Detalles de la búsqueda
1.
In vivo base editing of a pathogenic Eif2b5 variant improves vanishing white matter phenotypes in mice.
Mol Ther
; 32(5): 1328-1343, 2024 May 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38454603
2.
High-throughput analysis of hematopoietic stem cell engraftment after intravenous and intracerebroventricular dosing.
Mol Ther
; 30(10): 3209-3225, 2022 10 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35614857
3.
A "No-Touch" Antibody-Staining Method of Adherent Cells for High-Throughput Flow Cytometry in 384-Well Microplate Format for Cell-Based Drug Library Screening.
Cytometry A
; 97(8): 845-851, 2020 08.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-31876358
4.
Efficacy of lentivirus-mediated gene therapy in an Omenn syndrome recombination-activating gene 2 mouse model is not hindered by inflammation and immune dysregulation.
J Allergy Clin Immunol
; 142(3): 928-941.e8, 2018 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-29241731
5.
Transplantation, gene therapy and intestinal pathology in MNGIE patients and mice.
BMC Gastroenterol
; 18(1): 149, 2018 Oct 19.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-30340467
6.
Recombination-activating gene 1 (Rag1)-deficient mice with severe combined immunodeficiency treated with lentiviral gene therapy demonstrate autoimmune Omenn-like syndrome.
J Allergy Clin Immunol
; 133(4): 1116-23, 2014 Apr.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-24332219
7.
Lentiviral gene therapy with IGF2-tagged GAA normalizes the skeletal muscle proteome in murine Pompe disease.
J Proteomics
; 291: 105037, 2024 01 16.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38288553
8.
Combining CRISPR-Cas9 and TCR exchange to generate a safe and efficient cord blood-derived T cell product for pediatric relapsed AML.
J Immunother Cancer
; 12(4)2024 Apr 05.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38580329
9.
Human post-mortem organotypic brain slice cultures: a tool to study pathomechanisms and test therapies.
Acta Neuropathol Commun
; 12(1): 83, 2024 May 31.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38822428
10.
Magselectofection: an integrated method of nanomagnetic separation and genetic modification of target cells.
Blood
; 117(16): e171-81, 2011 Apr 21.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21357765
11.
Correction of murine Rag2 severe combined immunodeficiency by lentiviral gene therapy using a codon-optimized RAG2 therapeutic transgene.
Mol Ther
; 20(10): 1968-80, 2012 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-22692499
12.
Gene and Cellular Therapies for Leukodystrophies.
Pharmaceutics
; 15(11)2023 Oct 24.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-38004502
13.
Focal lesions following intracerebral gene therapy for mucopolysaccharidosis IIIA.
Ann Clin Transl Neurol
; 10(6): 904-917, 2023 06.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-37165777
14.
Lentiviral gene therapy of murine hematopoietic stem cells ameliorates the Pompe disease phenotype.
Blood
; 115(26): 5329-37, 2010 Jul 01.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-20385789
15.
Correction of murine SCID-X1 by lentiviral gene therapy using a codon-optimized IL2RG gene and minimal pretransplant conditioning.
Mol Ther
; 19(10): 1867-77, 2011 Oct.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-21750532
16.
Gene Therapy Developments for Pompe Disease.
Biomedicines
; 10(2)2022 Jan 28.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35203513
17.
Lentiviral gene therapy prevents anti-human acid α-glucosidase antibody formation in murine Pompe disease.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 25: 520-532, 2022 Jun 09.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-35662813
18.
IGF2-tagging of GAA promotes full correction of murine Pompe disease at a clinically relevant dosage of lentiviral gene therapy.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 27: 109-130, 2022 Dec 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36284764
19.
Screening chimeric GAA variants in preclinical study results in hematopoietic stem cell gene therapy candidate vectors for Pompe disease.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 27: 464-487, 2022 Dec 08.
Artículo
en Inglés
| MEDLINE | ID: mdl-36419467
20.
Efficient lentiviral transduction method to gene modify cord blood CD8+ T cells for cancer therapy applications.
Mol Ther Methods Clin Dev
; 21: 357-368, 2021 Jun 11.
Artículo
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| MEDLINE | ID: mdl-33898633