Low-density lipoprotein receptor-deficient hepatocytes differentiated from induced pluripotent stem cells allow familial hypercholesterolemia modeling, CRISPR/Cas-mediated genetic correction, and productive hepatitis C virus infection.

Caron, Jérôme; Pène, Véronique; Tolosa, Laia; Villaret, Maxime; Luce, Eléanor; Fourrier, Angélique; Heslan, Jean-Marie; Saheb, Samir; Bruckert, Eric; Gómez-Lechón, María José; Nguyen, Tuan Huy; Rosenberg, Arielle R; Weber, Anne; Dubart-Kupperschmitt, Anne

Caron, Jérôme; Pène, Véronique; Tolosa, Laia; Villaret, Maxime; Luce, Eléanor; Fourrier, Angélique; Heslan, Jean-Marie; Saheb, Samir; Bruckert, Eric; Gómez-Lechón, María José; Nguyen, Tuan Huy; Rosenberg, Arielle R; Weber, Anne; Dubart-Kupperschmitt, Anne.

Afiliación

Caron J; INSERM UMR_S1193, Hôpital Paul Brousse, Villejuif, France; UMR-S1193, Université Paris-Saclay, Hôpital Paul Brousse, Villejuif, France; DHU Hepatinov, Hôpital Paul Brousse, Villejuif, France.
Pène V; Université Paris Descartes, EA4474, Paris, France.
Tolosa L; Unidad de Hepatología Experimental, Instituto de Investigación Sanitaria La Fe, Valencia, Spain.
Villaret M; Université Paris Descartes, EA4474, Paris, France.
Luce E; INSERM UMR_S1193, Hôpital Paul Brousse, Villejuif, France; UMR-S1193, Université Paris-Saclay, Hôpital Paul Brousse, Villejuif, France; DHU Hepatinov, Hôpital Paul Brousse, Villejuif, France.
Fourrier A; Centre de Recherche en Transplantation et Immunologie UMR1064, INSERM, Université de Nantes, Nantes, France.
Heslan JM; Centre de Recherche en Transplantation et Immunologie UMR1064, INSERM, Université de Nantes, Nantes, France.
Saheb S; Service d'Endocrinologie Métabolisme, Hôpital Pitié-Salpêtrière, Paris, France.
Bruckert E; Service d'Endocrinologie Métabolisme, Hôpital Pitié-Salpêtrière, Paris, France.
Gómez-Lechón MJ; Unidad de Hepatología Experimental, Instituto de Investigación Sanitaria La Fe, Valencia, Spain.
Nguyen TH; CIBERehd, FIS, Barcelona, Spain.
Rosenberg AR; Centre de Recherche en Transplantation et Immunologie UMR1064, INSERM, Université de Nantes, Nantes, France.
Weber A; Université Paris Descartes, EA4474, Paris, France.
Dubart-Kupperschmitt A; AP-HP, Hôpital Cochin, Service de Virologie, Paris, France.

Stem Cell Res Ther ; 10(1): 221, 2019 07 29.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-31358055

Asunto(s)

Sistemas CRISPR-Cas/genética; Edición Génica; Hepatitis C/patología; Hiperlipoproteinemia Tipo II/patología; Receptores de LDL/genética; Antivirales/farmacología; Antivirales/uso terapéutico; Apolipoproteína A-II/genética; Diferenciación Celular; Colesterol/metabolismo; Hepacivirus/efectos de los fármacos; Hepacivirus/fisiología; Hepatitis C/tratamiento farmacológico; Hepatitis C/virología; Hepatocitos/citología; Hepatocitos/metabolismo; Humanos; Hiperlipoproteinemia Tipo II/metabolismo; Células Madre Pluripotentes Inducidas/citología; Fenotipo; Plásmidos/genética; Plásmidos/metabolismo; Regiones Promotoras Genéticas; Proproteína Convertasa 9/genética; Proproteína Convertasa 9/metabolismo; Receptores de LDL/metabolismo; Sofosbuvir/farmacología; Sofosbuvir/uso terapéutico; Proteína 2 de Unión a Elementos Reguladores de Esteroles/genética; Proteína 2 de Unión a Elementos Reguladores de Esteroles/metabolismo

Palabras clave

Cardiovascular disease; Cell models; Cell therapy; Gene therapy; Genome editing; Personalized medicine

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Receptores de LDL / Hepatitis C / Sistemas CRISPR-Cas / Edición Génica / Hiperlipoproteinemia Tipo II Límite: Humans Idioma: En Revista: Stem Cell Res Ther Año: 2019 Tipo del documento: Article País de afiliación: Francia

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