Fingolimod: efectividad y seguridad en la práctica clínica habitual. Estudio observacional, retrospectivo y multicéntrico en Galicia / Fingolimod: effectiveness and safety in routine clinical practice. An observational, retrospective, multi-centre study in Galicia

INTRODUCCIÓN: La efectividad y seguridad del fingolimod en pacientes con esclerosis múltiple remitente recurrente (EMRR) se demostró en ensayos clínicos. Sin embargo, por las limitaciones de éstos, es importante saber cómo se comporta en condiciones de práctica clínica habitual. Así, el objetivo de este estudio es evaluar la efectividad y seguridad del fingolimod después de 12 meses de uso en la práctica clínica en Galicia. PACIENTES Y MÉTODOS: Estudio retrospectivo y multicéntrico (n = 8) de pacientes con EMRR y tratados con una o más dosis de fingolimod, 0,5 mg/día. Se evaluó la efectividad -tasa anualizada de brotes (TAB), cambio en la puntuación de la escala expandida del estado de discapacidad (EDSS), porcentaje de pacientes libres de brotes, libres de progresión de discapacidad y libres de actividad en resonancia- para el total de pacientes y según tratamiento previo. Se evaluó la seguridad a partir del porcentaje de pacientes que discontinuaron y que presentaron efectos adversos. RESULTADOS: Después de 12 meses de uso, el fingolimod redujo un 87% la TAB (de 1,7 a 0,23; p < 0,0001) y, en consecuencia, un 81% de pacientes estuvo libre de brotes. La puntuación de la EDSS disminuyó un 9%. Un 91% de pacientes estuvo libre de progresión de discapacidad y un 72%, libre de actividad en resonancia. En el 43% de los pacientes no se evidenciaron signos de la actividad de la enfermedad. La mayoría de los beneficios del fingolimod difirieron según el tratamiento previo. Alrededor de un tercio de los pacientes comunicaron efectos adversos, pero sólo el 2% discontinuó debido a ellos. CONCLUSIONES: La mayoría de los resultados de efectividad de los ensayos clínicos del fingolimod se observa durante los 12 primeros meses de tratamiento en la práctica clínica. Se observó un mejor perfil de seguridad al comunicado en los ensayos clínicos

INTRODUCTION: The effectiveness and safety of fingolimod in patients with relapsing-remitting multiple sclerosis (RRMS) have been proven in clinical trials. Yet, due to their limitations, it is important to know how it behaves under everyday clinical practice conditions. Hence, the aim of this study is to evaluate the effectiveness and safety of fingolimod after 12 months' usage in clinical practice in Galicia. PATIENTS AND METHODS: We conducted a retrospective, multi-centre study (n = 8) of patients with RRMS who were treated with one or more doses of fingolimod, 0.5 mg/day. Effectiveness was assessed -annualised relapse rate (ARR), changes in the score on the Expanded Disability Status Scale (EDSS), percentage of patients free from relapses, free from progression of disability and free from activity in resonance- for the total number of patients and according to previous treatment. Safety was assessed based on the percentage of patients who withdrew and presented adverse side effects. RESULTS: After 12 months' use, fingolimod reduced the ARR by 87% (1.7 to 0.23; p < 0.0001) and, consequently, 81% of patients were free from relapses. The score was reduced by 9%. In all, 91% of patients were free from progression of disability and 72% were free from resonance activity. No signs of disease activity were found in 43% of the PATIENTS: Most of the benefits of fingolimod differed depending on previous treatment. About a third of the patients reported adverse side effects, but only 2% of them withdrew for this reason. CONCLUSIONS: In clinical practice, most of the results on the effectiveness of the clinical trials conducted with fingolimod were observed during the first 12 months of treatment. A better safety profile was observed than that reported in the clinical trials (AU)

Evaluación de eficacia y tolerabilidad de Sativex (R) en uso compasivo / Assessment of the effectiveness and safety of Sativex(R) in compassionate use

Introducción. Sativex (R) es un fármaco aprobado para el tratamiento de la espasticidad en la esclerosis múltiple. Hemos querido estudiar la tolerabilidad y eficacia de este fármaco en patologías fuera de indicación de ficha técnica, mediante su uso compasivo. Objetivo. Valorar la eficacia y tolerabilidad de Sativex en patologías no incluidas en la ficha técnica, mediante un protocolo de uso compasivo. Pacientes y métodos. Se realizó un estudio observacional, de seis meses de duración, para evaluar la eficacia y tolerabilidad de Sativex en el dolor neuropático y en la espasticidad de causa diferente a la esclerosis múltiple. Resultados. Se incluyó un total de 10 pacientes, seis mujeres y cuatro hombres. Sólo hubo efectos adversos en dos de ellos, y el fármaco se suspendió en un caso. Tras el inicio del tratamiento con Sativex mediante protocolo de uso compasivo, el consumo de fármacos concomitantes se redujo un 34,2% (p = 0,004), y se suspendió la administración de toxina botulínica en siete pacientes (70%). La mejoría de la escala de espasticidad de Ashworth fue del 65,6% (p = 0,004) y la escala visual analógica disminuyó su puntuación un 49,2% (p = 0,026). Conclusión. Sativex puede ser una alternativa terapéutica interesante en pacientes con espasticidad y dolor cuando sehan utilizado los tratamientos habituales disponibles, pero los pacientes continúan con afectación significativa de su calidad de vida (AU)

Introduction. Sativex (R) is a drug approved for use in the treatment of spasticity in multiple sclerosis. We sought to study the tolerability and effectiveness of this drug product in pathologies beyond the scope of the indications of the product data sheet, by means of its compassionate use. Aim. To evaluate the effectiveness and safety of Sativex in pathologies that are not included on the product data sheet, using a compassionate use protocol. Patients and methods. A six-month observational study was conducted to evaluate the effectiveness and safety of Sativex in neuropathic pain and in spasticity from causes other than multiple sclerosis. Results. A total of 10 patients were included: six females and four males. Side effects appeared in only two of them and the drug product was withdrawn in one case. After starting treatment with Sativex by means of a compassionate use protocol, the consumption of concomitant drugs was reduced by 34.2% (p = 0.004), and administration of botulinum toxin was suspended in seven patients (70%). The improvement on the Ashworth spasticity scale was 65.6% (p = 0.004) and the score on the analogical visual scale dropped by 49.2% (p = 0.026). Conclusions. Sativex may be an interesting therapeutic alternative in patients with spasticity and pain when the treatments that are usually available have been employed but patients’ quality of life continues to be significantly compromised (AU)

[Assessment of the effectiveness and safety of Sativex® in compassionate use]. / Evaluación de eficacia y tolerabilidad de Sativex® en uso compasivo.

INTRODUCTION: Sativex® is a drug approved for use in the treatment of spasticity in multiple sclerosis. We sought to study the tolerability and effectiveness of this drug product in pathologies beyond the scope of the indications of the product data sheet, by means of its compassionate use. AIM: To evaluate the effectiveness and safety of Sativex in pathologies that are not included on the product data sheet, using a compassionate use protocol. PATIENTS AND METHODS: A six-month observational study was conducted to evaluate the effectiveness and safety of Sativex in neuropathic pain and in spasticity from causes other than multiple sclerosis. RESULTS: A total of 10 patients were included: six females and four males. Side effects appeared in only two of them and the drug product was withdrawn in one case. After starting treatment with Sativex by means of a compassionate use protocol, the consumption of concomitant drugs was reduced by 34.2% (p=0.004), and administration of botulinum toxin was suspended in seven patients (70%). The improvement on the Ashworth spasticity scale was 65.6% (p=0.004) and the score on the analogical visual scale dropped by 49.2% (p=0.026). CONCLUSIONS: Sativex may be an interesting therapeutic alternative in patients with spasticity and pain when the treatments that are usually available have been employed but patients' quality of life continues to be significantly compromised.

TITLE: Evaluacion de eficacia y tolerabilidad de Sativex ® en uso compasivo.Introduccion. Sativex ® es un farmaco aprobado para el tratamiento de la espasticidad en la esclerosis multiple. Hemos querido estudiar la tolerabilidad y eficacia de este farmaco en patologias fuera de indicacion de ficha tecnica, mediante su uso compasivo. Objetivo. Valorar la eficacia y tolerabilidad de Sativex en patologias no incluidas en la ficha tecnica, mediante un protocolo de uso compasivo. Pacientes y metodos. Se realizo un estudio observacional, de seis meses de duracion, para evaluar la eficacia y tolerabilidad de Sativex en el dolor neuropatico y en la espasticidad de causa diferente a la esclerosis multiple. Resultados. Se incluyo un total de 10 pacientes, seis mujeres y cuatro hombres. Solo hubo efectos adversos en dos de ellos, y el farmaco se suspendio en un caso. Tras el inicio del tratamiento con Sativex mediante protocolo de uso compasivo, el consumo de farmacos concomitantes se redujo un 34,2% (p = 0,004), y se suspendio la administracion de toxina botulinica en siete pacientes (70%). La mejoria de la escala de espasticidad de Ashworth fue del 65,6% (p = 0,004) y la escala visual analogica disminuyo su puntuacion un 49,2% (p = 0,026). Conclusion. Sativex puede ser una alternativa terapeutica interesante en pacientes con espasticidad y dolor cuando se han utilizado los tratamientos habituales disponibles, pero los pacientes continuan con afectacion significativa de su calidad de vida.

[Tropical spastic paraparesis: a report of a new case in Spain]. / Paraparesia espastica tropical: presentacion de un nuevo caso en España.

TITLE: Paraparesia espastica tropical: presentacion de un nuevo caso en España.

Paraparesia espástica tropical: presentación de un nuevo caso en España / Tropical spastic paraparesis: a report of a new case in Spain

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[Leber's optic neuropathy, ten years on: Harding's syndrome]. / Neuropatía óptica de Leber, diez años después: síndrome de Harding.

TITLE: Neuropatia optica de Leber, diez años despues: sindrome de Harding.

Neuropatía óptica de Leber, diez años después: síndrome de Harding / Leber’s optic neuropathy, ten years on: Harding’s syndrome

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