consola de computadora cerca de la mesa de operaciones que le brinda una vista ampliada de alta definición del sitio quirúrgico. Esta técnica permitiría realizar procedimientos mínimamente invasivos con mayor precisión, flexibilidad y control de lo que es posible con las técnicas convencionales (Bhandari, Zeffiro, & Reddiboina, 2020; Morrell et al., 2021). Existen varios sistemas de cirugía robótica en la actualidad que tienen sus propias características siendo importante emplear un sistema adecuado para determinados pacientes y procedimientos (Galfano et al., 2010; Morrell et al., 2021; Patel et al., 2011). Algunos de los más conocidos para cirugías abdominales y pélvicas son el da Vinci (Intuitive Surgical) o el Senhance (TransEnterix). Sin embargo, son dispositivos en constante evolución y que amplían progresivamente su oferta de aplicaciones. Siendo la prostatectomía radical uno de sus procedimientos más conocidos (Morrell et al., 2021). TECNOLOGÍA SANITARIA DE INTERÉS: Para realizar una cirugía robótica, el paciente se coloca en una mesa de operaciones y se administra anestesia general. Luego, se hacen pequeñas incisiones en el cuerpo del paciente y se insertan los instrumentos quirúrgicos y una cámara en el cuerpo a través de estos orificios. El cirujano se sienta en la consola de control y ve una imagen tridimensional en tiempo real de la parte del cuerpo del paciente en la que se está realizando la cirugía. Luego, utilizando los mandos y pedales de la consola, el cirujano controla los movimientos del brazo robótico y realiza los movimientos quirúrgicos necesarios (Diana & Marescaux, 2015; Galfano et al., 2010; Morrell et al., 2021). METODOLOGÍA: Se realizó una búsqueda sistemática de literatura científica a fin de identificar la mejor evidencia disponible a la fecha (hasta febrero del 2023) sobre la eficacia y seguridad del SQR. A partir de la pregunta PICO, se desarrolló una estrategia de búsqueda en 6 bases de datos (Medirle, Scopus, Embase, Scielo, Web of Science y Cochrane). En el ANEXO 2 se expone las bases de datos y la estrategia de búsqueda utilizada, así como el número de resultados obtenidos en cada una de estas. La búsqueda sistemática fue suplementada con una búsqueda manual en la lista de referencias bibliográficas de los estudios incluidos. Ademas, se realizó una búsqueda manual en los repositorios institucionales (Instituto Nacional de Enfermedades Neoplásicas (INEN), Unidad de Análisis y Generación de Evidencias en Salud Pública (UNAGESP), A.lational Institute for Heaith and Caro Exceilence (HICE), de la Canadian Agency for Drugs and Technologies iri Health (CADTH) y de la Base Regional de Informes de Evaluación de Tecnologías en Salud de las Américas (BRISA) y el buscador de Google (10 primeras páginas), a fin de poder identificar guías de práctica clínica (GPC) y ETS de relevancia que pudiesen haber sido omitidas por la estrategia de búsqueda o que no hayan sido publicadas en las bases de datos consideradas. Se consultaron páginas web de sociedades especializadas en urología y cirugía oncológica, como: European Association of Urology, American 'Jro!cgical Association y Confederación Americana de Urología. Por último, se realizó una búsqueda de estudios clínicos en ejecución o aún no terminados en las plataformas ClinicalTriais.gov e International Clinical Trial Registry Platform (ICTRP). RESULTADOS: Se identificaron 2659 documentos a partir de la búsqueda bibliográfica sistemática en bases de datos. Luego de eliminar duplicados, 1437 fueron elegibles para tamizaje por título y resumen con el aplicativo web Rayyan. Así, se obtuvieron 25 documentos elegibles para la evaluación a texto completo. Por otra parte, como producto de la búsqueda manual, se obtuvieron 12 documentos candidatos para revisión a texto completo. De esta manera, se revisaron 37 artículos a texto completo, de los cuales 20 fueron considerados elegibles para inclusión en esta ETS. Para mayor detalle, el flujo de selección de la evidencia se encuentra ilustrado a continuación. CONCLUSIONES: El presente dictamen expone una síntesis de la mejor evidencia disponible a la fecha sobre la eficacia y seguridad del sistema quirugico robotico - SQR en pacientes con cáncer de próstata - CaP no metastásico en comparación con las técnicas quirúrgicas convencionales disponibles en EsSalud (laparoscopia convencional o cirugía abierta). Los datos evaluados provenientes de ocho Evaluaciones Clinicas AleatorizadasECA para los pacientes con cáncer de próstata - CaP localizado, muestran mayor eficacia relacionado a desenlaces críticos como calidad de vida, continencia urinaria o potencia sexual, con un perfil similar de seguridad en relación con las complicaciones reportadas. El expediente del área usuaria menciona que el dispositivo tiene una vida útil de 8 años, pero no explicita garantías, costos de calibración, costos por repuestos o costos de mantenimiento en caso de avería lo cual debe ser precisado para realizar el análisis costo efectividad. En ese sentido el IETSI determina de manera preliminar que, en términos de eficacia y seguridad, se puede aprobar el uso del sistema quirúrgico robótico - SQR en pacientes con cáncer de próstata - CaP no metastásico que requieran prostatectomía radical - PR. Sin embargo, se debe realizar un análisis de costoefectividad adicional para contar con un adecuado balance de beneficios-daños y costos para la aprobación final de su uso. El equipo técnico evaluador del IETSI se mantiene a la expectativa de mayor evidencia confiable sobre la eficacia y seguridad del sistema quirúrgico robótico - SQR u otras nuevas tecnologías sanitarias propuestas, tomando de referencia la normativa vigente.

Reavaliação do nirmatrelvir/ritonavir para o tratamento de pacientes com COVID-19 não hospitalizados e com alto risco de doença grave / Revalidation of nirmatrelvir/ritonavir for the treatment of patients with COVID-19 who are not hospitalized and with a high risk of serious illness

INTRODUÇÃO: Pacientes com fatores de risco como idade avançada, imunodepressão, obesidade e doenças cardiovasculares têm risco aumentado de internação, intubação e morte. De acordo com dados brasileiros, o risco de morte por covid-19 aumenta com o número de fatores de risco que o paciente apresenta, sendo igual a 17% em pacientes com 2 fatores de risco e 76% na presença de 8 fatores de risco. Além disso, mesmo aqueles pacientes que sobrevivem a uma internação em terapia intensiva frequentemente enfrentam sequelas e representam alto custo para o sistema público. O medicamento nirmatrelvir associado ao ritonavir têm o objetivo de prevenir internações, complicações e morte. Ele é indicado para pacientes com Covid-19 leve a moderada, não hospitalizados, até 5 dias do início dos sintomas. Apesar dos avanços da vacinação no Brasil, evidências sobre a falha vacinal em idosos e imunodeprimidos destacam a importância da disponibilidade de alternativas terapêuticas para essas populações. O presente relatório teve por objetivo avaliar evidências sobre a efetividade do tratamento em pacientes vacinados com alto risco de agravamento da doença. PERGUNTA: O medicamento nirmatrelvir/ritonavir é eficaz, seguro e custo-efetivo para pacientes com covid19 leve a moderada não hospitalizados vacinados que apresentam alto risco de agravamento da doença? EVIDÊNCIAS CLÍNICAS: Resultados obtidos a partir de estudos observacionais de mundo real confirmaram os resultados do ensaio clínico do medicamento nirmatrelvir/ritonavir, demonstrando que o tratamento de pacientes de grupos de risco é capaz de reduzir o risco de desfechos desfavoráveis como internação e óbito entre cerca de 50% e 70%, inclusive entre pacientes previamente vacinados. ANÁLISE DE IMPACTO ORÇAMENTÁRIO: A análise de impacto orçamentário do relatório de recomendação do nirmatrelvir/ritonavir foi atualizada considerando-se o cenário atual da pandemia no Brasil. De acordo com a nova análise, o uso do nirmatrelvir/ritonavir por pacientes com idade ≥ 65 anos e imunossuprimidos com idade ≥ 18 anos, resultaria em uma economia de recursos de R$ 408.957.111,38 em 5 anos. Ressalta-se, no entanto, que devido à dinâmica de difícil previsão da pandemia, este montante está sujeito à incerteza. Considerando-se a análise realizada anteriormente no relatório de recomendação, pode-se concluir que o montante economizado se reduz proporcionalmente à redução do número de casos da doença na população alvo. CONSIDERAÇÕES FINAIS: De acordo com as evidências atualmente disponíveis, o uso do nirmatrelvir/ritonavir é efetivo e seguro para pacientes com covid-19 leve a moderada não hospitalizados vacinados que apresentam alto risco de agravamento da doença. O impacto orçamentário está sujeito a incertezas já que o número de casos da doença no horizonte temporal da análise é de difícil previsão. RECOMENDAÇÃO PRELIMINAR DA CONITEC: Diante do exposto, os membros do Comitê de Medicamentos da Conitec, em sua 16ª Reunião Extraordinária, realizada no dia 1º de novembro de 2023, deliberaram que a matéria fosse disponibilizada em Consulta Pública com recomendação preliminar favorável à incorporação no SUS do nirmatrelvir/ritonavir para o tratamento de pacientes com Covid-19 não hospitalizados com idade a partir de 65 anos ou pacientes imunossuprimidos a partir de 18 anos de idade. Os membros do Comitê concordaram na manutenção da indicação de uso, não havendo ampliação do público-alvo, justificada pela restrição orçamentária, considerando que há incremento de custo da aquisição da tecnologia, ainda que haja economia de recursos ao serem evitadas internações e óbitos. CONSULTA PÚBLICA: Das nove contribuições recebidas, cinco contribuições foram de cunho técnico-científico e quatro contribuições de experiência ou opinião. Todas as contribuições concordaram com a recomendação preliminar da Conitec de incorporar o nirmatrelvir/ritonavir. Duas contribuições técnico-científicassugeriram ampliação da população elegível ao tratamento com o medicamento com a inclusão de indicação para pacientes com taxa de filtração glomerular menor que 30 ml/min/1,73m2 e de pacientes adultos com asma grave independentemente da faixa etária. Uma contribuição técnico-científica enviada pela empresa fabricante do medicamento expressou sua concordância com e solicitou a inclusão de informaçõea adicionais no relatório. As contribuições de experiência ou opinião ressaltaram a eficácia e segurança do medicamento para a população alvo. RECOMEDAÇÃO FINAL DA CONITEC: Diante do exposto, os membros do Comitê de Medicamentos, presentes na 126ª Reunião Ordinária da Conitec, realizada no dia 01 de fevereiro de 2024, deliberaram, por unanimidade, após reavaliação, manter a incorporação do nirmatrelvir/ritonavir, no SUS, para o tratamento da Covid-19 nos seguintes grupos de pacientes com sintomas leves a moderados, que não requerem oxigênio suplementar, independentemente do status vacinal: a) imunocomprometidos com idade ≥ 18 anos; b) com idade ≥ 65 anos. Foi assinado o registro de deliberação nº 874/2024. DECISÃO: manter a incorporação, no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS, de nirmatrelvir/ritonavir para o tratamento da Covid-19 para pacientes com sintomas leves a moderados, que não requerem oxigênio suplementar, independentemente do status vacinal e com idade igual ou superior a 65 anos ou imunocomprometidos com idade igual ou superior a 18 anos, publicada no Diário Oficial da União nº 46, seção 1, página 54, em 07 de março de 2024.

Ravulizumabe no tratamento da hemoglobinúria paroxística noturna / Ravulizumabe not treated for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria

INTRODUÇÃO: A Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) é uma doença rara, com incidência anual estimada de 1,3 novos casos por um milhão de indivíduos. Esta se caracteriza pela ativação descontrolada do complemento, que pode levar à hemólise intravascular (que por sua vez causa os episódios de hemoglobinúria), danos a órgãos (por exemplo, insuficiência renal e hipertensão pulmonar), eventos trombóticos, aumento da morbidade e mortalidade. Inibidores do C5 são opções de tratamento primário para esta doença, tendo sido o primeiro desta classe licenciado no mundo o eculizumabe em 2007. Em 2019 foi lançado o PCDT da HPN, que conta com a inclusão do eculizumabe. Dados de uma coorte nacional de pacientes com HPN mostram que 16% dos pacientes tiveram síndrome mielodisplásica e cerca de metade da amostra apresentava outras anemias aplásticas e/ou outras síndromes de falha de produção de outras linhas celulares sanguíneas (plaquetas e leucócitos). Embolia venosa e trombose venosa ocorreram em 4

Hidroxiureia 100 mg e 1000 mg para o tratamento de pacientes com doença falciforme com pelo menos 9 meses de idade / Hydroxyureia 100 mg and 1000 mg for the treatment of patients with sickle cell disease with hair less than 9 months old

INTRODUÇÃO: Atualmente, a hidroxiureia é disponibilizada no SUS como cápsula de 500 mg, entretanto, foram submetidas para a análise do Comitê de Medicamentos da Conitec duas demandas para a incorporação desse medicamento nas formas farmacêuticas de comprimidos de 100 e 100 mg, o que motivou a elaboração desse relatório técnico. A primeira demanda partiu do grupo de especialistas que participam do processo de atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas de Doença Falciforme (PCDTDF). Para essa primeira demanda, o objetivo foi analisar somente o impacto orçamentário de uma possível incorporação da hidroxiureia nas concentrações de 100 e 1000 mg para o tratamento de indivíduos com pelo menos 9 meses de idade. A análise apenas do impacto orçamentário foi realizada porque o referido grupo elaborador do PCDTDF também solicitou a avaliação da ampliação de uso da hidroxiureia para todas as crianças entre 9 meses e 2 anos de idade independentemente de critérios de inclusão, que hoje é a regra para o fornecimento de hidroxiureia nesta

Hidroxiureia para o tratamento de pacientes com doença falciforme (SS, Sbeta0 e SD Punjab), entre 9 e 24 meses de idade, sem sintomas e complicações / Hydroxyureia for the treatment of patients with sickle cell disease (SS, Sbeta0 and SD Punjab), between 9 and 24 months of age, without symptoms and complications

INTRODUÇÃO: As manifestações clínicas da doença falciforme (DF) estão relacionadas à anemia hemolítica e aos efeitos da falcização intravascular repetida, resultando em vasooclusão e lesão isquêmica, além de morbidade e mortalidade consideráveis em idade precoce. Atualmente, a hidroxiureia é o padrão de tratamento para prevenir crises de dor vasoclusivas na DF, sendo recomendada para crianças entre 9 e 24 meses de idade, quando apresentam determinados sintomas ou complicações. Considerando que o uso precoce desta tecnologia (antes de 2 anos de idade) pode evitar o comprometimento a longo prazo relacionados à evolução da DF, o objetivo do presente relatório é analisar as evidências científicas sobre eficácia, efetividade, segurança, bem como evidências econômicas relacionadas ao uso de hidroxiureia para o tratamento de indivíduos com doença falciforme (SS, Sbeta0 e SD Punjab) entre 9 e 24 meses de idade, independentemente de sintomas e complicações. PERGUNTA: O uso de h

Testagem Molecular para Detecção de HPV e rastreamento do câncer do colo do útero / Molecular Testing for HPV Detection and Uterus Colon Cancer Tracking

INTRODUÇÃO: Evidências científicas robustas indicam que o rastreamento com testes moleculares para detecção de HPV oncogênico é mais sensível, eficaz/efetivo e eficiente, em termos do aumento de detecção de lesões precursoras e da redução da incidência e mortalidade por CCU, do que o rastreio com exame citopatológico. Outro aspecto fundamental é a maior detecção de casos de CCU em estágio inicial, precedendo em até 10 anos o diagnóstico pelo exame citopatológico. A detecção precoce leva a tratamentos menos mutilantes e onerosos, com excelente prognóstico e até com possibilidade de cura, impactando positivamente a custo-efetividade do rastreamento. Ademais, por apresentarem maior sensibilidade e valor preditivo negativo (VPN), quando comparados à citologia, os testes para detecção de HPV de alto risco permitem o aumento da idade de início do rastreio e do intervalo de testagem, melhorando a eficiência e otimizando o desempenho dos programas. PERGUNTA: "A testagem molecular para detecção de HPV

Ablação térmica para o tratamento do câncer de cólon e reto com metástase hepática irressecável ou ressecável com alto risco cirúrgico / Thermal ablation for colon cancer treatment and challenge with unresectable liver metastasis or resect with high surgical risk

INTRODUÇÃO: As técnicas de ablação são usadas para destruir tumores pequenos (até 4 cm), sem removê-los com cirurgia ou para diminuir seu tamanho possibilitando a cirurgia. A ablação por radiofrequência já é utilizada no SUS para tratamento do carcinoma hepático primário localizado, em estágios I e II. PERGUNTA DE PESQUISA: Para adultos com diagnóstico de câncer de cólon e reto com metástase hepática irressecável ou ressecável com alto risco cirúrgico, o tratamento com ablação térmica (por radiofrequência ou por micro-ondas) é eficaz, efetivo, seguro, custoefetivo e viável economicamente quando comparado ao tratamento com quimioterapia? EVIDÊNCIAS CIENTÍFICAS: Identificaram-se, por busca estruturada, duas revisões sistemáticas e dois estudos primários (duas publicações de um ECR de fase 2, de 2002 a 2007, e um estudo observacional retrospectivo). Não foi identificada evidência para ablação por micro-ondas que atendesse aos critérios de elegibilidade deste PTC. No estudo observa

Acetato de lanreotida e acetato de octreotida de liberação prolongada para o tratamento de pacientes com sintomas associados a tumores endócrinos gastroenteropancreáticos funcionais / Lanreotide acetate and extended-release octreotide acetate for the treatment of patients with symptoms associated with functional gastroenteropancreatic endocrine tumors

INTRODUÇÃO: Os tumores neuroendócrinos (TNE) são neoplasias, com origem mais comum no trato gastrointestinal, que podem cursar com liberação de hormônios associado a sintomas, levando a síndrome carcinoide, com incidência anual estimada em 0,25/1.000.000 na Europa (ano de 2008). As manifestações clínicas mais comuns incluem diarreia secretória e rubor súbito, mas a diarreia é considerada mais debilitante com potencial risco de morte. Quando o tratamento curativo com ressecção completa não é viável pela presença de doença metastática, o tratamento é direcionado para o controle dos sintomas da síndrome carcinoide e os análogos da somatostatina (octreotida ou lanreotida) são considerados terapia de primeira linha na SC. PERGUNTAS DE PESQUISA: O acetato de octreotida de liberação prolongada (octreotida LAR) e o acetato de lanreotida de liberação prolongada (lanreotida LP) são eficazes, seguros e custo-efetivos para o tratamento dos sintomas relacionados à SC associados ao TNE gastroenteropancreático funcional em pacientes adultos? EVIDÊNCIAS CLÍNICAS: Foram selecionados três ensaios clínico

Palivizumab en niños nacidos de 35 semanas o menos de gestación y menores de 6 meses de edad al inicio de la estación de riesgo de infección por virus sincitial respiratorio / Palivizumab in children born at 35 weeks or less of gestation and children under 6 months of age at the beginning of the season at risk for respiratory syncytial virus infection

INTRODUCCIÓN: Este informe de ETS-R se realizó a solicitud de la Dirección General de Intervenciones Estratégicas en Salud Pública del Ministerio de Salud (DGIESP / MINSA); la cual motivó la formulación de una pregunta PICO conjuntamente con representantes tanto de la Dirección de Intervenciones por Curso de Vida y Cuidado Integral de la DGIESP como del Centro de Evaluación de Tecnologías en Salud (CETS) del Instituto Nacional de Salud. La pregunta PICO formulada fue la siguiente: P: pacientes pediátricos con alto riesgo de enfermedad por virus sincitial respiratorio (VSR); I: palivizumab; C: placebo o no administración; O: mortalidad, hospitalización por VSR, eventos adversos y calidad de vida. Para la presente evaluación, se consideró la primera categoría de alto riesgo de la ficha técnica DIGEMID, que corresponde a la población de recién nacidos de 35 semanas o menos de gestación y menores de 6 meses de edad al inicio de la estación de riesgo de infección por VSR. No se consideró población pediátrica con comorbilidades asociadas, como enfermedad pulmonar crónica, displasia broncopulmonar o cardiopatía congénita. OBJETIVOS: Describir la evidencia científica disponible sobre la eficacia y seguridad de la Inmunoglobulina Intravenosa (IgIV) para el tratamiento de encefalitis autoinmune en pacientes pediátricos que no mejoran con respuesta a pulsos de metilprednisolona y/o plasmaféresis. METODOLOGÍA: Se realizó una búsqueda sistemática en Medline/PubMed, The Cochrane Library y LILACS utilizando la estrategia de búsqueda descrita en el Anexo 01. Ésta se complementó con la búsqueda de evidencia en páginas institucionales de agencias gubernamentales y buscadores genéricos. Se priorizó la identificación y selección de ensayos clínicos aleatorizados controlados (ECA), revisiones sistemáticas (RS) de ECA, estudios observacionales comparativos, guías de práctica clínica (GPC), evaluaciones de tecnología sanitaria (ETS) y evaluaciones económicas (EE) de América Latina. La calidad de la evidencia se valoró usando: AMSTAR 2 para revisiones sistemáticas, la herramienta de la colaboración Cochrane para ensayos clínicos, la escala Newcastle-Ottawa para estudios no aleatorizados incluyendo cohortes y estudios de casos y controles, y AGREE II para valorar el rigor metodológico de las GPC. RESULTADOS: Tras la búsqueda sistemática se identificaron 207 artículos de los cuales 11 pararon a revisión a texto completo. De estos 11 documentos solo uno (GPC) correspondió con la pregunta PICO de interés. No se identificaron ECA o estudios observacionales comparativos, evaluaciones económicas, ni ETS que respondieran a la pregunta PICO de interés. CONCLUSIONES: Se revisó la mejor evidencia disponible sobre la eficacia y seguridad de la IgIV más metilprednisolona en pacientes pediátricos con encefalopatía autoinmune no mejoran con respuesta a pulsos de metilprednisolona y/o plasmaféresis (población objetivo). Se identificó solo una GPC que brinda recomendaciones para la población objetivo basada únicamente en consenso de expertos. Esta guía recomienda tanto la intervención como el comparador (prolongar el uso de metilprednisolona). No se cuenta con evidencia procedente de estudios tipo ECA u observacionales comparativos que evalúen la eficacia y seguridad de IgIV más metilprednisolona en la población objetivo, incluso ni en el contexto de primera línea. No se disponen de ETS ni evaluaciones económicas que respondan a la pregunta PICO de la presente revisión. Se espera que los resultados de ensayos clínicos en curso puedan brindar nueva información que permita responder a la pregunta de la presente revisión.

Ustequinumabe para o tratamento de pacientes com doença de Crohn ativa moderada a grave / Ustequinumab for the treatment of patients with moderate to severe Crohn's disease

INTRODUÇÃO: A DC é uma doença inflamatória intestinal resultante da ativação imune inadequada da mucosa, caracterizada por períodos de manifestações agudas e remissões, o que torna o tratamento desta condição complexo. De forma geral, o tratamento inclui a fase de indução e em seguida uma fase de manutenção. Nos casos considerados moderados a graves, em ambas as fases, corticosteroides, azatioprina e metotrexato podem ser utilizados, a depender da resposta de cada paciente. No entanto, nos casos em que há contraindicação, falha ou intolerância ao tratamento, os anti-TNF e o UST (antiinterleucina 12/23) são os biológicos de escolha. PERGUNTA: O UST é uma alternativa segura e eficaz para pacientes com DC ativa moderada a grave (1) com indicação de terapia biológica e com contraindicação aos anti-TNF e (2) com indicação de terapia biológica e com falha ou intolerância aos anti-TNF? O demandante externo elaborou a seguinte pergunta de pesquisa: Stelara®(UST) é eficaz e seguro no tratamento de pacientes com doença de Crohn ativa moderada-grave, após falha ou contraindicados ao tratamento com terapias anti-TNF, em comparação com placebo + tratamento convencional? EVIDÊNCIAS CLÍNICAS: Foram incluídos 13 estudos, sendo seis Revisões Sistmáticas com meta-análise e sete Ensaios Clínicos Randomizados (ECRs). Dentre os efeitos desejáveis, o UST demonstrou sup

Pembrolizumabe em primeira linha de tratamento em indivíduos com câncer de cólon ou reto metastático / Pembrolizumab in the first line of treatment in individuals with colon cancer or metastatic challenge

INTRODUÇÃO: O pembrolizumabe é um anticorpo monoclonal com indicação em bula para vários tipos de câncer, inclusive para o tratamento de primeira linha em adultos com câncer de cólon e reto metastático com instabilidade microssatélite (MSI) e deficiência de enzimas de reparo (dMMR) do DNA. Atualmente, pembrolizumabe está incorporado no SUS para o tratamento de melanoma avançado não cirúrgico e metastático. PERGUNTA DE PESQUISA: O medicamento pembrolizumabe é eficaz, seguro, custo-efetivo e viável economicamente como primeira linha de tratamento em adultos com câncer de cólon ou reto metastático com MSI ou dMMR comparado a qualquer opção usual na prática clínica? SÍNTESE DAS EVIDÊNCIAS CIENTÍFICAS: Foi identificado um ECR (KEYNOTE-177) no qual se avaliou o pembrolizumabe para tratamento de adultos com câncer de cólon ou reto metastático com alta instabilidade de microssatélites e deficiência em enzimas de reparo em primeira linha de tratamento. Comparou-se pembrolizumabe com cuidado padrão (mFOLFOX6 ou FOL

Beta-agalsidase para o tratamento da doença de Fabry clássica / Beta-agalsidase for the treatment of classical Fabry disease

INTRODUÇÃO: Doença de Fabry (DF) se caracteriza por uma condição congênita ligada ao cromossomo X, a qual ocorre devido à uma deficiência na enzima alfa-galactosidase A (α-GalA), que resulta no acúmulo lisossômico de globotriaosilceramida (GL-3 ou Gb3) em uma ampla variedade de células, levando a manifestações clínicas multissistêmicas da doença. A DF é um distúrbio metabólico ultrarraro (1 para 117.000 nascidos vivos) que afeta crianças e adultos de ambos os sexos. Devido a um amplo espectro de apresentação clínica, a DF é classificada em dois fenótipos principais: a) fenótipo clássico, mais grave, com sintomas ocorrendo nas primeiras décadas de vida; b) fenótipo não clássico, com não clássico, tipicamente presentes entre a terceira a sétima década de vida. A ocorrência de insuficiência e falência renal, além das complicações cardiovasculares e acidente vascular cerebral nos pacientes afetados pela DF resultam em impactos significativos na qualidade de vida do paciente, principalmente para aqueles não tratados, que chegam a ter uma redução na expectativa de vida de até 20 anos. Sendo assim, como ocorre com as demais doenças de depósito lisossômico, a terapia de reposição enzimática (TRE) apresenta-se como alternativa de tratamento específico para os pacientes com DF, pois a TRE apresenta um potencial benefício na redução de danos nos tecid

Vacina TAK-003 tetravalente para a prevenção de infecção pelo vírus da dengue / Quadrivalent TAK-003 vaccine for the prevention of dengue virus infection

INTRODUÇÃO: A dengue é uma arbovirose que cursa com uma doença febril aguda transmitida pelo mosquito Aedes Aegypti. Possui elevada prevalência em regiões tropicais e subtropicais, sendo a mais frequente dentre as arboviroses no contexto mundial. Em 2022, 2.803.096 casos de dengue foram notificados na Região das Américas, com uma taxa de incidência cumulativa de 282 casos por 100.000 habitantes, sendo observado no Brasil o maior número de casos (2.383.001). Classificada como Desastre Natural Biológico, a dengue tem potencial para produzir surtos com grande impacto na rede de atenção de saúde pública. A infecção pelo vírus gera uma doença descrita como dinâmica e sistêmica, que pode ser assintomática, ou se apresentar em sua forma mais benigna com remissão dos sintomas, como também pode raramente agravar-se e levar ao óbito. Medicamentos antivirais não estão disponíveis como forma de tratamento. As medidas de controle dos vetores são efetivas na redução do número de casos. Em 2015 foi autorizada a primeira vacina contra dengue (Dengvaxia®), contudo só deve ser administrada em indivíduos que já foram infectados anteriormente, pois os indivíduos não previamente infectados possuem um risco