Detalles de la búsqueda
1.
Exagamglogene Autotemcel for Transfusion-Dependent ß-Thalassemia.
N Engl J Med
; 390(18): 1663-1676, 2024 May 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38657265
2.
Biologic and Clinical Efficacy of LentiGlobin for Sickle Cell Disease.
N Engl J Med
; 386(7): 617-628, 2022 02 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34898139
3.
Betibeglogene Autotemcel Gene Therapy for Non-ß0/ß0 Genotype ß-Thalassemia.
N Engl J Med
; 386(5): 415-427, 2022 02 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34891223
4.
Real-world evidence: Long-term safety of deferiprone in a large cohort of patients with sickle cell disease enrolled in a registry for up to 10 years.
Am J Hematol
; 99(6): 1031-1039, 2024 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38429922
5.
Thalassaemia.
Lancet
; 399(10343): 2310-2324, 2022 06 18.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35691301
6.
Hemorrhagic Stroke in Children and Adults With Sickle Cell Anemia: The Post-STOP Cohort.
Stroke
; 53(11): e463-e466, 2022 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36205141
7.
Safety and Efficacy of Mitapivat in Pyruvate Kinase Deficiency.
N Engl J Med
; 381(10): 933-944, 2019 09 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31483964
8.
Lentiviral vector ALS20 yields high hemoglobin levels with low genomic integrations for treatment of beta-globinopathies.
Mol Ther
; 29(4): 1625-1638, 2021 04 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33515514
9.
Gene therapy of hemoglobinopathies: progress and future challenges.
Hum Mol Genet
; 28(R1): R24-R30, 2019 10 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31322165
10.
The pyruvate kinase (PK) to hexokinase enzyme activity ratio and erythrocyte PK protein level in the diagnosis and phenotype of PK deficiency.
Br J Haematol
; 192(6): 1092-1096, 2021 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32463523
11.
Clinical spectrum of pyruvate kinase deficiency: data from the Pyruvate Kinase Deficiency Natural History Study.
Blood
; 131(20): 2183-2192, 2018 05 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29549173
12.
Genotype-phenotype correlation and molecular heterogeneity in pyruvate kinase deficiency.
Am J Hematol
; 95(5): 472-482, 2020 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32043619
13.
Ischemic stroke in children and young adults with sickle cell disease in the post-STOP era.
Am J Hematol
; 94(12): 1335-1343, 2019 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31489983
14.
Combination Oral Chelation in Adult Patients With Transfusion-dependent Thalassemia and High Iron Burden.
J Pediatr Hematol Oncol
; 41(1): e47-e50, 2019 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30080754
15.
Unrelated Donor Transplantation in Children with Thalassemia using Reduced-Intensity Conditioning: The URTH Trial.
Biol Blood Marrow Transplant
; 24(6): 1216-1222, 2018 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29374585
16.
The phenotypic spectrum of germline YARS2 variants: from isolated sideroblastic anemia to mitochondrial myopathy, lactic acidosis and sideroblastic anemia 2.
Haematologica
; 103(12): 2008-2015, 2018 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30026338
17.
Epidemiologic and clinical characteristics of nontransfusion-dependent thalassemia in the United States.
Pediatr Blood Cancer
; 65(7): e27067, 2018 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29637688
18.
Increased prevalence of potential right-to-left shunting in children with sickle cell anaemia and stroke.
Br J Haematol
; 176(2): 300-308, 2017 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27766637
19.
Hydroxycarbamide versus chronic transfusion for maintenance of transcranial doppler flow velocities in children with sickle cell anaemia-TCD With Transfusions Changing to Hydroxyurea (TWiTCH): a multicentre, open-label, phase 3, non-inferiority trial.
Lancet
; 387(10019): 661-670, 2016 Feb 13.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26670617
20.
Controlled trial of transfusions for silent cerebral infarcts in sickle cell anemia.
N Engl J Med
; 371(8): 699-710, 2014 Aug 21.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25140956