Detalles de la búsqueda
1.
Single-cell analysis of FOXP3 deficiencies in humans and mice unmasks intrinsic and extrinsic CD4+ T cell perturbations.
Nat Immunol
; 22(5): 607-619, 2021 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33833438
2.
Exagamglogene Autotemcel for Severe Sickle Cell Disease.
N Engl J Med
; 390(18): 1649-1662, 2024 May 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38661449
3.
Sickle Cell Disease: From Genetics to Curative Approaches.
Annu Rev Genomics Hum Genet
; 24: 255-275, 2023 08 25.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37624668
4.
Adenine base editor-mediated correction of the common and severe IVS1-110 (G>A) ß-thalassemia mutation.
Blood
; 141(10): 1169-1179, 2023 03 09.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36508706
5.
Autologous gene therapy for hemoglobinopathies: From bench to patient's bedside.
Mol Ther
; 32(5): 1202-1218, 2024 May 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38454604
6.
Hematopoietic stem cell transplantation for Wiskott-Aldrich syndrome: an EBMT Inborn Errors Working Party analysis.
Blood
; 139(13): 2066-2079, 2022 03 31.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35100336
7.
Successful treatment of severe MSUD in Bckdhb-/- mice with neonatal AAV gene therapy.
J Inherit Metab Dis
; 47(1): 41-49, 2024 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36880392
8.
Ovarian tissue cryopreservation for fertility preservation before hematopoietic stem cell transplantation in patients with sickle cell disease: safety, ovarian function follow-up, and results of ovarian tissue transplantation.
J Assist Reprod Genet
; 41(4): 1027-1034, 2024 Apr.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38358434
9.
Activated phosphoinositide 3-kinase δ syndrome: Update from the ESID Registry and comparison with other autoimmune-lymphoproliferative inborn errors of immunity.
J Allergy Clin Immunol
; 152(4): 984-996.e10, 2023 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37390899
10.
Chronic Aichi Virus Infection As a Cause of Long-Lasting Multiorgan Involvement in Patients With Primary Immune Deficiencies.
Clin Infect Dis
; 77(4): 620-628, 2023 08 22.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37078608
11.
Human kidney-derived hematopoietic stem cells can support long-term multilineage hematopoiesis.
Kidney Int
; 103(1): 70-76, 2023 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36108807
12.
A combination of cyclophosphamide and interleukin-2 allows CD4+ T cells converted to Tregs to control scurfy syndrome.
Blood
; 137(17): 2326-2336, 2021 04 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33545713
13.
Combination of lentiviral and genome editing technologies for the treatment of sickle cell disease.
Mol Ther
; 30(1): 145-163, 2022 01 05.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34418541
14.
Hematopoietic cell transplantation in severe combined immunodeficiency: The SCETIDE 2006-2014 European cohort.
J Allergy Clin Immunol
; 149(5): 1744-1754.e8, 2022 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34718043
15.
Clonal tracking in gene therapy patients reveals a diversity of human hematopoietic differentiation programs.
Blood
; 135(15): 1219-1231, 2020 04 09.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32040546
16.
A new step in understanding stem cell mobilization in patients with Fanconi anemia: A bridge to gene therapy.
Transfusion
; 62(1): 165-172, 2022 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34751952
17.
Seletalisib for Activated PI3Kδ Syndromes: Open-Label Phase 1b and Extension Studies.
J Immunol
; 205(11): 2979-2987, 2020 12 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33115853
18.
Gene therapy of hemoglobinopathies: progress and future challenges.
Hum Mol Genet
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31322165
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Gene Therapy in Patients with Transfusion-Dependent ß-Thalassemia.
N Engl J Med
; 378(16): 1479-1493, 2018 04 19.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29669226
20.
Lentiviral and genome-editing strategies for the treatment of ß-hemoglobinopathies.
Blood
; 134(15): 1203-1213, 2019 10 10.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31467062