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Inhibition of Prekallikrein for Hereditary Angioedema.
N Engl J Med
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| MEDLINE | ID: mdl-35294812
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A phase 2 open-label extension study of prekallikrein inhibition with donidalorsen for hereditary angioedema.
Allergy
; 79(3): 724-734, 2024 Mar.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-38009241
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Antisense Inhibition of Prekallikrein to Control Hereditary Angioedema.
N Engl J Med
; 383(13): 1242-1247, 2020 09 24.
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| MEDLINE | ID: mdl-32877578
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Eplontersen for Hereditary Transthyretin Amyloidosis With Polyneuropathy.
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| MEDLINE | ID: mdl-37768671
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Population pharmacokinetic/pharmacodynamic modelling of eplontersen, an antisense oligonucleotide in development for transthyretin amyloidosis.
Br J Clin Pharmacol
; 88(12): 5389-5398, 2022 12.
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| MEDLINE | ID: mdl-35869634
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Nusinersen versus Sham Control in Later-Onset Spinal Muscular Atrophy.
N Engl J Med
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| MEDLINE | ID: mdl-29443664
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Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy.
N Engl J Med
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| MEDLINE | ID: mdl-29091570
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Nusinersen improves walking distance and reduces fatigue in later-onset spinal muscular atrophy.
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| MEDLINE | ID: mdl-31298747
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Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with nusinersen: a phase 2, open-label, dose-escalation study.
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| MEDLINE | ID: mdl-27939059
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Rapid progression and mortality of lysosomal acid lipase deficiency presenting in infants.
Genet Med
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| MEDLINE | ID: mdl-26312827
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Rhodium-Catalyzed Enantioselective Intramolecular Hydroacylation of Trisubstituted Alkenes.
Chemistry
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| MEDLINE | ID: mdl-27572933
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Sebelipase alfa over 52 weeks reduces serum transaminases, liver volume and improves serum lipids in patients with lysosomal acid lipase deficiency.
J Hepatol
; 61(5): 1135-42, 2014 Nov.
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| MEDLINE | ID: mdl-24993530
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Clinical effect and safety profile of recombinant human lysosomal acid lipase in patients with cholesteryl ester storage disease.
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| MEDLINE | ID: mdl-23348766
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| MEDLINE | ID: mdl-35801818
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Improving and Understanding the Hydrogen Evolving Activity of a Cobalt Dithiolene Metal-Organic Framework.
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| MEDLINE | ID: mdl-33788537
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Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with nusinersen: final report of a phase 2, open-label, multicentre, dose-escalation study.
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| MEDLINE | ID: mdl-34089650
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Ligand conjugated antisense oligonucleotide for the treatment of transthyretin amyloidosis: preclinical and phase 1 data.
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| MEDLINE | ID: mdl-33283485
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Design and Rationale of the Global Phase 3 NEURO-TTRansform Study of Antisense Oligonucleotide AKCEA-TTR-LRx (ION-682884-CS3) in Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloid Polyneuropathy.
Neurol Ther
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| MEDLINE | ID: mdl-33638113
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Underlying Immune Disorder May Predispose Some Transthyretin Amyloidosis Subjects to Inotersen-Mediated Thrombocytopenia.
Nucleic Acid Ther
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Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-32043907