Detalles de la búsqueda
1.
Optimization of Retinal Gene Therapy for X-Linked Retinitis Pigmentosa Due to RPGR Mutations.
Mol Ther
; 25(8): 1866-1880, 2017 08 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28566226
2.
Potent benzoazepinone γ-secretase modulators with improved bioavailability.
Bioorg Med Chem Lett
; 25(17): 3495-500, 2015 Sep 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26142947
3.
Discovery of novel triazolobenzazepinones as γ-secretase modulators with central Aß42 lowering in rodents and rhesus monkeys.
Bioorg Med Chem Lett
; 25(17): 3488-94, 2015 Sep 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-26212776
4.
A highly efficient transgene knock-in technology in clinically relevant cell types.
Nat Biotechnol
; 42(3): 458-469, 2024 Mar.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37127662
5.
Triazoloamides as potent γ-secretase modulators with reduced hERG liability.
Bioorg Med Chem Lett
; 22(9): 3140-6, 2012 May 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22497762
6.
Lead optimization of 4,4-biaryl piperidine amides as γ-secretase inhibitors.
Bioorg Med Chem Lett
; 22(9): 3203-7, 2012 May 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22483609
7.
Acute gamma-secretase inhibition of nonhuman primate CNS shifts amyloid precursor protein (APP) metabolism from amyloid-beta production to alternative APP fragments without amyloid-beta rebound.
J Neurosci
; 30(19): 6743-50, 2010 May 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20463236
8.
Quinazolinones as γ-secretase modulators.
Bioorg Med Chem Lett
; 21(2): 773-6, 2011 Jan 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21190851
9.
Triazoles as γ-secretase modulators.
Bioorg Med Chem Lett
; 21(13): 4083-7, 2011 Jul 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21616665
10.
The Impact of Inherited Retinal Diseases in the United States of America (US) and Canada from a Cost-of-Illness Perspective.
Clin Ophthalmol
; 15: 2855-2866, 2021.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-34234408
11.
Application of an end-to-end biomarker discovery platform to identify target engagement markers in cerebrospinal fluid by high resolution differential mass spectrometry.
J Proteome Res
; 9(3): 1392-401, 2010 Mar 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20095649
12.
Glu-333 of nicastrin directly participates in gamma-secretase activity.
J Biol Chem
; 284(43): 29714-24, 2009 Oct 23.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-19729449
13.
Oral treatment with a gamma-secretase inhibitor improves long-term potentiation in a mouse model of Alzheimer's disease.
J Pharmacol Exp Ther
; 333(1): 110-9, 2010 Apr.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20056779
14.
Piperazinyl pyrimidine derivatives as potent gamma-secretase modulators.
Bioorg Med Chem Lett
; 20(3): 1269-71, 2010 Feb 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20022243
15.
Fluorinated piperidine acetic acids as gamma-secretase modulators.
Bioorg Med Chem Lett
; 20(2): 755-8, 2010 Jan 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20005099
16.
Purine derivatives as potent gamma-secretase modulators.
Bioorg Med Chem Lett
; 20(7): 2279-82, 2010 Apr 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20207146
17.
Ocular Inflammatory Response to Intravitreal Injection of Adeno-Associated Virus Vector: Relative Contribution of Genome and Capsid.
Hum Gene Ther
; 31(1-2): 80-89, 2020 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31544533
18.
Dose Range Finding Studies with Two RPGR Transgenes in a Canine Model of X-Linked Retinitis Pigmentosa Treated with Subretinal Gene Therapy.
Hum Gene Ther
; 31(13-14): 743-755, 2020 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-32414297
19.
Toxicity and Efficacy Evaluation of an Adeno-Associated Virus Vector Expressing Codon-Optimized RPGR Delivered by Subretinal Injection in a Canine Model of X-linked Retinitis Pigmentosa.
Hum Gene Ther
; 31(3-4): 253-267, 2020 02.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31910043
20.
Fenton chemistry and oxidative stress mediate the toxicity of the beta-amyloid peptide in a Drosophila model of Alzheimer's disease.
Eur J Neurosci
; 29(7): 1335-47, 2009 Apr.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-19519625