Detalles de la búsqueda
1.
Comparison of different promoters to improve AAV vector-mediated gene therapy for neuronopathic Gaucher disease.
Hum Mol Genet
; 2024 May 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38757200
2.
The CD46-Jagged1 interaction is critical for human TH1 immunity.
Nat Immunol
; 13(12): 1213-21, 2012 Dec.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-23086448
3.
Gene therapy for neurotransmitter-related disorders.
J Inherit Metab Dis
; 47(1): 176-191, 2024 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38221762
4.
Fetal gene therapy.
J Inherit Metab Dis
; 47(1): 192-210, 2024 Jan.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37470194
5.
Gene Therapy for Dopamine Dyshomeostasis: From Parkinson's to Primary Neurotransmitter Diseases.
Mov Disord
; 38(6): 924-936, 2023 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37147851
6.
Adenovirus serotype 5 hexon mediates liver gene transfer.
Cell
; 132(3): 397-409, 2008 Feb 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-18267072
7.
HIV- 1 lentivirus tethering to the genome is associated with transcription factor binding sites found in genes that favour virus survival.
Gene Ther
; 29(12): 720-729, 2022 12.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35513551
8.
Systemic AAV9 gene therapy using the synapsin I promoter rescues a mouse model of neuronopathic Gaucher disease but with limited cross-correction potential to astrocytes.
Hum Mol Genet
; 29(12): 1933-1949, 2020 07 29.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-31919491
9.
AAV9 intracerebroventricular gene therapy improves lifespan, locomotor function and pathology in a mouse model of Niemann-Pick type C1 disease.
Hum Mol Genet
; 27(17): 3079-3098, 2018 09 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29878115
10.
Therapeutic expression of human clotting factors IX and X following adeno-associated viral vector-mediated intrauterine gene transfer in early-gestation fetal macaques.
FASEB J
; 33(3): 3954-3967, 2019 03.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30517034
11.
Production of lentiviral vectors using novel, enzymatically produced, linear DNA.
Gene Ther
; 26(3-4): 86-92, 2019 04.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30643205
12.
Ascending Vaginal Infection Using Bioluminescent Bacteria Evokes Intrauterine Inflammation, Preterm Birth, and Neonatal Brain Injury in Pregnant Mice.
Am J Pathol
; 188(10): 2164-2176, 2018 10.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30036519
13.
A novel adeno-associated virus capsid with enhanced neurotropism corrects a lysosomal transmembrane enzyme deficiency.
Brain
; 141(7): 2014-2031, 2018 07 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29788236
14.
Progesterone, the maternal immune system and the onset of parturition in the mouse.
Biol Reprod
; 98(3): 376-395, 2018 03 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29145579
15.
The power of bioluminescence imaging in understanding host-pathogen interactions.
Methods
; 127: 69-78, 2017 08 15.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28694065
16.
Eliminating HIV-1 Packaging Sequences from Lentiviral Vector Proviruses Enhances Safety and Expedites Gene Transfer for Gene Therapy.
Mol Ther
; 25(8): 1790-1804, 2017 08 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28550974
17.
In Utero Transfer of Adeno-Associated Viral Vectors Produces Long-Term Factor IX Levels in a Cynomolgus Macaque Model.
Mol Ther
; 25(8): 1843-1853, 2017 08 02.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28462816
18.
Vps33b is crucial for structural and functional hepatocyte polarity.
J Hepatol
; 66(5): 1001-1011, 2017 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28082148
19.
Gene therapy for monogenic liver diseases: clinical successes, current challenges and future prospects.
J Inherit Metab Dis
; 40(4): 497-517, 2017 07.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28567541
20.
Expanding the phenotype in argininosuccinic aciduria: need for new therapies.
J Inherit Metab Dis
; 40(3): 357-368, 2017 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-28251416