CRISPR deletion of the C9ORF72 promoter in ALS/FTD patient motor neurons abolishes production of dipeptide repeat proteins and rescues neurodegeneration.

Krishnan, Gopinath; Zhang, Yu; Gu, Yuanzheng; Kankel, Mark W; Gao, Fen-Biao; Almeida, Sandra

Krishnan, Gopinath; Zhang, Yu; Gu, Yuanzheng; Kankel, Mark W; Gao, Fen-Biao; Almeida, Sandra.

Afiliación

Krishnan G; Department of Neurology, University of Massachusetts Medical School, Worcester, MA, 01605, USA.
Zhang Y; Department of Neurology, University of Massachusetts Medical School, Worcester, MA, 01605, USA.
Gu Y; Department of Neurology, Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine, Shanghai, China.
Kankel MW; Neuromuscular and Movement Disorders, Biogen, Cambridge, MA, 02142, USA.
Gao FB; Neuromuscular and Movement Disorders, Biogen, Cambridge, MA, 02142, USA.
Almeida S; Department of Neurology, University of Massachusetts Medical School, Worcester, MA, 01605, USA. fen-biao.gao@umassmed.edu.

Acta Neuropathol ; 140(1): 81-84, 2020 07.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-32266467

Asunto(s)

Esclerosis Amiotrófica Lateral/genética; Proteína C9orf72/genética; Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Espaciadas; Demencia Frontotemporal/genética; Terapia Genética/métodos; Neuronas Motoras/patología; Humanos; Mutación; Degeneración Nerviosa/genética; Degeneración Nerviosa/patología; Regiones Promotoras Genéticas/genética; Prueba de Estudio Conceptual

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Terapia Genética / Demencia Frontotemporal / Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Espaciadas / Proteína C9orf72 / Esclerosis Amiotrófica Lateral / Neuronas Motoras Tipo de estudio: Prognostic_studies Límite: Humans Idioma: En Revista: Acta Neuropathol Año: 2020 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estados Unidos

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