Detalles de la búsqueda
1.
Investigating Immune Responses to the scAAV9-HEXM Gene Therapy Treatment in Tay-Sachs Disease and Sandhoff Disease Mouse Models.
Int J Mol Sci
; 22(13)2021 Jun 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34201771
2.
Six-month partial suppression of Huntingtin is well tolerated in the adult rhesus striatum.
Brain
; 135(Pt 4): 1197-209, 2012 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22252996
3.
Intracerebroventricular amyloid-beta antibodies reduce cerebral amyloid angiopathy and associated micro-hemorrhages in aged Tg2576 mice.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 106(11): 4501-6, 2009 Mar 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19246392
4.
Treatment of GM2 Gangliosidosis in Adult Sandhoff Mice Using an Intravenous Self-Complementary Hexosaminidase Vector.
Curr Gene Ther
; 22(3): 262-276, 2022.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34530708
5.
The effects of huntingtin-lowering: what do we know so far?
Degener Neurol Neuromuscul Dis
; 9: 3-17, 2019.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30881191
6.
Adeno-associated virus type 2 vectors: transduction and long-term expression in cerebellar Purkinje cells in vivo is mediated by the fibroblast growth factor receptor 1 : bFGFR-1 mediates AAV2 transduction of Purkinje cells.
Arch Virol
; 153(11): 2107-10, 2008.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18937030
7.
How will the field of gene therapy survive its success?
Bioeng Transl Med
; 3(2): 166-177, 2018 May.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30065971
8.
Onset Time and Durability of Huntingtin Suppression in Rhesus Putamen After Direct Infusion of Antihuntingtin siRNA.
Mol Ther Nucleic Acids
; 4: e245, 2015 Jun 30.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26125484
9.
Widespread suppression of huntingtin with convection-enhanced delivery of siRNA.
Exp Neurol
; 233(1): 463-71, 2012 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22119622
10.
A majority of Huntington's disease patients may be treatable by individualized allele-specific RNA interference.
Exp Neurol
; 217(2): 312-9, 2009 Jun.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-19289118
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