Detalles de la búsqueda
1.
Mobilization-based chemotherapy-free engraftment of gene-edited human hematopoietic stem cells.
Cell
; 185(13): 2248-2264.e21, 2022 06 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35617958
2.
Unbiased assessment of genome integrity and purging of adverse outcomes at the target locus upon editing of CD4+ T-cells for the treatment of Hyper IgM1.
EMBO J
; 42(23): e114188, 2023 Dec 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37916874
3.
Mobilization-based engraftment of haematopoietic stem cells: a new perspective for chemotherapy-free gene therapy and transplantation.
Br Med Bull
; 147(1): 108-120, 2023 09 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37460391
4.
Do proton pump inhibitors influence SARS-CoV-2 related outcomes? A meta-analysis.
Gut
; 70(9): 1806-1808, 2021 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33172925
5.
Successful Treatment With Ledipasvir/Sofosbuvir in an Infant With Severe Combined Immunodeficiency Caused by Adenosine Deaminase Deficiency With HCV Allowed Gene Therapy with Strimvelis.
Hepatology
; 68(6): 2434-2437, 2018 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30014500
6.
Early skeletal outcomes after hematopoietic stem and progenitor cell gene therapy for Hurler syndrome.
Sci Transl Med
; 16(745): eadi8214, 2024 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38691622
7.
Exonic knockout and knockin gene editing in hematopoietic stem and progenitor cells rescues RAG1 immunodeficiency.
Sci Transl Med
; 16(733): eadh8162, 2024 Feb 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38324638
8.
Paediatric Wolfram syndrome Type 1: should gonadal dysfunction be part of the diagnostic criteria?
Front Endocrinol (Lausanne)
; 14: 1155644, 2023.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37383390
9.
Genotoxic effects of base and prime editing in human hematopoietic stem cells.
Nat Biotechnol
; 2023 Sep 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37679541
10.
Scalable GMP-compliant gene correction of CD4+ T cells with IDLV template functionally validated in vitro and in vivo.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 30: 546-557, 2023 Sep 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37693944
11.
Outcome of BCG Vaccination in ADA-SCID Patients: A 12-Patient Series.
Biomedicines
; 11(7)2023 Jun 24.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37509449
12.
Choice of template delivery mitigates the genotoxic risk and adverse impact of editing in human hematopoietic stem cells.
Cell Stem Cell
; 29(10): 1428-1444.e9, 2022 10 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36206730
13.
Case Report: Consistent disease manifestations with a staggered time course in two identical twins affected by adenosine deaminase 2 deficiency.
Front Immunol
; 13: 910021, 2022.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36248833
14.
Gene Editing of Hematopoietic Stem Cells: Hopes and Hurdles Toward Clinical Translation.
Front Genome Ed
; 3: 618378, 2021.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34713250
15.
Pooled Analysis of Gastric Emptying in Patients With Obesity: Implications for Oral Absorption Projection.
Clin Ther
; 43(10): 1768-1788, 2021 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34482960
16.
Case Report: Off-Label Liraglutide Use in Children With Wolfram Syndrome Type 1: Extensive Characterization of Four Patients.
Front Pediatr
; 9: 755365, 2021.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34970515
17.
Peripheral blood stem and progenitor cell collection in pediatric candidates for ex vivo gene therapy: a 10-year series.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 22: 76-83, 2021 Sep 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34485596
18.
COVID-19 infection in a paucisymptomatic infant: Raising the index of suspicion in epidemic settings.
Pediatr Pulmonol
; 55(6): E4-E5, 2020 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32250049
19.
COVID-19 cardiac involvement in a 38-day old infant.
Pediatr Pulmonol
; 55(8): 1879-1881, 2020 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32558285
20.
Author Correction: Genotoxic effects of base and prime editing in human hematopoietic stem cells.
Nat Biotechnol
; 2024 Jan 25.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38273067