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1.
A phase I trial of adeno-associated virus serotype 1-γ-sarcoglycan gene therapy for limb girdle muscular dystrophy type 2C.
Brain
; 135(Pt 2): 483-92, 2012 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22240777
2.
rAAV vector product characterization and stability studies.
Methods Mol Biol
; 807: 405-28, 2011.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22034040
3.
Large-scale manufacture and characterization of a lentiviral vector produced for clinical ex vivo gene therapy application.
Hum Gene Ther
; 22(3): 343-56, 2011 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21043787
4.
Hematopoietic stem cell gene therapy with a lentiviral vector in X-linked adrenoleukodystrophy.
Science
; 326(5954): 818-23, 2009 Nov 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19892975
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