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1.
Generation of two induced pluripotent stem cell lines (CHOCi002-A and CHOCi003-A) from Pompe disease patients with compound heterozygous mutations in the GAA gene.
Stem Cell Res
; 69: 103117, 2023 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37167752
2.
Base editing corrects the common Salla disease SLC17A5 c.115C>T variant.
Mol Ther Nucleic Acids
; 34: 102022, 2023 Dec 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37727271
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