Angioedema hereditario en Medellín, Colombia: evaluación clínica y de la calidad de vida / Hereditary angioedema in Medellín (Colombia): Clinical evaluation and quality of life appraisal

Introducción. El angioedema hereditario es una inmunodeficiencia primaria de carácter autosómico dominante, debida a un déficit en la proteína inhibidora del factor C1 y caracterizada por episodios recurrentes de edema subcutáneo y de las mucosas. Las impredecibles y frecuentes crisis de angioedema afectan la calidad de vida de los individuos que las padecen. Objetivo. Analizar las características clínicas de una familia con un caso índice de angioedema hereditario y determinar el impacto de la enfermedad en la calidad de vida. Materiales y métodos. En el estudio se incluyeron 26 miembros de la familia, a 25 de los cuales se les midieron los niveles sanguíneos del factor C4 del complemento y del inhibidor de C1 antigénico y funcional. Se utilizaron dos instrumentos, el SF-36 para evaluar la salud del adulto y el KIDSCREEN-27 para la calidad de vida de niños y adolescentes. Resultados. El 83 % de los individuos que reportaron síntomas cumplían con los criterios serológicos del angioedema hereditario de tipo I: valores bajos del factor C4 del complemento y del inhibidor de C1 cuantitativo (antigénico) y cualitativo (funcional). Se encontró que la calidad de vida en cuanto al bienestar psicológico y el desempeño emocional de los pacientes, se veía considerablemente afectada por los síntomas de la enfermedad. Conclusión. Este estudio provee información sobre la primera familia caracterizada con angioedema hereditario de tipo 1 en el Valle de Aburrá, Colombia. Aunque para ello se usó un instrumento genérico, se confirmó, además, el efecto negativo de la enfermedad en la calidad de vida de los individuos que la padecen.

Introduction: Hereditary angioedema is an autosomal dominant primary immunodeficiency caused by a deficiency of the C1 inhibitor protein and characterized by recurrent episodes of subcutaneous and mucosal edema. Unpredictable and frequent crisis of angioedema affect the quality of life of individuals suffering this kind of disorder. Objective: To analyze the clinical characteristics of a family with an index case of hereditary angioedema and to determine the impact of this disease on their quality of life. Materials and methods: Twenty six members of the family were included in the trial; 25 of them were analyzed for C4 complement and antigenic and functional C1 inhibitor blood levels. Two instruments (SF-365 and KIDSCREEN-27) were used to evaluate adult health quality and children and teenagers quality of life, respectively. Results: Eighty three percent (83%) of individuals reporting symptoms of the condition exhibited serological criteria of hereditary angioedema type I: low levels of both C4 complement and quantitative (antigenic) and qualitative (functional) C1 inhibitor. In relation to patients' psychological and emotional performance, their quality of life was significantly affected by the symptoms of hereditary angioedema. Conclusion: This study provides evidence of the first family in Valle de Aburrá (Colombia) characterized as having hereditary angioedema type I. Despite the use of a generic instrument, the negative impact on the quality of life of individuals suffering this disease was also confirmed.

Efectividad y seguridad del corticosteroide nasal mometasona comparado con beclometasona, budesonida, ciclesonida y fluticasona para el tratamiento de pólipos nasales en adultos y niños / Effectiveness and safety of nasal corticosteroid mometasone compared to beclomethasone, budesonide, ciclesonide and fluticasone for the treatment of nasal polyps in adults and children

Introducción: los pólipos nasales son una manifestación de la inflamación crónica de la mucosa nasal y senos paranasales. Generalmente surgen desde la mucosa que rodea al meato medio y muchas veces causan bloqueo nasal y restricción al flujo de aire a través de las fosas nasales. Su prevalencia ha sido reportada entre un 0.5% y un 4% en la población general. El principal objetivo del tratamiento de la poliposis nasal es aliviar los síntomas nasales debido a la eliminación o reducción en el tamaño del pólipo. Debido a sus propiedades antiinflamatorias, los corticoesteroides son el pilar del tratamiento de la poliposis nasal. Objetivo: esta evaluación de tecnología tiene como objetivo examinar los beneficios y riesgos del uso del corticosteroide tópico nasal Mometasona en comparación con otros corticoesteroides nasales para el tratamiento de poliposis nasal. Metodología: se realizó una búsqueda sistemática y exhaustiva de literatura. Todo el proceso se acogió a los estándares de calidad internacional utilizados por la Colaboración Cochrane. Resultados: de las búsquedas, se obtuvieron 166 referencias, de las que, luego de tamización de título y resumen, se obtuvieron 5 para evaluar en texto completo, y de las cuáles se excluyeron 3, para incluir dos en éste reporte. Las razones por las cuales fueron excluidas las anteriores referencias se describen a continuación: 1) versión anterior de una de las RSL incluidas en los resultados del reporte, 2) la población no respondía a los criterios de inclusión, y 3) un reporte era un resumen de conferencia. Conclusiones: no se encontró evidencia directa, ni indirecta, que permitiera conocer las diferencias entre mometasona y el resto de los CEN. En general, los corticoesteroides nasales son mejores que el placebo en efectividad sobre casi todos los desenlaces clínicos importantes y críticos. En general todos los CEN presentaron más efectos adversos que el placebo, aunque todos fueron leves. No se encontró evidencia de diferencias en cuanto a eventos adversos entre los CEN entre sí.(AU)

Efectividad y seguridad del corticosteroide nasal mometasona como tratamiento de rinosinusitis crónica sin pólipos / Effectiveness and safety of nasal corticosteroid mometasone as a treatment of chronic rhinosinusitis without polyps

Introducción: la rinosinusitis crónica (RSC) es definida como una inflamación de la mucosa nasal y senos paranasales durante al menos 12 semanas o superior, afecta a todas las edades, pero es más prevalente en la edad adulta. Debido a que la rinosinusitis crónica idiopática es una enfermedad inflamatoria crónica, el manejo médico debe estar dirigido a controlar la inflamación y el manejo de las exacerbaciones. El uso diario de corticosteroides tópicos nasales es la piedra angular en el tratamiento de la rinosinusitis crónica idiopática. Objetivo: examinar la efectividad y seguridad del corticosteroide tópico nasal Mometasona como tratamiento de síntomas relacionado con rinosinusitis crónica idiopática en pacientes niños y adultos. Metodología: se realizó una búsqueda sistemática y exhaustiva de literatura, de revisiones sitemáticas de literatura de alta calidad en los últimos 5 años. Todo el proceso se acogió a los estándares de calidad internacional utilizados por la Colaboración Cochrane. Resultados: de las búsquedas, se obtuvieron 531 referencias, de las que, luego de tamización de título y resumen, se obtuvieron 6 para evaluar en texto completo, y de las cuáles se excluyeron 4, para incluir dos en el análisis de este reporte. Conclusiones: los CEN son más efectivos que el placebo para controlar los síntomas nasales y, adicionalmente, se relacionan con mayor proporción de pacientes con cirugía de senos paranasales que responden al tratamiento. En el caso de pacientes sin cirugía de senos paranasales, no hubo diferencias entre los CEN y el placebo, ni tampoco se encontraron diferencias entre ellos en mejorar la calidad de vida, ni diferencias en la mejoría evaluada con cambios endoscópicos. No hay evidencia de diferencias entre ellos mismos (beclometasona, fluticasona y mometasona), en cuanto a efectividad. No hay evidencia para determinar que beclometasona, fluticasona, mometasona y ciclesonida, son diferentes en cuanto a eventos adversos.

Efectividad y seguridad del corticosteroide en suspensión para inhalación nasal mometasona como tratamiento de rinitis alérgica para pacientes niños y adultos / Effectiveness and safety of corticosteroid suspension for nasal inhalation mometasone as a treatment of allergic rhinitis for children and adults

Introducción: la rinitis alérgica (RA) es un trastorno sintomático de la nariz inducido por la inflamación mediada por IgE de la mucosa nasal después de la exposición a un alérgeno. Los síntomas más comunes son la rinorrea, la obstrucción nasal, el prurito nasal y los estornudos. En Colombia la prevalencia se ha estimado entre 12 y 32 % para el asma y la rinitis alérgica, respectivamente, variabilidad que se ha relacionado con las diversas herramientas de medición utilizadas. Actualmente, los corticosteroide en suspensión para inhalación nasal son los fármacos más efectivos para el tratamiento de la rinitis alérgica y no alérgica. Objetivo: el objetivo de esta evaluación es determinar efectividad y seguridad del corticosteroide en suspensión para inhalación nasal mometasona en monoterapia, comparada con otros corticosteroide en suspensión para inhalación nasales tales como beclometasona, budesonida, biclesonida o fluticasona en el tratamiento de síntomas relacionado con rinitis alérgica. Metodología: se llevó a cabo una búsqueda sistemática y exhaustiva de literatura con el fin de identificar evidencia científica relevante en relación con la pregunta de investigación, en las siguientes fuentes: Se consultaron las siguientes fuentes: MEDLINE, incluyendo los repositorios In-Process & Other Non-Indexed Citations y Daily Update (plataforma Ovid); EMBASE (plataforma Ovid), y Cochrane Database of Systematic Reviews - CDSR (plataforma Wiley). En adición a la anterior, y de acuerdo a la evidencia encontrada, se llevó a cabo una segunda búsqueda sistemática para Ensayos Clínicos con Asignación Aleatoria, en los últimos 7 años.Resultados: se obtuvieron 1191 referencias, de las que, luego de tamización de título y resumen, se obtuvieron 5 para evaluar en texto completo, y de las cuáles todas excluyeron. Solamente se encontró una RSL que evaluaba mometasona vs CEN o Placebo (13) y aunque 3 de los estudios primarios tenían brazos adicionales a placebo en donde se comparaban mometasona con otros CEN, las medidas los resultados de los desenlaces reportados no permitían ser metaanalizadas. En esta revisión sistemática la búsqueda de la literatura fue realizada hasta 2007. Se realizó una nueva búsqueda de estudios primarios, limitada a los años 2007-2014, y para ECA. De esta segunda búsqueda se obtuvieron, luego de la tamización, 2 ECA. Estos dos artículos se combinaron con tres estudios que provenían de la RSL, en un metanálisis de novo comparando mometasona vs fluticasona. Conclusiones: en términos de efectividad, mometasona en comparación con fluticasona no resultó superior en efectividad en cuanto a mejoría en el puntaje total de síntomas nasales y calidad de vida. No hubo diferencia entre mometasona y fluticasona con respecto a la presencia de efectos adversos.(AU)

Impacto de la inmunoterapia subcutánea con Dermatophagoides farinae y Dermatophagoides pteronyssinus sobre la calidad de vida de pacientes con rinitis y asma alérgica / The impact of subcutaneous immunotherapy with Dermatophagoides farinae and Dermatophagoides pteronyssinus on the quality of life of patients with allergic rhinitis and asthma

Introducción. Como sucede en otras partes del mundo, la prevalencia de asma y rinitis alérgica en Colombia está en aumento. Se ha establecido que la inmunoterapia subcutánea con alérgenos es eficaz a largo plazo en pacientes con rinitis alérgica y asma sensibilizados a Dermophagoides. Objetivo. Proveer evidencia sobre los cambios relacionados con la calidad de vida inducidos por la inmunoterapia subcutánea en sujetos con alergia respiratoria. Materiales y métodos. Se seleccionaron 76 sujetos con diagnóstico de alergia respiratoria con sensibilización a Dermatophagoides farinae y Dermatophagoides pteronyssinus . Para la evaluación de la calidad de vida se emplearon los instrumentos Kidscreen-27 y SF-36 ( Short form 36 ). Estos instrumentos se aplicaron en dos ocasiones: durante la primera visita, en la cual se iniciaba la inmunoterapia subcutánea, y un año después de haberse iniciado el tratamiento. Resultados. Al año de estar recibiendo la inmunoterapia, los 22 sujetos que completaron el estudio presentaron cambios positivos en términos de calidad de vida. En los niños, el principal cambio se presentó en el dominio del ´entorno escolar´ mientras que en los adultos fue en el de la ´función física´ . Discusión. Se evaluaron por primera vez en Colombia los beneficios inducidos por la inmunoterapia subcutánea para ácaros de polvo en la calidad de vida de sujetos con rinitis alérgica y asma mediante los cuestionarios Kidscreen-27 y SF-36. Los resultados proveen evidencia de que la inmunoterapia subcutánea influye positivamente en la calidad de vida en sujetos con rinitis asmática y asma sensibilizados a los ácaros de polvo.

Introduction: The prevalence of asthma and allergic rhinitis in Colombia is increasing at the same rate as it is in other parts of the world. It has been determined that allergen-specific subcutaneous immunotherapy is effective in subjects with allergic rhinitis and asthma that are sensitized to house dust mites: Dermatophagoides farinae and Dermatophagoides pteronyssinus . Objective: To provide evidence on changes in the quality of life of subjects induced by allergen-specific subcutaneous immunotherapy with Dermatophagoides farinae and Dermatophagoides pteronyssinus . Materials and methods: We selected 76 subjects with a diagnosis of respiratory allergy with sensitization to Dermatophagoides farinae and Dermatophagoides pteronyssinus . The instruments used for evaluating the quality of life were Kidscreen-27 and SF-36. These instruments were applied twice for each subject: once during the first visit, and during the twelfth visit corresponding to the one-year follow-up. Results: Twenty-two subjects completed this study. After one year of treatment with allergen-specific subcutaneous immunotherapy, we found positive changes in terms of the quality of life. In children, the main change was in the School Environment domain while in adults it was in the Physical Function domain. Conclusion: We evaluated, for the first time in Colombia, benefits induced by allergen-specific subcutaneous immunotherapy for dust mites in terms of quality of life in subjects with allergic rhinitis and asthma. These results demonstrated that allergen-specific subcutaneous immunotherapy produces a positive influence on subjects sensitized to dust mites that received allergen-specific subcutaneous immunotherapy to Dermatophagoides farinae and Dermatophagoides pteronyssinus after one year.

Estimación de la calidad de vida relacionada con la salud y medidas de utilidad en una población de pacientes colombianos con lupus eritematoso sistémico / Estimated quality of life and health related utility measurements in a population of Colombian patients with systemic lupus erythematosus

Resumen Introducción: La posibilidad de daño orgánico irreversible secundario a la actividad del lupus eritematoso sistémico o por su tratamiento afectan, indefectiblemente, la calidad de vida relacionada con la salud de estos pacientes; éste es un concepto en el cual influyen factores: sociales, familiares y culturales, y es un desenlace primordial en el pronóstico de las enfermedades crónicas. Objetivo: Determinar la calidad de vida relacionada con la salud y los valores de utilidad, en una muestra de pacientes con diagnóstico de lupus eritematoso sistémico y su correlación con actividad y cronicidad. Materiales y métodos: Estudio observacional, descriptivo, de corte transversal. Se incluyeron sujetos con lupus eritematoso sistémico según los criterios del Colegio Americano de Reumatología,ACR (por sus siglas en inglés) de 1997. Se hizo la evaluación de calidad de vida relacionada con la salud mediante SF-36; valores de utilidad, parámetros psicológicos y sociales relacionados con el impacto de la enfermedad con la escala HAD, el cuestionario Duke UNK y su asociación con la actividad lúpica a través de SELENA/SLEDAI y con daño orgánico a través de SLICC-ACR. Resultados: Se incluyeron 152 pacientes. 90.1% mujeres. Los valores promedio de los dominios de calidad de vida relacionada con la salud oscilaron desde 52.9 para el desempeño físico hasta 67.3 para función social. En cuanto a las asociaciones evaluadas éstas fueron débiles, pero estadísticamente significativas, excepto para la variable DUKE-UNK. Conclusiones: La mayoría de los pacientes con lupus eritematoso sistémico tuvo una calidad de vida, relacionada con la salud, ubicada por encima del percentil 50. Las dimensiones más comprometidas fueron las relacionadas con salud física.

Abstract Background: The possibility of irreversible organ damage secondary to systemic lupus erythematosus activity or treatment, inevitably affects the health-related quality of life of these patients. This is a concept which is affected by social, cultural and familial factors, and is a primary outcome in the prognosis of chronic diseases. Objective: To determine the health-related quality of life and utility values in a sample of patients with a diagnosis of systemic lupus erythematosus, and its correlation with activity and chronicity. Materials and methods: Observational, descriptive, cross-sectional study in subjects with systemic lupus erythematosus according to 1997 ACR criteria. Outcomes: Evaluation of health-related quality of life using the SF-36 questionnaire; values of utility, social and psychological parameters related to the impact of the disease with HAD scale, the Duke UNK questionnaire, and its association with lupus activity with SELENA/SLEDAI, and organic damage through the SLICC/ACR. Results: A total of 152 patients were included, of whom 90.1% were women.The mean values of the health-related quality of life domains ranged from 52.9 in the physical performance to 67.3 in the social function. As regards the evaluated associations, these were weak, but statistically significant, except for the DUKE-UNK variable. Conclusions: The majority of patients with systemic lupus erythematosus had a healthrelated quality of life located above the 50th percentile.The most compromised dimensions were those related to physical health.

Preferencias de estados de salud y medidas de utilidad / Preferences of states of health and measurements of utility

La medición de los valores del estado de salud, preferencias y utilidad calcula el valor o la conveniencia de un estado de salud contra un instrumento externo; son medidas genéricas de la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) y resumen el valor de esta en un solo número entre 0 (cero) y 1 (uno). Las medidas de preferencias de estados de salud y de utilidad difieren de las medidas generales y específicas obtenidas mediante cuestionarios de CVRS en áreas importantes. Primero, calculan las predilecciones de los individuos por alternativas. Segundo, proveen un resultado completo de la CVRS. Tercero, ofrecen una unidad común de análisis. Existen dos métodos para la medición de las utilidades, uno directo y otro indirecto, que se conocen también como utilidades multiatributo o sistemas de clasificación de estados de salud. El proceso directo de medición consiste en un agregado de descripciones que un entrevistador presenta a los encuestados. Para las mediciones indirectas se aplican solamente cuestionarios. El objetivo principal de este artículo es describir los principales métodos de valoración de utilidades, con el fin de dar a conocer los desenlaces que actualmente se utilizan tanto en estudios de CVRS como en evaluaciones económicas.

Measurements of health states values, preferences and utility estimate the degree or convenience of a health state against an external instrument. They are generic measurements of health-related quality of life (HRQL), that summarize its value in one single number between 0 (zero) and 1 (one). Measurements of preferences of health states and of utility differ from general and specific measurements obtained by means of questionnaires of HRQL in three important areas: 1. They estimate individual preferences by alternatives. 2. They provide a comprehensive result of HRQL. 3. They offer a common unit of analysis. Two methods for measuring utility are available: direct and indirect. They are also known as multi-attribute utilities or classification systems for health states. The direct measurement process consists of an aggregate of descriptions that the interviewer presents to the surveyed individuals. For indirect measurements only questionnaires are applied. This article describes the main methods for evaluation of utilities in order to make known the outcomes presently used in both HRQL studies and economic evaluations.