Use of biomarkers in the context of orphan medicines designation in the European Union.

The use of biomarkers within the procedures of the Committee of Orphan Medicinal Products (COMP) of the European Medicines Agency (EMA) is discussed herein. The applications for Orphan Medicinal Product designation in the EU are evaluated at two stages. At the time of orphan designation application, the file undergoes an assessment to establish whether the proposed condition is a distinct and serious condition affecting not more than 5 in 10,000 people in the EU, and whether the product is plausible as a therapy for that condition. In cases where therapies already exist, the significant benefit of the candidate product over existing therapies is also evaluated. The orphan criteria are reassessed at the time of marketing authorisation, so that marketing exclusivity for the product in the orphan medical condition can be granted. Within this context, biomarkers have been used in submissions in order to define an orphan condition and to justify that the criteria for orphan designation are met. The current work discusses specific examples from the experience of the COMP, where biomarkers have played a decisive role. Importantly, it identifies the proposal of sub-sets of non-rare conditions based on biomarkers as a challenging issue in the evaluation of applications. In particular two specific requirements for the candidate orphan medicines in relation to the biomarker-based subsets are highlighted: the "plausible link to the condition" and the "exclusion of effects outside the subset".

O sistema de farmacovigilância em Portugal: sua criaçäo e desenvolvimento / The pharmacovigilance system in Portugal: establishment and development

O perfil de segurança dos medicamentos näo é um conceito estátco, ele evolui à medida que aumentam os conhecimentos sobre eles coligidos, antes e após a sua comercializaçäo. Reconhece como fundamental que todos os países possuam a capacidade de monitorizar de forma contínua a segurança dos fármacos que autorizam. Isso lhes dá a possibilidade de, mediante os dados que väo coletando, ter o conhecimento necessário que lhes permita, quando adequado, modificar as condiçöes previamente estabelecidas para a utilizaçäo de um medicamento, protegendo assim a saúde pública. Descreve-se como, na década de 90, está a ser construído um sistema de farmacovigilância em Portugal. Tendo em conta as caractirísticas do País e a sua inserçäo na Uniäo Européia, säo abordados os programas que estamos a utilizar para a inclusäo dos notificadores e o modo como o sistema está a ser desenvolvido. Igualmente säo apresentados já alguns resultados desses primeiros anos da aplicaçäo desses métodos. Há muitas semelhanças que permitem extrapolar, de país para país, procedimentos nesta área. Outrossim, quando começamos, transpusemos e adaptamos muitas das experiências já testadas por outros.