Lysosomal storage disease: gene therapy on both sides of the blood-brain barrier.

Aronovich, Elena L; Hackett, Perry B

Aronovich, Elena L; Hackett, Perry B.

Afiliación

Aronovich EL; Department of Genetics, Cell Biology and Development, University of Minnesota, Minneapolis, MN 55455, United States; Center for Genome Engineering, University of Minnesota, Minneapolis, MN 55455, United States. Electronic address: arono001@umn.edu.
Hackett PB; Department of Genetics, Cell Biology and Development, University of Minnesota, Minneapolis, MN 55455, United States; Center for Genome Engineering, University of Minnesota, Minneapolis, MN 55455, United States.

Mol Genet Metab ; 114(2): 83-93, 2015 Feb.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-25410058

Asunto(s)

Terapia Genética; Enfermedades por Almacenamiento Lisosomal/genética; Enfermedades por Almacenamiento Lisosomal/terapia; Animales; Barrera Hematoencefálica; Modelos Animales de Enfermedad; Vectores Genéticos; Humanos; Lisosomas/genética; Mucopolisacaridosis I/genética; Mucopolisacaridosis I/terapia; Mucopolisacaridosis III/genética; Mucopolisacaridosis III/terapia

Palabras clave

Behavior; CNS; Mucopolysaccharidosis; Neurologic; Sleeping Beauty transposon; Transcytosis

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Enfermedades por Almacenamiento Lisosomal Tipo de estudio: Guideline Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: Mol Genet Metab Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / BIOQUIMICA / METABOLISMO Año: 2015 Tipo del documento: Article

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