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1.
The Nonclinical Disposition and Pharmacokinetic/Pharmacodynamic Properties of N-Acetylgalactosamine-Conjugated Small Interfering RNA Are Highly Predictable and Build Confidence in Translation to Human.
Drug Metab Dispos
; 50(6): 781-797, 2022 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34154993
2.
Investigating the pharmacodynamic durability of GalNAc-siRNA conjugates.
Nucleic Acids Res
; 48(21): 11827-11844, 2020 12 02.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32808038
3.
Chirality Dependent Potency Enhancement and Structural Impact of Glycol Nucleic Acid Modification on siRNA.
J Am Chem Soc
; 139(25): 8537-8546, 2017 06 28.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-28570818
4.
Structural Basis of Duplex Thermodynamic Stability and Enhanced Nuclease Resistance of 5'-C-Methyl Pyrimidine-Modified Oligonucleotides.
J Org Chem
; 81(6): 2261-79, 2016 Mar 18.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-26940174
5.
Hepatocyte-specific delivery of siRNAs conjugated to novel non-nucleosidic trivalent N-acetylgalactosamine elicits robust gene silencing in vivo.
Chembiochem
; 16(6): 903-8, 2015 Apr 13.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25786782
6.
Biodegradable lipids enabling rapidly eliminated lipid nanoparticles for systemic delivery of RNAi therapeutics.
Mol Ther
; 21(8): 1570-8, 2013 Aug.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23799535
7.
Maximizing the potency of siRNA lipid nanoparticles for hepatic gene silencing in vivo.
Angew Chem Int Ed Engl
; 51(34): 8529-33, 2012 Aug 20.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-22782619
8.
Targeted delivery of RNAi therapeutics with endogenous and exogenous ligand-based mechanisms.
Mol Ther
; 18(7): 1357-64, 2010 Jul.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-20461061
9.
Therapeutic RNAi targeting PCSK9 acutely lowers plasma cholesterol in rodents and LDL cholesterol in nonhuman primates.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 105(33): 11915-20, 2008 Aug 19.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-18695239
10.
Development of lipidoid-siRNA formulations for systemic delivery to the liver.
Mol Ther
; 17(5): 872-9, 2009 May.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-19259063
11.
Mechanisms and optimization of in vivo delivery of lipophilic siRNAs.
Nat Biotechnol
; 25(10): 1149-57, 2007 Oct.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-17873866
12.
Differential induction of topoisomerase I-DNA cleavage complexes by the indenoisoquinoline MJ-III-65 (NSC 706744) and camptothecin: base sequence analysis and activity against camptothecin-resistant topoisomerases I.
Cancer Res
; 63(21): 7428-35, 2003 Nov 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-14612542
13.
Synthesis of new dihydroindeno[1,2-c]isoquinoline and indenoisoquinolinium chloride topoisomerase I inhibitors having high in vivo anticancer activity in the hollow fiber animal model.
J Med Chem
; 45(1): 242-9, 2002 Jan 03.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-11754595
14.
The Onpattro story and the clinical translation of nanomedicines containing nucleic acid-based drugs.
Nat Nanotechnol
; 14(12): 1084-1087, 2019 12.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31802031
15.
An immobilized and reusable Cu(I) catalyst for metal ion-free conjugation of ligands to fully deprotected oligonucleotides through click reaction.
Chem Commun (Camb)
; 49(2): 184-6, 2013 Jan 07.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23172132
16.
Lipid nanoparticles improve activity of single-stranded siRNA and gapmer antisense oligonucleotides in animals.
ACS Chem Biol
; 8(7): 1402-6, 2013 Jul 19.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23614580
17.
Influence of Polyethylene Glycol Lipid Desorption Rates on Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of siRNA Lipid Nanoparticles.
Mol Ther Nucleic Acids
; 2: e139, 2013 Dec 17.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24345865
18.
Molecularly self-assembled nucleic acid nanoparticles for targeted in vivo siRNA delivery.
Nat Nanotechnol
; 7(6): 389-93, 2012 Jun 03.
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| MEDLINE | ID: mdl-22659608
19.
Systemic RNAi-mediated Gene Silencing in Nonhuman Primate and Rodent Myeloid Cells.
Mol Ther Nucleic Acids
; 1: e4, 2012 Jan 24.
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| MEDLINE | ID: mdl-23344621
20.
Discovery of (+)-N-(3-aminopropyl)-N-[1-(5-benzyl-3-methyl-4-oxo-[1,2]thiazolo[5,4-d]pyrimidin-6-yl)-2-methylpropyl]-4-methylbenzamide (AZD4877), a kinesin spindle protein inhibitor and potential anticancer agent.
J Med Chem
; 54(19): 6734-50, 2011 Oct 13.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-21899292