Detalles de la búsqueda
1.
GLA-modified RNA treatment lowers GB3 levels in iPSC-derived cardiomyocytes from Fabry-affected individuals.
Am J Hum Genet
; 110(9): 1600-1605, 2023 09 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37607539
2.
Amnio acid substitution at position 298 of human glucose-6 phosphatase-α significantly impacts its stability in mammalian cells.
Amino Acids
; 55(5): 695-708, 2023 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36944899
3.
The incidence of movement disorder increases with age and contrasts with subtle and limited neuroimaging abnormalities in argininosuccinic aciduria.
J Inherit Metab Dis
; 2023 Dec 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38044746
4.
Systemic mRNA Therapy for the Treatment of Fabry Disease: Preclinical Studies in Wild-Type Mice, Fabry Mouse Model, and Wild-Type Non-human Primates.
Am J Hum Genet
; 104(4): 625-637, 2019 04 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30879639
5.
Synthetic human ABCB4 mRNA therapy rescues severe liver disease phenotype in a BALB/c.Abcb4-/- mouse model of PFIC3.
J Hepatol
; 74(6): 1416-1428, 2021 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33340584
6.
Whole-body galactose oxidation as a robust functional assay to assess the efficacy of gene-based therapies in a mouse model of Galactosemia.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 32(1): 101191, 2024 Mar 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38352271
7.
mRNA therapy corrects defective glutathione metabolism and restores ureagenesis in preclinical argininosuccinic aciduria.
Sci Transl Med
; 16(729): eadh1334, 2024 Jan 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38198573
8.
Ex vivo precision-cut liver slices model disease phenotype and monitor therapeutic response for liver monogenic diseases.
F1000Res
; 12: 1580, 2023.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38618017
9.
mRNA therapy restores euglycemia and prevents liver tumors in murine model of glycogen storage disease.
Nat Commun
; 12(1): 3090, 2021 05 25.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34035281
10.
Inhibition of glycogen biosynthesis via mTORC1 suppression as an adjunct therapy for Pompe disease.
Mol Genet Metab
; 100(4): 309-15, 2010 Aug.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20554235
11.
Extracellular matrix remodeling--methods to quantify cell-matrix interactions.
Biomaterials
; 28(2): 151-61, 2007 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-16893566
12.
Proteolytic and lipolytic responses to starvation.
Nutrition
; 22(7-8): 830-44, 2006.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-16815497
13.
Akt and Mammalian target of rapamycin regulate separate systems of proteolysis in renal tubular cells.
J Am Soc Nephrol
; 17(9): 2414-23, 2006 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-16885413
14.
Ketone bodies stimulate chaperone-mediated autophagy.
J Biol Chem
; 280(27): 25864-70, 2005 Jul 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-15883160
15.
Effects of small molecules on chaperone-mediated autophagy.
Autophagy
; 1(3): 141-5, 2005.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-16874031
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