Advances in Dystrophinopathy Diagnosis and Therapy.

Saad, Fawzy A; Siciliano, Gabriele; Angelini, Corrado

Saad, Fawzy A; Siciliano, Gabriele; Angelini, Corrado.

Afiliación

Saad FA; Department of Gene Therapy, Saad Pharmaceuticals, Juhkentali 8, 10132 Tallinn, Estonia.
Siciliano G; Department of Clinical and Experimental Medicine, Pisa University School of Medicine, Via Paradisa 2, 56100 Pisa, Italy.
Angelini C; Department of Neurosciences, Padova University School of Medicine, Via Giustiniani 5, 35128 Padova, Italy.

Biomolecules ; 13(9)2023 08 28.

Article en En | MEDLINE | ID: mdl-37759719

Asunto(s)

Cardiomiopatía Dilatada; Distrofia Muscular de Duchenne; Humanos; Distrofina/genética; Distrofia Muscular de Duchenne/diagnóstico; Distrofia Muscular de Duchenne/tratamiento farmacológico; Distrofia Muscular de Duchenne/genética; Antagonistas de Receptores de Angiotensina; Inhibidores de la Enzima Convertidora de Angiotensina; Oligonucleótidos Antisentido/uso terapéutico; Oligonucleótidos Antisentido/genética

Palabras clave

Becker muscular dystrophy; CRISPR gene editing; Duchenne muscular dystrophy; dilated cardiomyopathy; dystrophinopathies; gene drugs; gene therapy; pharmacological therapy; prime gene editing; serum creatine kinase

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Texto completo: 1 Colección: 01-internacional Banco de datos: MEDLINE Asunto principal: Cardiomiopatía Dilatada / Distrofia Muscular de Duchenne Tipo de estudio: Diagnostic_studies Límite: Humans Idioma: En Revista: Biomolecules Año: 2023 Tipo del documento: Article País de afiliación: Estonia

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