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Agreement between the results of meta-analyses from case reports and from clinical studies regarding the efficacy of laronidase therapy in patients with mucopolysaccharidosis type I who initiated enzyme replacement therapy in adult age: An example of case reports meta-analyses as an useful tool for evidence-based medicine in rare diseases.
Sampayo-Cordero, Miguel; Miguel-Huguet, Bernat; Pardo-Mateos, Almudena; Moltó-Abad, Marc; Muñoz-Delgado, Cecilia; Pérez-López, Jordi.
Afiliación
  • Sampayo-Cordero M; Unit of Rare Diseases, Hospital Vall d'Hebron, Barcelona, Spain. Electronic address: sampayo.mc@gmail.com.
  • Miguel-Huguet B; Colorectal Unit, Department of Surgery, Bellvitge Hospital, Barcelona, Spain.
  • Pardo-Mateos A; Albiotech consultores y redacción científica S.L., Madrid, Spain.
  • Moltó-Abad M; Unit of Rare Diseases, Hospital Vall d'Hebron, Barcelona, Spain.
  • Muñoz-Delgado C; Department of Internal Medicine, Hospital Gregorio Marañón, Madrid, Spain.
  • Pérez-López J; Unit of Rare Diseases, Hospital Vall d'Hebron, Barcelona, Spain.
Mol Genet Metab ; 123(2): 69-75, 2018 02.
Article en En | MEDLINE | ID: mdl-29336994
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Mucopolisacaridosis I / Medicina Basada en la Evidencia / Enfermedades Raras / Terapia de Reemplazo Enzimático / Iduronidasa Tipo de estudio: Prognostic_studies / Systematic_reviews Límite: Adult / Humans Idioma: En Revista: Mol Genet Metab Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / BIOQUIMICA / METABOLISMO Año: 2018 Tipo del documento: Article
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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Mucopolisacaridosis I / Medicina Basada en la Evidencia / Enfermedades Raras / Terapia de Reemplazo Enzimático / Iduronidasa Tipo de estudio: Prognostic_studies / Systematic_reviews Límite: Adult / Humans Idioma: En Revista: Mol Genet Metab Asunto de la revista: BIOLOGIA MOLECULAR / BIOQUIMICA / METABOLISMO Año: 2018 Tipo del documento: Article