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Risdiplam in types 2 and 3 spinal muscular atrophy: A randomised, placebo-controlled, dose-finding trial followed by 24 months of treatment.
Eur J Neurol
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35837793
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Nusinersen versus Sham Control in Later-Onset Spinal Muscular Atrophy.
N Engl J Med
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29443664
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Clinical Variability in Spinal Muscular Atrophy Type III.
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Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32926458
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Different trajectories in upper limb and gross motor function in spinal muscular atrophy.
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| MEDLINE | ID: mdl-34327716
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Performance of Upper Limb module for Duchenne muscular dystrophy.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31538331
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Nusinersen improves walking distance and reduces fatigue in later-onset spinal muscular atrophy.
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| MEDLINE | ID: mdl-31298747
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Revised upper limb module for spinal muscular atrophy: 12 month changes.
Muscle Nerve
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| MEDLINE | ID: mdl-30677148
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Quantitative Evaluation of Lower Extremity Joint Contractures in Spinal Muscular Atrophy: Implications for Motor Function.
Pediatr Phys Ther
; 30(3): 209-215, 2018 07.
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| MEDLINE | ID: mdl-29924070
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Revised upper limb module for spinal muscular atrophy: Development of a new module.
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| MEDLINE | ID: mdl-27701745
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Content validity and clinical meaningfulness of the HFMSE in spinal muscular atrophy.
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| MEDLINE | ID: mdl-28231823
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| MEDLINE | ID: mdl-25846132
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| MEDLINE | ID: mdl-26111847
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Rasch analysis of clinical outcome measures in spinal muscular atrophy.
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| MEDLINE | ID: mdl-23836324
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en Inglés
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Neuromuscul Disord
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| MEDLINE | ID: mdl-36735057
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37099511
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Neuromuscul Disord
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37612177
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2-Year Change in Revised Hammersmith Scale Scores in a Large Cohort of Untreated Paediatric Type 2 and 3 SMA Participants.
J Clin Med
; 12(5)2023 Feb 28.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-36902710