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1.
Suppression of proteolipid protein rescues Pelizaeus-Merzbacher disease.
Nature
; 585(7825): 397-403, 2020 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32610343
2.
The atlas of RNase H antisense oligonucleotide distribution and activity in the CNS of rodents and non-human primates following central administration.
Nucleic Acids Res
; 49(2): 657-673, 2021 01 25.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-33367834
3.
Convective forces increase rostral delivery of intrathecal radiotracers and antisense oligonucleotides in the cynomolgus monkey nervous system.
J Transl Med
; 18(1): 309, 2020 08 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32771027
4.
Antisense suppression of glial fibrillary acidic protein as a treatment for Alexander disease.
Ann Neurol
; 83(1): 27-39, 2018 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29226998
5.
Remyelination reporter reveals prolonged refinement of spontaneously regenerated myelin.
Proc Natl Acad Sci U S A
; 110(10): 4075-80, 2013 Mar 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23431182
6.
Axonal thinning and extensive remyelination without chronic demyelination in spinal injured rats.
J Neurosci
; 32(15): 5120-5, 2012 Apr 11.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22496557
7.
RNA-targeted therapy corrects neuronal deficits in PACS1 syndrome mice.
Res Sq
; 2023 Jan 27.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36747781
8.
Neural deficits in a mouse model of PACS1 syndrome are corrected with PACS1- or HDAC6-targeting therapy.
Nat Commun
; 14(1): 6547, 2023 10 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37848409
9.
Antisense therapy in a rat model of Alexander disease reverses GFAP pathology, white matter deficits, and motor impairment.
Sci Transl Med
; 13(620): eabg4711, 2021 11 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34788075
10.
Cholesterol-functionalized DNA/RNA heteroduplexes cross the blood-brain barrier and knock down genes in the rodent CNS.
Nat Biotechnol
; 39(12): 1529-1536, 2021 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34385691
11.
Brain pharmacology of intrathecal antisense oligonucleotides revealed through multimodal imaging.
JCI Insight
; 4(20)2019 10 17.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31619586
12.
Time-dependent, bidirectional, anti- and pro-spinal hyper-reflexia and muscle spasticity effect after chronic spinal glycine transporter 2 (GlyT2) oligonucleotide-induced downregulation.
Exp Neurol
; 305: 66-75, 2018 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29608917
13.
Development of a simple, rapid, and robust intrathecal catheterization method in the rat.
J Neurosci Methods
; 280: 36-46, 2017 03 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28163066
14.
Neuregulin 1 confers neuroprotection in SOD1-linked amyotrophic lateral sclerosis mice via restoration of C-boutons of spinal motor neurons.
Acta Neuropathol Commun
; 4: 15, 2016 Feb 18.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26891847
15.
A small molecule screen in stem-cell-derived motor neurons identifies a kinase inhibitor as a candidate therapeutic for ALS.
Cell Stem Cell
; 12(6): 713-26, 2013 Jun 06.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-23602540
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