Off-label prescriptions in child and adolescent psychiatry. Why, when and how? / Prescripciones off-label en psiquiatría infanto-juvenil. ¿Por qué, cuándo y cómo?

In the paediatric population, paticulary in the field of child and adolescent psychiatry, off-label indications are the rule rather than the exception. This may occur when a drug is indicated for a pathology, age, route of administration or treatment length other than those described in the product label. Argentina, unlike other countries, has no explicit regulation on off-label prescribing. Therefore, the prescription of a medicine in a manner different from that approved by the National Administration of Medicines, Food and Medical Technology (ANMAT) does not have a regulatory framework regarding the conditions that must be met at the time of treatment. Although off-label use is not prohibited, it carries an additional risk. In order to encourage research in paediatrics, regulatory agencies such as the Food and Drug Administration (FDA) and the European Medicines Agency (EMA) have introduced legislative reform. The following paper will review the current framework of the regulatory agencies that are relevant to the paediatric population and will analyse criteria to guide physicians in the rational use of off-label pharmacotherapy.

En la población pediátrica y particularmente en el ámbito de la psiquiatría infanto-juvenil, las indicaciones off-label representan una regla más que una excepción. Esta práctica puede ocurrir cuando un fármaco se indica en una patología, rango terapéutico, edad, vía de administración o duración distinta a las que se describen en el prospecto. Argentina, a diferencia de otros países, no tiene una regulación expresa en relación a la prescripción off-label. Por lo tanto, la indicación de un medicamento de manera diferente a la aprobada por la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) no posee un marco normativo en lo referente a las condiciones que deben ser cumplidas al momento de ese acto médico. Si bien el uso off-label no se encuentra prohibido, conlleva un riesgo adicional. Con el objetivo de fomentar la investigación en pediatría, las agencias reguladoras como la Food and Drug Administration (FDA) y la European Medicines Agency (EMA) han introducido reformas legislativas. En el siguiente trabajo se revisarán las normativas vigentes de las agencias reguladores que competen a la población pediátrica y se analizarán criterios que orienten al médico al uso racional de la farmacoterapia off-label.

Síndrome hemofagocítico / Haemophogocytic syndrome

El sindrome hemofagocítico es una proliferación reactiva de histiocitos benignos, asociados a fagocitosis de elementos hemopoyéticos y pancitopenia periferica. Entre los factores desencadenantes se ha encontrado una infección viral activa en el 80 por ciento de los casos. En su patogenia estaría involucrada como hecho basico, la activación descontrolada de celulas T, con la consecuente cascada patológica que conduciria a la proliferación reactiva de monocitos e histiocitos y la hemofagocitosis secundaria. Los hallazgos clínicos mas observados son hepatoesplenomegalia, linfoadenopatías y fiebre. Se analiza una paciente internada en la Sala XIX del Pabellón D´Amelio del HIGA Gral. San Martín de La Plata, que se presentó con esta enfermedad, manifestada por pancitopenia y compromiso multiorgánico y desencadenada por el virus B de la hepatitis. Se expone el diagnóstico y tratamiento. (AU)

Síndrome hemofagocítico / Haemophogocytic syndrome

El sindrome hemofagocítico es una proliferación reactiva de histiocitos benignos, asociados a fagocitosis de elementos hemopoyéticos y pancitopenia periferica. Entre los factores desencadenantes se ha encontrado una infección viral activa en el 80 por ciento de los casos. En su patogenia estaría involucrada como hecho basico, la activación descontrolada de celulas T, con la consecuente cascada patológica que conduciria a la proliferación reactiva de monocitos e histiocitos y la hemofagocitosis secundaria. Los hallazgos clínicos mas observados son hepatoesplenomegalia, linfoadenopatías y fiebre. Se analiza una paciente internada en la Sala XIX del Pabellón DïAmelio del HIGA Gral. San Martín de La Plata, que se presentó con esta enfermedad, manifestada por pancitopenia y compromiso multiorgánico y desencadenada por el virus B de la hepatitis. Se expone el diagnóstico y tratamiento.