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Long-term outcomes after gene therapy for adenosine deaminase severe combined immune deficiency.
Blood
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33974038
2.
Preclinical studies for a phase 1 clinical trial of autologous hematopoietic stem cell gene therapy for sickle cell disease.
Cytotherapy
; 19(9): 1096-1112, 2017 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28733131
3.
Clinical efficacy of gene-modified stem cells in adenosine deaminase-deficient immunodeficiency.
J Clin Invest
; 127(5): 1689-1699, 2017 May 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28346229
4.
Polyribosomes are molecular 3D nanoprinters that orchestrate the assembly of vault particles.
ACS Nano
; 8(11): 11552-9, 2014 Nov 25.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-25354757
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