Detalles de la búsqueda
1.
Splicing efficiency of minor introns in a mouse model of SMA predominantly depends on their branchpoint sequence and can involve the contribution of major spliceosome components.
RNA
; 28(3): 303-319, 2022 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34893560
2.
Cross-Presentation of Skin-Targeted Recombinant Adeno-associated Virus 2/1 Transgene Induces Potent Resident Memory CD8+ T Cell Responses.
J Virol
; 93(5)2019 03 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30541847
3.
Antisense pre-treatment increases gene therapy efficacy in dystrophic muscles.
Hum Mol Genet
; 25(16): 3555-3563, 2016 08 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27378686
4.
Intradermal Immunization with rAAV1 Vector Induces Robust Memory CD8+ T Cell Responses Independently of Transgene Expression in DCs.
Mol Ther
; 25(10): 2309-2322, 2017 10 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28720467
5.
Intramuscular scAAV9-SMN injection mediates widespread gene delivery to the spinal cord and decreases disease severity in SMA mice.
Mol Ther
; 21(2): 282-90, 2013 Feb.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23295949
6.
Intravenous scAAV9 delivery of a codon-optimized SMN1 sequence rescues SMA mice.
Hum Mol Genet
; 20(4): 681-93, 2011 Feb 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21118896
7.
Benefits of therapy by dynamin-2-mutant-specific silencing are maintained with time in a mouse model of dominant centronuclear myopathy.
Mol Ther Nucleic Acids
; 27: 1179-1190, 2022 Mar 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35282416
8.
Muscle regeneration affects Adeno Associated Virus 1 mediated transgene transcription.
Sci Rep
; 12(1): 9674, 2022 06 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35690627
9.
The lncRNA 44s2 Study Applicability to the Design of 45-55 Exon Skipping Therapeutic Strategy for DMD.
Biomedicines
; 9(2)2021 Feb 20.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33672764
10.
Changes in the accessibility of the HIV-1 Integrase C-terminus in the presence of cellular proteins.
Retrovirology
; 7: 27, 2010 Apr 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20367881
11.
Transduction Efficiency of Adeno-Associated Virus Serotypes After Local Injection in Mouse and Human Skeletal Muscle.
Hum Gene Ther
; 31(3-4): 233-240, 2020 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31880951
12.
An embryonic CaVß1 isoform promotes muscle mass maintenance via GDF5 signaling in adult mouse.
Sci Transl Med
; 11(517)2019 11 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31694926
13.
Clathrin plaques and associated actin anchor intermediate filaments in skeletal muscle.
Mol Biol Cell
; 30(5): 579-590, 2019 03 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30601711
14.
RFX1 and RFX3 Transcription Factors Interact with the D Sequence of Adeno-Associated Virus Inverted Terminal Repeat and Regulate AAV Transduction.
Sci Rep
; 8(1): 210, 2018 01 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29317724
15.
Gene Therapy via Trans-Splicing for LMNA-Related Congenital Muscular Dystrophy.
Mol Ther Nucleic Acids
; 10: 376-386, 2018 Mar 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29499949
16.
Allele-specific silencing therapy for Dynamin 2-related dominant centronuclear myopathy.
EMBO Mol Med
; 10(2): 239-253, 2018 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29246969
17.
Dystrophin Threshold Level Necessary for Normalization of Neuronal Nitric Oxide Synthase, Inducible Nitric Oxide Synthase, and Ryanodine Receptor-Calcium Release Channel Type 1 Nitrosylation in Golden Retriever Muscular Dystrophy Dystrophinopathy.
Hum Gene Ther
; 27(9): 712-26, 2016 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27279388
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