Skeletal phenotype amelioration in mucopolysaccharidosis VI requires intervention at the earliest stages of postnatal development.

Hwang-Wong, Elizabeth; Amar, Gabrielle; Das, Nanditha; Zhang, Xiaoli; Aaron, Nina; Gale, Kirsten; Rothman, Nyanza; Fante, Massimo; Baik, Andrew; Bhargava, Ajay; Fricker, Arun; McAlister, Michelle; Rabinowitz, Jeremy; Lees-Shepard, John; Nannuru, Kalyan; Economides, Aris N; Cygnar, Katherine D

Hwang-Wong, Elizabeth; Amar, Gabrielle; Das, Nanditha; Zhang, Xiaoli; Aaron, Nina; Gale, Kirsten; Rothman, Nyanza; Fante, Massimo; Baik, Andrew; Bhargava, Ajay; Fricker, Arun; McAlister, Michelle; Rabinowitz, Jeremy; Lees-Shepard, John; Nannuru, Kalyan; Economides, Aris N; Cygnar, Katherine D.

JCI Insight ; 8(21)2023 Nov 08.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-37751300

Asunto(s)

Mucopolisacaridosis VI; N-Acetilgalactosamina-4-Sulfatasa; Ratones; Animales; Humanos; Mucopolisacaridosis VI/tratamiento farmacológico; Mucopolisacaridosis VI/diagnóstico; N-Acetilgalactosamina-4-Sulfatasa/genética; N-Acetilgalactosamina-4-Sulfatasa/uso terapéutico; Fenotipo; Glicosaminoglicanos; Esqueleto

Palabras clave

Bone Biology; Cartilage; Lysosomes; Monogenic diseases

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Mucopolisacaridosis VI / N-Acetilgalactosamina-4-Sulfatasa Límite: Animals / Humans Idioma: En Revista: JCI Insight Año: 2023 Tipo del documento: Article

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