Detalles de la búsqueda
1.
Delandistrogene Moxeparvovec Gene Therapy in Ambulatory Patients (Aged ≥4 to <8 Years) with Duchenne Muscular Dystrophy: 1-Year Interim Results from Study SRP-9001-103 (ENDEAVOR).
Ann Neurol
; 94(5): 955-968, 2023 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37539981
2.
Survival among patients receiving eteplirsen for up to 8 years for the treatment of Duchenne muscular dystrophy and contextualization with natural history controls.
Muscle Nerve
; 2024 Mar 14.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38482981
3.
Gait Characterization in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) Using a Single-Sensor Accelerometer: Classical Machine Learning and Deep Learning Approaches.
Sensors (Basel)
; 24(4)2024 Feb 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38400281
4.
Gait Event Detection and Travel Distance Using Waist-Worn Accelerometers across a Range of Speeds: Automated Approach.
Sensors (Basel)
; 24(4)2024 Feb 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38400313
5.
Repeated intravenous cardiosphere-derived cell therapy in late-stage Duchenne muscular dystrophy (HOPE-2): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial.
Lancet
; 399(10329): 1049-1058, 2022 03 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35279258
6.
Delays in pulmonary decline in eteplirsen-treated patients with Duchenne muscular dystrophy.
Muscle Nerve
; 66(3): 262-269, 2022 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35715998
7.
Longitudinal changes in cardiac function in Duchenne muscular dystrophy population as measured by magnetic resonance imaging.
BMC Cardiovasc Disord
; 22(1): 260, 2022 06 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35681116
8.
Effect of Different Corticosteroid Dosing Regimens on Clinical Outcomes in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy: A Randomized Clinical Trial.
JAMA
; 327(15): 1456-1468, 2022 04 19.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35381069
9.
Evaluating longitudinal therapy effects via the North Star Ambulatory Assessment.
Muscle Nerve
; 64(5): 614-619, 2021 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34383312
10.
(-)-Epicatechin induces mitochondrial biogenesis and markers of muscle regeneration in adults with Becker muscular dystrophy.
Muscle Nerve
; 63(2): 239-249, 2021 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33125736
11.
Efficacy and safety of vamorolone in Duchenne muscular dystrophy: An 18-month interim analysis of a non-randomized open-label extension study.
PLoS Med
; 17(9): e1003222, 2020 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32956407
12.
Deflazacort vs prednisone treatment for Duchenne muscular dystrophy: A meta-analysis of disease progression rates in recent multicenter clinical trials.
Muscle Nerve
; 61(1): 26-35, 2020 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31599456
13.
The care of patients with Duchenne, Becker, and other muscular dystrophies in the COVID-19 pandemic.
Muscle Nerve
; 62(1): 41-45, 2020 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32329920
14.
The CINRG Becker Natural History Study: Baseline characteristics.
Muscle Nerve
; 62(3): 369-376, 2020 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32564389
15.
Conference report on contractures in musculoskeletal and neurological conditions.
Muscle Nerve
; 61(6): 740-744, 2020 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32108365
16.
Association Study of Exon Variants in the NF-κB and TGFß Pathways Identifies CD40 as a Modifier of Duchenne Muscular Dystrophy.
Am J Hum Genet
; 99(5): 1163-1171, 2016 Nov 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27745838
17.
Long-term effects of glucocorticoids on function, quality of life, and survival in patients with Duchenne muscular dystrophy: a prospective cohort study.
Lancet
; 391(10119): 451-461, 2018 02 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29174484
18.
Influence of ß2 adrenergic receptor genotype on risk of nocturnal ventilation in patients with Duchenne muscular dystrophy.
Respir Res
; 20(1): 221, 2019 Oct 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31619245
19.
Twice-weekly glucocorticosteroids in infants and young boys with Duchenne muscular dystrophy.
Muscle Nerve
; 59(6): 650-657, 2019 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30706490
20.
Towards regulatory endorsement of drug development tools to promote the application of model-informed drug development in Duchenne muscular dystrophy.
J Pharmacokinet Pharmacodyn
; 46(5): 441-455, 2019 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31127458