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1.
Combined RNA interference and gene replacement therapy targeting MFN2 as proof of principle for the treatment of Charcot-Marie-Tooth type 2A.
Cell Mol Life Sci
; 80(12): 373, 2023 Nov 25.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38007410
2.
Cell-penetrating peptide-conjugated Morpholino rescues SMA in a symptomatic preclinical model.
Mol Ther
; 30(3): 1288-1299, 2022 03 02.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-34808387
3.
Insights into the identification of a molecular signature for amyotrophic lateral sclerosis exploiting integrated microRNA profiling of iPSC-derived motor neurons and exosomes.
Cell Mol Life Sci
; 79(3): 189, 2022 Mar 14.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35286466
4.
Current understanding of and emerging treatment options for spinal muscular atrophy with respiratory distress type 1 (SMARD1).
Cell Mol Life Sci
; 77(17): 3351-3367, 2020 Sep.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32123965
5.
TDP-43 promotes the formation of neuromuscular synapses through the regulation of Disc-large expression in Drosophila skeletal muscles.
BMC Biol
; 18(1): 34, 2020 03 26.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32216790
6.
Dysregulation of Muscle-Specific MicroRNAs as Common Pathogenic Feature Associated with Muscle Atrophy in ALS, SMA and SBMA: Evidence from Animal Models and Human Patients.
Int J Mol Sci
; 22(11)2021 May 26.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-34073630
7.
Spinal muscular atrophy with respiratory distress type 1: Clinical phenotypes, molecular pathogenesis and therapeutic insights.
J Cell Mol Med
; 24(2): 1169-1178, 2020 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31802621
8.
Key role of SMN/SYNCRIP and RNA-Motif 7 in spinal muscular atrophy: RNA-Seq and motif analysis of human motor neurons.
Brain
; 142(2): 276-294, 2019 02 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30649277
9.
Neural Stem Cell Transplantation for Neurodegenerative Diseases.
Int J Mol Sci
; 21(9)2020 Apr 28.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32354178
10.
iPSC-derived LewisX+CXCR4+ß1-integrin+ neural stem cells improve the amyotrophic lateral sclerosis phenotype by preserving motor neurons and muscle innervation in human and rodent models.
Hum Mol Genet
; 25(15): 3152-3163, 2016 08 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-27270413
11.
Selective mitochondrial depletion, apoptosis resistance, and increased mitophagy in human Charcot-Marie-Tooth 2A motor neurons.
Hum Mol Genet
; 25(19): 4266-4281, 2016 10 01.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-27506976
12.
Investigation of New Morpholino Oligomers to Increase Survival Motor Neuron Protein Levels in Spinal Muscular Atrophy.
Int J Mol Sci
; 19(1)2018 Jan 06.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-29316633
13.
Molecular analysis of SMARD1 patient-derived cells demonstrates that nonsense-mediated mRNA decay is impaired.
J Neurol Neurosurg Psychiatry
; 93(8): 908-910, 2022 08.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-35086940
14.
Minimally invasive transplantation of iPSC-derived ALDHhiSSCloVLA4+ neural stem cells effectively improves the phenotype of an amyotrophic lateral sclerosis model.
Hum Mol Genet
; 23(2): 342-54, 2014 Jan 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24006477
15.
Pluripotent stem cell-based models of spinal muscular atrophy.
Mol Cell Neurosci
; 64: 44-50, 2015 Jan.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-25511182
16.
Glycogen storage disease type III: A novel Agl knockout mouse model.
Biochim Biophys Acta
; 1842(11): 2318-28, 2014 Nov.
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| MEDLINE | ID: mdl-25092169
17.
In vitro neurogenesis: development and functional implications of iPSC technology.
Cell Mol Life Sci
; 71(9): 1623-39, 2014 May.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24252976
18.
Cellular therapy to target neuroinflammation in amyotrophic lateral sclerosis.
Cell Mol Life Sci
; 71(6): 999-1015, 2014 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-24100629
19.
Stem cell transplantation for amyotrophic lateral sclerosis: therapeutic potential and perspectives on clinical translation.
Cell Mol Life Sci
; 71(17): 3257-68, 2014 Sep.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24699704
20.
Molecular, genetic and stem cell-mediated therapeutic strategies for spinal muscular atrophy (SMA).
J Cell Mol Med
; 18(2): 187-96, 2014 Feb.
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| MEDLINE | ID: mdl-24400925