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1.
Droplet digital polymerase chain reaction-based quantitation of therapeutic lentiviral vector copies in transduced hematopoietic stem cells.
Cytotherapy
; 2024 Mar 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38551525
2.
Coordinated ß-globin expression and α2-globin reduction in a multiplex lentiviral gene therapy vector for ß-thalassemia.
Mol Ther
; 29(9): 2841-2853, 2021 09 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33940155
3.
Gene Therapy in Patients with Transfusion-Dependent ß-Thalassemia.
N Engl J Med
; 378(16): 1479-1493, 2018 04 19.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29669226
4.
Efficacy and Safety of Gene Therapy for ß-Thalassemia.
N Engl J Med
; 386(5): 488-490, 2022 02 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35108475
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Gene Therapy in a Patient with Sickle Cell Disease.
N Engl J Med
; 376(9): 848-855, 2017 03 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28249145
6.
Ex Vivo Selection of Transduced Hematopoietic Stem Cells for Gene Therapy of ß-Hemoglobinopathies.
Mol Ther
; 26(2): 480-495, 2018 02 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29221807
7.
Transfusion independence and HMGA2 activation after gene therapy of human ß-thalassaemia.
Nature
; 467(7313): 318-22, 2010 Sep 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20844535
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Arrayed lentiviral barcoding for quantification analysis of hematopoietic dynamics.
Stem Cells
; 31(10): 2162-71, 2013 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23554255
9.
Parallel assessment of globin lentiviral transfer in induced pluripotent stem cells and adult hematopoietic stem cells derived from the same transplanted ß-thalassemia patient.
Stem Cells
; 31(9): 1785-94, 2013 Sep.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23712774
10.
Is normal hematopoiesis maintained solely by long-term multipotent stem cells?
Blood
; 117(17): 4420-4, 2011 Apr 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21304104
11.
Correction of murine ß-thalassemia after minimal lentiviral gene transfer and homeostatic in vivo erythroid expansion.
Blood
; 117(20): 5321-31, 2011 May 19.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21436071
12.
Distribution of lentiviral vector integration sites in mice following therapeutic gene transfer to treat ß-thalassemia.
Mol Ther
; 19(7): 1273-86, 2011 Jul.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21386821
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Long-term outcomes of lentiviral gene therapy for the ß-hemoglobinopathies: the HGB-205 trial.
Nat Med
; 28(1): 81-88, 2022 01.
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35075288
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Transplantation of Macaca cynomolgus iPS-derived hematopoietic cells in NSG immunodeficient mice.
Haematologica
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26088930
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Enhanced Cell-Based Detection of Parvovirus B19V Infectious Units According to Cell Cycle Status.
Viruses
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en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33353185
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Innovative Therapies for Hemoglobin Disorders.
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Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32897504
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Protective effects of phosphodiesterase-4 (PDE-4) inhibition in the early phase of pulmonary arterial hypertension in transgenic sickle cell mice.
FASEB J
; 22(6): 1849-60, 2008 Jun.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18245171
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Activation and inhibition of the erythropoietin receptor by a membrane-anchored erythropoietin.
Exp Hematol
; 36(4): 412-23, 2008 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18295963
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Enhanced Transduction of Macaca fascicularis Hematopoietic Cells with Chimeric Lentiviral Vectors.
Hum Gene Ther
; 30(10): 1306-1323, 2019 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30848170
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Therapy of anemia in kidney failure, using plasmid encoding erythropoietin.
Hum Gene Ther
; 19(4): 331-42, 2008 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18341422