Detalles de la búsqueda
1.
A programmable dual-targeting siRNA scaffold supports potent two-gene modulation in the central nervous system.
Nucleic Acids Res
; 2024 May 10.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38726879
2.
Nacc1 Mutation in Mice Models Rare Neurodevelopmental Disorder with Underlying Synaptic Dysfunction.
J Neurosci
; 44(14)2024 Apr 03.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38388424
3.
Allele-selective lowering of mutant HTT protein by HTT-LC3 linker compounds.
Nature
; 575(7781): 203-209, 2019 11.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31666698
4.
Di-valent siRNA-mediated silencing of MSH3 blocks somatic repeat expansion in mouse models of Huntington's disease.
Mol Ther
; 31(6): 1661-1674, 2023 06 07.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37177784
5.
Early whole-body mutant huntingtin lowering averts changes in proteins and lipids important for synapse function and white matter maintenance in the LacQ140 mouse model.
Neurobiol Dis
; 187: 106313, 2023 Oct 15.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37777020
6.
Structurally constrained phosphonate internucleotide linkage impacts oligonucleotide-enzyme interaction, and modulates siRNA activity and allele specificity.
Nucleic Acids Res
; 49(21): 12069-12088, 2021 12 02.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-34850120
7.
Promise and challenges of dystonia brain banking: establishing a human tissue repository for studies of X-Linked Dystonia-Parkinsonism.
J Neural Transm (Vienna)
; 128(4): 575-587, 2021 04.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-33439365
8.
Protein changes in synaptosomes of Huntington's disease knock-in mice are dependent on age and brain region.
Neurobiol Dis
; 141: 104950, 2020 07.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32439598
9.
KEAP1-modifying small molecule reveals muted NRF2 signaling responses in neural stem cells from Huntington's disease patients.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 114(23): E4676-E4685, 2017 06 06.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28533375
10.
A toxic mutant huntingtin species is resistant to selective autophagy.
Nat Chem Biol
; 13(11): 1152-1154, 2017 Nov.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28869595
11.
Optimized Cholesterol-siRNA Chemistry Improves Productive Loading onto Extracellular Vesicles.
Mol Ther
; 26(8): 1973-1982, 2018 08 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-29937418
12.
Exosomes Produced from 3D Cultures of MSCs by Tangential Flow Filtration Show Higher Yield and Improved Activity.
Mol Ther
; 26(12): 2838-2847, 2018 12 05.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-30341012
13.
Transvascular Delivery of Hydrophobically Modified siRNAs: Gene Silencing in the Rat Brain upon Disruption of the Blood-Brain Barrier.
Mol Ther
; 26(11): 2580-2591, 2018 11 07.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-30143435
14.
Di-valent siRNA-mediated silencing of MSH3 blocks somatic repeat expansion in mouse models of Huntington's disease.
Mol Ther
; 31(11): 3355-3356, 2023 Nov 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-37751745
15.
Synthesis and Evaluation of Parenchymal Retention and Efficacy of a Metabolically Stable O-Phosphocholine-N-docosahexaenoyl-l-serine siRNA Conjugate in Mouse Brain.
Bioconjug Chem
; 28(6): 1758-1766, 2017 06 21.
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| MEDLINE | ID: mdl-28462988
16.
Exosome-mediated Delivery of Hydrophobically Modified siRNA for Huntingtin mRNA Silencing.
Mol Ther
; 24(10): 1836-1847, 2016 10.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-27506293
17.
Widespread Central Nervous System Gene Transfer and Silencing After Systemic Delivery of Novel AAV-AS Vector.
Mol Ther
; 24(4): 726-35, 2016 Apr.
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| MEDLINE | ID: mdl-26708003
18.
Mutated Huntingtin Causes Testicular Pathology in Transgenic Minipig Boars.
Neurodegener Dis
; 16(3-4): 245-59, 2016.
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| MEDLINE | ID: mdl-26959244
19.
Preconditioning stimuli induce autophagy via sphingosine kinase 2 in mouse cortical neurons.
J Biol Chem
; 289(30): 20845-57, 2014 Jul 25.
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| MEDLINE | ID: mdl-24928515
20.
Elevated NADPH oxidase activity contributes to oxidative stress and cell death in Huntington's disease.
Hum Mol Genet
; 22(6): 1112-31, 2013 Mar 15.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23223017